跳到正文

全部动态

今日 76 条
今天10月2日周五
  1. NEJM11

    甲状舌管囊肿

    NEJM 2026年10月1日第395卷第13期刊载题为"甲状舌logy管囊肿"的临床图片或病例报道条目(仅提供书目信息,正文内容缺失)。原文未提供临床细节、影像表现或诊治方案等可开展个体化归纳的实际论点。

  2. NEJM10

    一个未被听见的回响

    New England Journal of Medicine 第 395 卷第 13 期第 1319–1325 页于 2026 年 10 月 1 日刊发题为"An Echo Unheard"的文章,原始正文内容未在提供材料中给出,无法摘要。

  3. The Lancet Oncology30

    越南拟将七种癌症筛查纳入医保报销范围

    越南卫生部拟将七种癌症的筛查与早期诊断纳入医保基金报销范围,将该国以确诊后治疗为主的癌症保障体系向早筛端前移。该法令草案将分阶段推进覆盖,目标人群、服务项目与支付标准由卫生部另行制定,具体实施取决于医保基金的支付能力。

  4. The Lancet Oncology74

    MAVERICK 三期:SCLC 中单纯 MRI 监测的认知保护优于 PCI 联合方案

    ASTRO 2026 年会上报告的 SWOG S1827 MAVERICK 三期纳入 304 例完成初始治疗的局限期和广泛期 SCLC 患者,随机比较 PCI 联合 MRI 与单纯 MRI 监测,中位随访 22 个月,单纯 MRI 监测组的主要终点认知无失败生存显著优于 PCI 联合 MRI 组(HR 0·60,90% CI 0·46–0·78;p=0·001)。

    推荐理由:MAVERICK 三期给出了 PCI 与单纯 MRI 监测在 SCLC 中直接对比的随机数据,原文提供了认知终点的风险比和置信区间。

  5. Nature Medicine61

    司美格鲁肽对2型糖尿病肾脏病影响的随机安慰剂对照试验

    一项在2型糖尿病患者中开展的随机安慰剂对照试验,结合组织学、多参数MRI和转录组学探查司美格鲁肽的肾脏保护机制。文章发表于Nature Medicine,doi:10.1038/s41591-026-04674-2,第一作者Katherine R. Tuttle。

    推荐理由:该研究在同一项RCT中并行使用组织学、多参数MRI和转录组学来拆解司美格鲁肽的肾脏保护机制,方法学组合值得同类研究参考。

  6. Nature Genetics61

    重新激活胚胎 ζ-globin 基因可缓解重型 α-地中海贫血

    Liu 等鉴定出在定型红系细胞中沉默胚胎 ζ-globin 基因的顺式调控元件,并据此设计的基因编辑策略可在小鼠和人类 α-地中海贫血疾病模型中将 ζ-globin 表达重新激活至治疗相关水平。DOI:10.1038/s41588-026-02770-0。

    推荐理由:顺式调控元件的鉴定为缺乏成熟治疗手段的重型 α-地中海贫血提供了一条重新激活内源基因的编辑路径。

  7. Nature Medicine56

    黑色素瘤新辅助治疗五年生存更新:国际新辅助黑色素瘤联盟汇总分析

    国际新辅助黑色素瘤联盟(INMC)对1,038例接受新辅助治疗的黑色素瘤患者进行汇总分析,比较免疫检查点抑制剂(ICI)、BRAF/MEKi及两者联合方案的3年与5年生存。结果显示,ICI单药或联合方案优于BRAF/MEKi;获得主要病理缓解的患者长期生存更佳。

    推荐理由:汇总1,038例黑色素瘤新辅助治疗5年生存数据,ICI单药或联合优于BRAF/MEKi,为不同机制方案选择提供长期疗效对照。

  8. STAT News19

    Science 期刊推出女性健康专刊,聚焦更年期与疼痛

    Science 期刊周四推出女性健康专刊,由全女性编辑团队策划,聚焦更年期、慢性疼痛及超越生殖的性别差异机制。专刊评论指出女性在临床试验中长期代表性不足,慢性疼痛的性别特异性机制研究仍存在重大空白,并警示研究经费削减正威胁女性健康相关领域的未来。

