Nature Genetics· Siyu Liu·· 1 天前精选评分61
重新激活胚胎 ζ-globin 基因可缓解重型 α-地中海贫血
Reactivation of the embryonic ζ-globin gene ameliorates severe forms of α-thalassemia
导读
Liu 等鉴定出在定型红系细胞中沉默胚胎 ζ-globin 基因的顺式调控元件，并据此设计的基因编辑策略可在小鼠和人类 α-地中海贫血疾病模型中将 ζ-globin 表达重新激活至治疗相关水平。DOI：10.1038/s41588-026-02770-0。
推荐理由
顺式调控元件的鉴定为缺乏成熟治疗手段的重型 α-地中海贫血提供了一条重新激活内源基因的编辑路径。
来源：Nature Genetics · nature.com