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基因编辑重激活胚胎ζ-珠蛋白基因改善重型α-地中海贫血
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事件综述
2026年10月1日，Nature Genetics发表Liu等的研究。研究者鉴定出在定型红系细胞中沉默胚胎ζ-珠蛋白（ζ-globin）基因的顺式调控元件，并据此设计了一套基因编辑策略。该策略可在小鼠和人类α-地中海贫血疾病模型中，将ζ-珠蛋白表达重新激活至治疗相关水平，从而改善疾病表型，为重型α-地中海贫血提供了潜在的治疗思路。
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报道时间线
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10月1日
- Nature Genetics精选重新激活胚胎 ζ-globin 基因可缓解重型 α-地中海贫血
Liu 等鉴定出在定型红系细胞中沉默胚胎 ζ-globin 基因的顺式调控元件，并据此设计的基因编辑策略可在小鼠和人类 α-地中海贫血疾病模型中将 ζ-globin 表达重新激活至治疗相关水平。DOI：10.1038/s41588-026-02770-0。
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