  9. Nature29

    改良氯硝柳胺在子宫内膜异位症小鼠模型中显示早期潜力

    华盛顿州立大学Kanako Hayashi团队将抗寄生虫老药氯硝柳胺改造后用于小鼠子宫内膜异位症模型,显示早期治疗潜力。该研究发表于Advanced Healthcare Materials,为全球约1.9亿人罹患的这一慢性疾病提供非手术、非激素治疗新方向;但氯硝柳胺水溶性差,FDA仅批准其连续用药7天,能否转化至人体仍待验证。

  10. Nature39

    Nature撤回CCR5 mRNA核糖体移码受miRNA及NMD通路调控论文

    Nature撤回2014年发表的CCR5 mRNA核糖体移码受miRNA及NMD通路调控论文。调查显示CCR5序列含隐蔽3'剪接受体位点并产生人工剪接变体;用CMV启动子替代SV40且去除人工内含子的改进版双荧光素酶报告系统未检测到-1程序性核糖体移码,至少两个独立课题组复现了此结果。

  11. EMA News16

    EMA 执行主任在首届女性健康多方利益相关者研讨会上致辞,呼吁加快缩小女性健康差距

    EMA 于 9 月 28 日在阿姆斯特丹举办首届女性健康多方利益相关者研讨会,执行主任在主旨发言中指出女性在临床研究与数据中长期被低估,呼吁加快创新疗法惠及女性。EMA 已推进监测临床试验人群代表性、发布针对性指南、要求剂量和警示的性别差异化调整,并加强妊娠及哺乳期用药安全工作。此次研讨会将形成包含可衡量行动要点的路线图,成果纳入后续公开报告。

  12. EMA News37

    全球药品监管机构呼吁在药品全生命周期推进动物试验替代方法

    ICMRA发布联合声明并获EMA认可,呼吁药品开发者、制造商和各国监管机构在药品全生命周期尽快推进动物试验替代方法。声明由EMA、英国MHRA、爱尔兰HPRA和Swissmedic牵头制定,遵循3R原则(替代、减少、优化),优先推动批次放行测试的非动物方法。2015至2023年间,药品监管目的的年动物使用量已约减少一半。

  13. EMA News30

    EMA 管理委员会 2026 年 9 月会议要点

    EMA 管理委员会 9 月会议确认 2026 年上半年收到 29 项人用新药申请,并要求加快 CTIS 系统升级以配合 Biotech Act 立法。CTIS 自 2022 年上线以来已支持超 14,000 项欧盟临床试验,月均新申请逾 200 项。委员会同时讨论新药立法实施及下一任执行主任遴选安排,详细 CTIS 路线图将于 2026 年 12 月提交。

  14. EMA News24

    EMA就2026年I类变更"年末"提交日期给出建议

    EMA建议,希望2026年内取得结果的上市许可持有人于11月20日前提交Type IA年度更新、单项Type IA及Type IA IN变更和超级分组,11月30日前提交Type IB变更及分组,以确保年内启动程序。EMA将于2026年12月22日至2027年1月4日关闭办公,逾期提交可能延至2027年1月才出结果;预期第四季度Type IA年度更新数量较大,可能影响所有I类变更的验证及回复时效。

  15. bioRxiv Genomics70

    GIAB 联盟发布 HG002 v5.0q 基于组装的变异基准集,支持小变异与结构变异的全面评测

    GIAB 联盟发布 HG002 v5.0q 基准集,基于 HG002 二倍体全相位高精度组装,提供覆盖小变异和结构变异的综合评测参考。相较 v4.2.1,新基准新增约 200 Mbp 可调用序列,小变异检出量提升 18%,结构变异检出量提升约 3 倍,重复区域内变异覆盖也显著增加,并提供 GRCh37、GRCh38 和 CHM13 三种参考基因组版本。

    推荐理由:v5.0q 基准相比 v4.2.1 新增约 200 Mbp 可调用序列,结构变异检出量提升约 3 倍,为测序技术与变异调用算法的评测提供了更完整的参考。

  16. STAT News22

    CDC 拟重塑年度健康调查,移除残障相关问题

    美国 CDC 拟重塑全国健康访谈调查,将题目从 482 道减至 150 道,并移除助听器、认知、轮椅等多项残障相关问题。残障倡导者与学者警告,此举将加剧对残障人群——尤其智力与发育障碍者——的漏计,该群体此前调查漏计率或达 75%。美国卫生与公众服务部以降低数据采集成本为由推动改动,未回应具体原因。

