Cerebral Schistosomiasis
一例 24 岁男性患者因新发癫痫和颅内占位性病变被诊断为脑血吸虫病。脑脊液 ELISA 检测显示血吸虫抗体阳性，MRI 提示右侧顶叶病灶伴周围水肿。患者接受吡喹酮和皮质类固醇治疗后神经系统症状改善。
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今日 183 条NEJM评分00 NEJM精选评分2525 生物医学科学之战是否终结？
一篇发表于《新英格兰医学杂志》的评论文章探讨了当前生物医学研究环境面临的系统性挑战与潜在变革方向。文章分析了影响科研诚信、创新速度和公众信任的关键因素。该讨论旨在促进对生物医学科学未来可持续发展的思考。
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中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7676 康方生物依沃西单抗HARMONi-2 III期数据公布："全球新"范式的产业评论
康方生物依沃西单抗在HARMONi-2 III期中单药对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阳性非小细胞肺癌，中位总生存期30.8个月对22.6个月，HR=0.73，P=0.009。该文为产业评论，讨论这一结果对中国"全球新"创新药范式的意义。
推荐理由：原文给出依沃西单抗对比帕博利珠单抗的中位OS差异与风险比，读者可据此与同靶点其他III期一线数据比较。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分2626 艾博登在Cell发表mRNA体内编码CD19×CD3 TCE研究，3例难治性自免患者实现完全B细胞耗竭
艾博登在Cell发表研究，利用mRNA在体内编码CD19×CD3 TCE，3例难治性自身免疫病患者实现完全B细胞耗竭。免疫性血小板减少症（ITP）以血小板清除加速和巨核细胞生成受损为特征，分原发和继发性，继发性常与系统性红斑狼疮、干燥综合征和抗磷脂综合征相关，仅20%-40%患者在糖皮质激素逐渐减量后维持疗效。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 拜耳非奈利酮获FDA批准用于1型糖尿病相关慢性肾脏病，系30余年来该领域首个新疗法
拜耳非奈利酮（Finerenone）获FDA批准用于1型糖尿病相关慢性肾脏病（CKD），成为该适应症30余年来首个新疗法。这是该药在美国获批的第三个适应症，此前于2021年7月获批用于2型糖尿病相关CKD，2025年7月获批用于LVEF≥40%的症状性慢性心力衰竭，由此成为目前唯一获批同时覆盖1型和2型糖尿病相关CKD的盐皮质激素受体拮抗剂。
推荐理由：1型糖尿病相关CKD已30余年未出现新疗法，此次获批可作为盐皮质激素受体拮抗剂在糖尿病肾病领域扩展适应症的参照。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6262 TRI-611：一种选择性、脑渗透性ALK分子胶降解剂
TRI-611是一种强效、脑渗透性的ALK融合蛋白分子胶降解剂，通过独特的结合界面促进ALK激酶结构域与CRL4-CRBN复合物的接近，实现选择性降解。它能降解野生型和ALK TKI耐药突变体，在ALK阳性NSCLC的细胞系和患者来源的皮下及颅内肿瘤模型中诱导肿瘤消退，并可与其他ALK TKI协同作用。
推荐理由：该分子胶降解剂通过远离激酶活性位点的独特结合界面实现选择性降解，包括对TKI耐药突变体的活性。
顶刊论文（社媒热度）评分44 作者更正：各向同性1微米分辨率的小鼠脑立体定位地形图谱
作者对发表于2025年7月的《自然》论文“各向同性1微米分辨率的小鼠脑立体定位地形图谱”进行了更正。更正内容包括修正扩展数据图2中的基因名拼写错误（Exm1-Cre 应为 Emx1-Cre），更新扩展数据图4e中特定脑区样本量及Dice分数，并统一方法部分关于体素分辨率的数值描述。相关文本、图表及源数据已在文章的HTML和PDF版本中修订。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分4343 Cell | In vivo TCE：编码CD19×CD3双抗的mRNA——ABO2203治疗难治性免疫性血小板减少症
