Arvinas与辉瑞的PROTAC vepdegestrant获FDA批准，成为首个获批的PROTAC
首个PROTAC获FDA批准，增强靶向蛋白降解和诱导邻近技术的雄心-2026 Nature
Arvinas和辉瑞的PROTAC vepdegestrant（Veppanu）获FDA批准，用于治疗晚期或转移性乳腺癌的特定患者亚群。原文称这是首个获FDA批准的PROTAC，代表降解而非抑制靶点的新型作用模式，并指出靶向蛋白降解（TPD）领域兴趣呈爆发式增长。消息源自一篇2026年Nature文章。
发生了什么
Arvinas与辉瑞联合开发的vepdegestrant（商品名Veppanu）获FDA批准，用于治疗特定亚群的晚期或转移性ER+/HER2-乳腺癌患者。该药为PROTAC（蛋白水解靶向嵌合体）类药物，以"降解而非抑制"靶点蛋白这一新型作用模式发挥作用，也是首个获FDA批准上市的PROTAC类药物。文章指出，这一进展凸显了靶向蛋白降解（TPD）领域受关注度的上升。
为什么重要
此次获批回答了PROTAC能否走通监管路径这一悬而未决的问题，将TPD从概念阶段推进到实际获批阶段。值得注意的是，适应症被限定在特定亚群，与VERITAC-2 III期试验数据吻合：在全体受试者中，vepdegestrant对比fulvestrant的中位PFS为3.8个月对3.6个月，差异有限[1]；而在ESR1突变亚群中vepdegestrant显著改善PFS[2]，这正是FDA此前受理申请所对应的适应症定位基础[3]。对研发端而言，验证了诱导邻近作为可成药机制的监管可行性，对后续同类资产起到参照作用。
还缺什么
待确认批准标签中的具体患者筛选条件、既往治疗线数要求及伴随诊断方法。拟布局在更广泛ER+/HER2-人群或其他治疗线数中的拓展试验读出节点待披露。据报道，Arvinas和Pfizer已为该药找到新的商业化合作伙伴，但具体合作方身份、交易条款与后续安排尚未公开[4]。上市后真实世界疗效与销售爬坡数据同样待披露。
- 1.Vepdegestrant, a PROTAC Estrogen Receptor Degrader · nejm.org 2026
- 2.Advanced Breast Cancer · ir.arvinas.com 2026
- 3.FDA Accepts NDA for Vepdegestrant in ESR1-Mutated · onclive.com 2026
- 4.Arvinas, Pfizer find new partner for 'Protac' breast cancer drug · biopharmadive.com 2026
原文把这次获批放在TPD赛道整体加速的语境下，读者可将其作为其他降解剂在研分子的对照坐标。
来源：中文产业新闻 · mp.weixin.qq.com