  17. STAT News14

    STAT 播客 The Readout LOUD 本期:美国人科学信任度下滑、UniQure 亨廷顿病基因疗法进展、Beam Therapeutics 起诉中国基因编辑竞品

    STAT 播客 The Readout LOUD 本期专访新任科学信任度记者 Nicholas Florko,探讨美国人对科学信任度下滑的原因及政策影响。节目还讨论了 UniQure 亨廷顿病基因疗法临床更新、Beam Therapeutics 对中国基因编辑竞品提起诉讼,以及 Novo Nordisk 和 Eli Lilly 转变 GLP-1 产品宣传话术的趋势。

  18. BioPharma Dive53

    HHS 启动新项目加速美国临床试验,应对中国竞争压力

    HHS 启动五年计划 Surpass 以加速美国临床试验,并推动 ARPA-H 三个配套项目,目标将新药开发周期缩短一半、成本降低十倍。背景是 2021 年中国全球一期临床试验份额首次超过美国,2024 年总注册试验数也超过美国;澳大利亚可比美国提前 6–12 个月启动试验,成本约为一半。

    推荐理由:原文给出美中澳在临床试验启动速度和成本上的具体差距,并点出 Surpass 五年计划用无分阶段设计替代传统三期体系的思路。

  19. BioSpace61

    默沙东tulisokibart在化脓性汗腺炎二期b试验中达到主要终点

    默沙东anti-TL1A抗体tulisokibart在化脓性汗腺炎二期b试验中达到主要终点,高剂量组72%、中剂量组64%的患者实现脓肿和炎性结节至少减少50%(HiSCR50),相对安慰剂的应答优势分别为37%和29%;试验纳入149例患者。

    推荐理由:原文给出安慰剂校正后的29%和37%应答优势,并直接对标Humira在PIONEER II的31%应答率,读者可据此横向比较该药与已上市疗法的位次。

  20. STAT News17

    亲历 Jefferies 上海生命科学大会:透视中国生物科技热潮

    STAT记者Jason Mast赴上海出席Jefferies首届中国生命科学大会,实地观察中国生物科技崛起热潮。数据显示,中国设计药物已占全球管线约一半、潜在许可合作价值过半,摩根士丹利预计2030年中国药物将占FDA批准数的35%。会上中国高管宣称开发速度与成本优于美国同行,GSK、Merck、Sanofi等跨国药企代表在会场寻觅合作机会。

  21. BioPharma Dive65

    赛诺菲与再生元扩大联盟,将共同开发四款IL靶向长效抗体

    赛诺菲与再生元扩大长期联盟,将共同开发并商业化四款由再生元发明的长效抗体,靶向IL-13、IL-4或IL-4亚基。再生元将获得10亿美元首付款,并有望获得最高70亿美元里程碑付款,双方将平分成本与利润;进展最快的REGN20423已在早期临床试验中评估湿疹适应症,另外三款预计明年进入人体试验。

    推荐理由:原文给出10亿美元首付款与最高70亿美元里程碑金额,并交代Dupixent关键专利将在五年内到期,读者可据此判断联盟扩大的财务体量与战略动机。

10月1日周四
  1. FDA Drugs20

    FDA 药审中心新增多份指南文件,覆盖仿制药、生物类似药、临床药理与 ICH 专题

    FDA 药审中心发布多份新增指南文件,最新一条为 2026 年 10 月 1 日的 ICH E2B(R3) 个例安全性报告电子提交实施指南最终版。文件按 ICH、临床药理、临床医学、仿制药/竞争、生物类似药、抗感染、CMC 等专题分类,涵盖致幻剂药物临床研究考虑、连续血糖监测数据提交规范、ICH M15 模型引导药物开发原则等条目,状态含最终版与草案。

  2. FDA Drugs13

    人用药品进口:FDA 通关审核要求概述

    FDA 药品审评与研究中心(CDER)负责监管人用药品进口,进口药品须在质量、安全性与有效性上符合 FDA 标准。通关时 FDA 核验注册列名、药品申请(NDA/ANDA/BLA/IND)、说明书及 cGMP 等要求,并利用 PREDICT 工具比对申报信息与内部数据库;信息不符可扣留产品,相关药品也可能被列入进口警报。