ABO2203是一种编码CD19×CD3双特异性抗体的mRNA，采用体内T细胞衔接器（in vivo TCE）策略，相关研究发表于Cell，拟用于难治性免疫性血小板减少症（ITP）。
The Lancet评分1515 [Lecture] 精准预防与早期检测：新型临床癌症控制路径框架
精准预防与早期检测（PPED）通过识别癌症高危人群、选择合适的干预措施、时机与强度，以及优化服务提供方式，来定制癌症控制策略。目前仅13%的癌症通过指南推荐筛查发现，20-50%的首诊发生在急诊科。对低风险个体实施降级干预与对高风险个体加强预防护理同等重要。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6060 亚盛医药利沙托克拉拟纳入突破性疗法，联合阿可替尼一线治疗 CLL/SLL
2026年9月18日，亚盛医药的 Bcl-2 选择性抑制剂利沙托克拉（APG-2575）拟纳入突破性治疗品种，用于联合阿可替尼治疗初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。该方案 ORR 达 97.7%；利沙托克拉是全球第二个、中国首个进入关键注册临床阶段的 Bcl-2 抑制剂。
推荐理由：联合阿可替尼方案 ORR 达 97.7%，且作为中国首个进入关键注册阶段的 Bcl-2 抑制剂，可与全球同类产品对标。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 礼来 RET 抑制剂塞普替尼片在中国获批上市
礼来制药 5.1 类新药塞普替尼片在中国获批上市。这是塞普替尼片剂剂型首次在中国获批，该药是全球首款获批的高选择性 RET 抑制剂。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6969 WCLC：Tam-Peli（B7-H3 ADC）改善复发性SCLC生存；Daraxonrasib在RAS突变NSCLC中显示活性
在世界肺癌大会（WCLC）上公布的数据显示，Tam-Peli（B7-H3 ADC）在复发性小细胞肺癌（SCLC）中显著改善总生存期，Tam-Peli组中位OS为13.3个月，对照组为9.4个月（HR 0.46，P<0.001）。RAS（ON）抑制剂Daraxonrasib在RAS突变非小细胞肺癌（NSCLC）中也显示出强劲活性。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6060 TACE联合'双艾'方案纳入CSCO原发性肝癌指南2026版I级推荐
TACE联合'双艾'方案被纳入《CSCO原发性肝癌指南2026版》I级推荐、1A类证据。该推荐基于CARES-336三期临床试验数据。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 FDA批准拜耳非奈利酮扩展至1型糖尿病肾病
FDA已批准拜耳的可申达®（非奈利酮片）用于降低1型糖尿病相关慢性肾脏病成人患者的尿白蛋白/肌酐比值。这是30多年来FDA针对该适应症批准的首个全新治疗选择，也是非奈利酮自2021年首次获批以来的第三项适应症。
推荐理由：这是30多年来FDA针对1型糖尿病肾病批准的首个新疗法，为这一长期缺乏治疗选择的患者群体提供了新选项。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 礼来塞普替尼片剂在中国获批
礼来塞普替尼片剂在中国获批，这是该药片剂剂型首次在国内获批。塞普替尼是一种高选择性RET激酶抑制剂，适用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者、RET突变型甲状腺髓样癌以及RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
推荐理由：这是塞普替尼片剂剂型首次在国内获批，为RET基因融合阳性非小细胞肺癌等患者提供了新的口服选择。
顶刊论文（社媒热度）精选评分5151 阿尔茨海默病进展中的拐点与状态转变
研究提出阿尔茨海默病通过围绕生物拐点组织的离散分子、细胞和网络阶段展开，而非线性级联。淀粉样蛋白相关的 Tau 磷酸化标志着关键拐点，将淀粉样蛋白主导的组织状态与神经元 Tau 应激反应出现的区域分开。该框架有助于解释病理与症状之间的分离，阐明家族性和散发性疾病的共享结构。
EMA News精选评分4040 CHMP 2026年9月会议亮点：推荐批准12款新药，附适应症扩展与申请更新
欧洲药品管理局人用药品委员会在2026年9月会议上推荐批准12款新药，包括用于A型血友病预防出血的Frehemgo、用于ALK阳性晚期非小细胞肺癌的Gevalka以及首个用于对抗肿瘤坏死因子疗法难治或不耐受的中重度化脓性汗腺炎的口服日疗药物Povofortay。
顶刊论文（社媒热度）精选评分5959 RSV F蛋白突变对抗体中和作用的影响及耐药性监测
研究通过假病毒深度突变扫描系统评估了RSV F蛋白几乎所有突变对病毒进入功能的影响，以及它们对nirsevimab、clesrovimab等关键抗体中和作用的敏感性。研究发现nirsevimab对B亚型的Fab效力较低使其更易出现耐药突变，但当前耐药株仍属罕见。该工作为实时监测RSV抗体耐药性和设计抗逃逸抗体提供了方法学基础。
推荐理由：通过深度突变扫描量化了多种RSV抗体对F蛋白突变的敏感性，为抗体耐药性监测和下一代抗体设计提供了可迁移的方法框架。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7676 空军军医大学团队基因编辑猪肝原位移植脑死亡人体实现11天功能维持
空军军医大学窦科峰团队在NBE发表研究，利用基因编辑猪肝原位移植脑死亡人体，实现11天功能维持，为解决器官短缺的异种移植提供关键证据。原文指出肝脏免疫学和生理学复杂性使原位异种移植仍具挑战，此前仅有辅助代谢支持报道。
推荐理由：报道基因编辑猪肝原位移植脑死亡人体维持功能11天，为异种器官移植提供关键临床前证据。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分6363 工信部等十部门发布医药工业“十五五”规划，重点布局细胞与基因治疗
工业和信息化部等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》，明确将细胞治疗、基因治疗、小核酸药物、多肽药物、生长抑素类似物等列为前沿技术攻关重点，并部署加快罕见病诊疗药物创新研发和转化应用。规划确立八大重点任务，从创新、供应链、数智转型等维度助力健康中国建设。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7777 FDA 批准 FAYUVI 用于治疗儿童 MPS IIIA
FDA 批准 FAYUVI 用于治疗儿童 MPS IIIA（Sanfilippo 综合征 A 型），该药为基于 AAV9 载体、一次性静脉输注递送 SGSH 功能基因的基因疗法。该药此前已获 FDA 孤儿药、快速通道和突破性疗法三项资格认定。
推荐理由：FAYUVI 采用 AAV9 递送 SGSH 功能基因，为同类超罕见儿童溶酶体贮积病的基因治疗开发与监管路径提供参考。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6666 康方生物AK112在HARMONi-2试验中显示总生存期显著获益
康方生物AK112在三期试验HARMONi-2中，相比帕博利珠单抗单药，显著改善晚期一线TPS≥1%野生型非小细胞肺癌患者的总生存期，中位OS为30.75个月（vs 22.57个月），死亡风险降低27%（HR未提供具体数值）。该研究还计划进行三次OS分析，本次为关键次要终点结果。
推荐理由：该报道提供了AK112与帕博利珠单抗头对头比较的详细总生存期数据，包括风险比和具体月数，便于读者评估其在晚期非小细胞肺癌一线的潜在优势。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分8282 FDA批准Ultragenyx基因疗法Fayuvi上市治疗MPS IIIA
FDA批准Ultragenyx开发的基因疗法Fayuvi（rebisufligene etisparvovec）上市，用于治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）儿童患者，这是首款获批治疗该罕见病的疗法。
推荐理由：首款获批治疗MPS IIIA的基因疗法，明确了适应症与开发公司，供罕见病药物开发参考。
Nature Cancer精选评分4747 通用计算细胞病理学视觉基础模型 CROWN 的开发与基准测试
Zheng 等人开发了用于细胞病理学的通用视觉基础模型 CROWN。该模型在涵盖淋巴结转移和宫颈癌筛查等队列的超过 200 项真实世界细胞学任务上进行了基准测试。CROWN 展示了其在计算细胞病理学领域的广泛应用潜力。
Cancer Cell精选评分5454 γδ T细胞调节小细胞肺癌的抗肿瘤免疫
Ng等人研究表明γδ T细胞浸润小细胞肺癌并具有抗癌能力，可通过BTN2A1介导的MHC非依赖性识别机制等多种疗法杀伤肿瘤。γδ T细胞浸润水平具有临床相关性，高水平浸润预示接受αPD-L1治疗的患者预后改善。
推荐理由：研究揭示了γδ T细胞通过BTN2A1介导的MHC非依赖性机制识别肿瘤，并提示其浸润水平可预测免疫检查点抑制剂的疗效。
Cell评分1818 Oligodendrocytes in central nervous system health and disease
少突胶质细胞在中枢神经系统健康和疾病中扮演着超越髓鞘形成的广泛作用，包括为轴突提供营养和重塑神经回路。本综述涵盖了少突胶质细胞的生物学特性及其在多发性硬化症至阿尔茨海默病等多种疾病中的功能障碍。这些细胞已成为神经系统疾病治疗开发的相关靶点。
Cell精选评分6161 mRNA编码的CD19×CD3 T细胞衔接器在难治性免疫性血小板减少症中实现持续血小板恢复
mRNA脂质纳米颗粒编码的CD19×CD3 T细胞衔接器在临床前模型中显示出减弱的细胞因子释放和B细胞耗竭能力。在三名难治性免疫性血小板减少症患者中，该治疗实现了超过6个月的血小板持续恢复，表明mRNA编码的T细胞衔接器是B细胞驱动自身免疫性疾病中重置自身反应性免疫的有前景的治疗方法。
Cancer Cell精选评分5050 γδ T 细胞通过 BiTE 技术回击小细胞肺癌
研究者利用细胞毒性 γδ T 细胞克服小细胞肺癌免疫检查点抑制剂治疗无效的难题。通过一种双特异性 T 细胞衔接器（BiTE）靶向 Vδ2+ 细胞，可规避肿瘤 MHC-I 表达低下和 CD8+ T 细胞功能失效的障碍。该策略为小细胞肺癌提供了新的免疫治疗方向。
The Lancet精选评分6464 LATA试验：撒哈拉以南非洲青少年HIV感染者每8周注射卡博特韦-利匹韦林维持病毒学抑制的96周非劣效性研究
在病毒学抑制的青少年HIV感染者中，长效注射卡博特韦-利匹韦林在维持病毒学抑制方面优于口服TLD方案，且未观察到新的安全性问题。这项随机、开放标签、多中心、96周非劣效性试验支持该长效注射方案作为该人群的维持治疗选择。
推荐理由：研究在撒哈拉以南非洲青少年HIV感染者中比较了长效注射方案与口服方案的病毒学抑制效果，为非每日服药提供了替代选择。
顶刊论文（社媒热度）精选评分2727 液体活检在癌症中的应用：转化科学综述
循环肿瘤DNA（ctDNA）分析可用于监测癌症进展、检测治疗后残留病灶并识别影响治疗反应的癌细胞基因变异。一项针对1725例尿路上皮癌患者的荟萃分析显示，较高ctDNA水平与较差的生存结局显著相关（无病生存风险比HR=20.69，95% CI 9.63–44.43；P<0.001）。
FDA Press Releases精选评分7070 FDA批准首款用于儿科A型Sanfilippo综合征的基因疗法Fayuvi
FDA批准了Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf)，这是首款用于治疗儿科A型黏多糖贮积症（Sanfilippo综合征A型）的疗法。
推荐理由：这是首个获批用于治疗A型Sanfilippo综合征的基因疗法，为这种此前无有效疗法的罕见神经发育疾病提供了改变疾病进程的新选择。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6969 靶向LOXL4驱动基质硬化的地高辛乙酰化物可恢复肺癌中CD8+ T细胞功能
研究发现肿瘤源性LOXL4通过硬化细胞外基质激活CD8+ T细胞的机械传感器Piezo1，触发Ca2+内流和FAK1-YAP1信号传导，进而通过YBX1招募ACLY和KAT2A至耗竭基因位点，表观遗传性强化终末耗竭。地高辛乙酰化物被鉴定为高亲和力LOXL4抑制剂，可软化基质、破坏该信号轴、逆转T细胞耗竭，并与抗PD-1治疗协同实现持久肿瘤消退。
推荐理由：研究揭示了LOXL4驱动基质硬化通过机械信号传导-表观遗传轴诱导CD8+ T细胞耗竭的完整通路，并发现地高辛乙酰化物可靶向该通路。
顶刊论文（社媒热度）精选评分2525 TRACE 倡议的经验：加强非洲临床试验伦理与监管监督
TRACE 倡议在卢旺达、坦桑尼亚、尼日利亚、津巴布韦和肯尼亚的实践表明，将伦理审查和监管评估协调为单一并行流程，是提升临床试验准备度最有效的方式。该倡议与世界卫生大会第75.8号决议相呼应，旨在解决非洲承担全球近25%疾病负担却仅开展2%临床试验的失衡问题。
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顶刊论文（社媒热度）评分11 作者更正：苹果酸酶2基因组缺失在胰腺癌中赋予附带致死性
作者对2017年发表于《自然》的“Genomic deletion of malic enzyme 2 confers collateral lethality in pancreatic cancer”一文发布更正。更正内容涉及扩展数据图8b和图4f中AMPKα免疫印迹图的误用，以及图2f中生物发光成像的时间标签错误。这些错误不影响研究的结果与结论，相关更正信息已在补充材料中提供。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分6262 FDA 批准拜耳非奈利酮用于 1 型糖尿病相关慢性肾病
拜耳宣布 FDA 已批准 Kerendia（非奈利酮）用于成人 1 型糖尿病（T1D）相关慢性肾病（CKD）患者治疗，是该适应症 30 多年来在 FDA 获批的首个新治疗选择。今年 5 月 FDA 已受理相关 sNDA 并授予优先审评。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分6060 拜耳非奈利酮获 FDA 批准用于 1 型糖尿病合并慢性肾脏病
2026年9月17日，拜耳宣布 FDA 已批准 Kerendia（非奈利酮）用于治疗伴有 1 型糖尿病（T1D）的慢性肾脏病（CKD）成人患者。原文称这是30多年来首个获 FDA 批准用于该适应症的药物，填补了 T1D 合并 CKD 的治疗空白。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6969 DB09研究支持德曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌获NMPA批准
NMPA于2026年8月11日批准德曲妥珠单抗（T-DXd）联合帕妥珠单抗一线治疗不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌，基于DESTINY-Breast09（DB09）全球Ⅲ期研究结果。该获批改变了一线使用曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗与紫杉类（THP）、疾病进展后再换用ADC的传统升阶梯治疗模式，推动强药先行理念在HER2阳性mBC一线治疗中落地。
推荐理由：文章围绕DB09研究讨论HER2阳性转移性乳腺癌一线治疗从升阶梯到强药先行的理念转变，提供与传统THP方案的对比视角。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分6363 拜耳塞伐艾替尼获FDA加速批准，用于HER2突变非鳞状NSCLC一线治疗
拜耳塞伐艾替尼获FDA加速批准，用于HER2酪氨酸激酶结构域激活突变型非鳞状NSCLC成人患者一线治疗，是该药2025年11月二线获批后的适应症扩展。SOHO-01试验一线队列纳入69例初治患者，确认的ORR为75%，其中完全缓解6%、部分缓解70%。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6767 正大天晴HER2双抗ADC TQB2102治疗HER2低表达乳腺癌三期临床达到主要终点
正大天晴HER2双抗ADC新药TQB2102在三期临床研究TQB2102-III-01中达到预设的主要终点和关键次要终点。该研究针对HER2低表达复发/转移性乳腺癌患者，经独立数据监查委员会判定期中分析结果符合预期。
推荐理由：原文提供了HER2低表达乳腺癌适应症的关键临床终点结果，读者可据此评估该双抗ADC的疗效潜力。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6262 B7-H3靶向ADC药物Tam-Peli在小细胞肺癌中使死亡风险降低54%
在WCLC大会上公布的临床数据显示，靶向B7-H3的ADC药物Tam-Peli用于小细胞肺癌治疗，可使患者死亡风险降低54%。小细胞肺癌恶性度高、进展迅速，治疗选择有限。
推荐理由：文章报道了B7-H3靶向ADC药物在小细胞肺癌中死亡风险降低54%的数据，为这一难治癌种提供了新的治疗希望。