特朗普政府请求最高法院允许在联邦监狱限制性别肯定医疗
特朗普政府请求最高法院允许其执行一项限制联邦监狱内性别肯定医疗的政策，该政策将停止提供变性手术、激素干预及假发等社会便利。美国地区法官 Royce Lamberth 此前下令政府继续提供激素治疗等护理，而监狱局在2025年为超过600名囚犯提供了激素治疗。政府辩称该政策是经正当程序采纳的，且法官越权干预。
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今日 12 条STAT News评分2020 STAT News评分1818 FDA 局长提名人 Heidi Overton 的委员会表决将推迟至中期选举后
FDA 局长提名人 Heidi Overton 本周未获参议院卫生委员会安排表决，其确认程序将推迟至11月9日中期选举之后。委员会本周三将就三项HHS提名进行投票，但Overton的提名不在其中。由于只需一名共和党人反对即可在委员会阶段否决其提名，而共和党人的投票意向尚不明确，推迟表决使得最终结果充满不确定性。
BioPharma Dive评分4949 UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 最新数据公布后股价大跌
UniQure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 关键临床试验的四年数据，导致其市值蒸发约10亿美元。12名接受高剂量治疗的患者在疾病进展减缓方面显示出44%和61%的改善，但均未达到统计学显著性。该公司已于今夏晚些时候向FDA提交了上市申请，并寻求加速审评，预计约8个月后获得审评结果。
FDA Drugs评分2424 FDA资助制定阿片类镇痛药等具有滥用潜力药物的临床实践指南
FDA通过合作资助项目支持制定针对具有滥用潜力药物的临床实践指南，旨在弥补关键知识空白并指导合理处方。资助项目包括明尼苏达大学等机构负责的腹腔镜腹部术后疼痛指南、俄勒冈健康与科学大学负责的急性下背痛指南，以及密歇根大学负责的产科术后疼痛指南。这些指南旨在为临床决策提供信息，而非限制合法医疗用途的处方获取。
FDA Drugs精选评分4747 FDA 向 VeganicSKN Limited 发出警告信，指控其存在 CGMP 违规行为
FDA 于2026年2月9日向澳大利亚制药商 VeganicSKN Limited 发出警告信，指出其工厂在2025年7月的检查中存在严重CGMP违规。主要违规包括未能对一批药品的OOS结果进行充分及时的调查，并在调查未完成且未确定根本原因的情况下放行并销售了该批次产品。FDA要求公司提供对无效OOS结果的回顾性审查报告以及OOS调查系统的全面整改计划。
FDA Drugs精选评分4545 FDA 向 Curia New York, Inc. 发出警告信，涉 CGMP 严重偏离
FDA 在 2026 年 1 月至 2 月的检查中发现 Curia New York, Inc. 存在严重 CGMP 偏离，其实验室记录未能包含所有检测数据，分析人员在 Empower 和 TotalChrom 软件上进行了数千次无法解释的试验进样。公司需对 2021 年 1 月至 2023 年 10 月期间的所有试验进样进行全面独立调查，以确定其对 API 质量的潜在影响。
FDA Drugs评分1717 FDA 向 Stream2Sea, LLC 发出警告信 涉及CGMP违规
美国FDA于2026年2月2日向Stream2Sea, LLC发出警告信，指出其药品生产存在严重CGMP违规。违规行为包括未能对每批非处方药成品进行充分的放行前检测，以及未能对原料药等组分进行鉴别测试。FDA认为该公司2025年8月5日的整改回应不充分，并要求其提供详细的补救计划。
FDA Drugs评分4141 Kellin Chemicals 因拒绝 FDA 检查收到警告信
FDA 向江苏张家港的可林化学有限公司发出警告信，因其拒绝原定于2025年7月7日至11日进行的药品生产设施检查。根据《联邦食品、药品和化妆品法案》，该公司生产的原料药因此被视为掺假药品。FDA表示，在确认其符合CGMP规范前，可能暂停批准将其列为生产商的新申请，并可能扣留其进入美国市场的货物。
STAT News评分2626 Medicare 对“突破性”器械的特殊支付政策即将终止
美国医疗保险（Medicare）对 FDA “突破性”认定器械的特殊支付政策将于10月终止，此前该政策允许相关器械无需证明其相对于现有疗法有实质性临床改善即可获得额外支付。STAT 的突破性器械追踪器自2022年以来已收录近800款器械。美国医疗保险和医疗补助服务中心已于8月最终确定了取消这些支付途径的规定。
BioSpace评分2727 挑战诺华放射配体疗法的三步：Curium 率先行动
Curium 的 Bexlutry 于 9 月获 FDA 批准，成为诺华 Lutathera 的竞品，且其另一款放射配体疗法也正与 FDA 商讨上市申请，可能挑战诺华的 Pluvicto。
Nature评分2929 AI 驱动的医疗器械需在真实世界环境中进行测试
随着生成式 AI 工具迅速进入临床，监管机构正重新审视其审批标准。美国 FDA 等机构提出，用于辅助临床决策的 AI 医疗器械应接受更全面的审查，包括在真实世界环境下的测试。一项系统性回顾发现，仅 23% 的临床 AI 工具研究使用了真实世界患者数据，前瞻性随机试验更是凤毛麟角。
FDA Press Releases精选评分6565 FDA批准首款MCT8缺陷症治疗药物Emcitate
FDA批准Emcitate（tiratricol）口服混悬片用于治疗MCT8缺陷症（Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺毒症。该药是首款获批用于此罕见遗传病的疗法，其活性成分tiratricol可绕过功能异常的MCT8转运蛋白自行进入细胞，从而降低血液中过高的甲状腺激素水平。
推荐理由：热度：2 个信源报道同一事件
BioPharma Dive精选评分5757 Kodiak 两款眼科药物三期试验结果积极，公司市值增超30亿美元
Kodiak Sciences 宣布其两款湿性年龄相关性黄斑变性药物 Zenkuda 和 tabirafusp alfa tedromer 在三期试验中疗效不劣于 Regeneron 的 Eylea。
推荐理由：试验采用个体化给药策略，超过半数患者可将注射间隔延长至六个月，为湿性年龄相关性黄斑变性治疗提供了新的便利性选择。
BioSpace精选评分6363 FDA批准Mirum的Atebrioz，FOP超罕见骨病迎来第三种疗法
FDA于周五批准Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz）用于治疗12岁及以上纤维发育不良骨化性进展症（FOP）患者，这是五周内该超罕见病获得的第三种疗法。
推荐理由：文章对比了三种FOP疗法的机制、临床数据和定价策略，为理解这一超罕见病领域的治疗格局提供了具体参照。
BioPharma Dive精选评分5656 默沙东与第一三共撤回小细胞肺癌ADC药物ifinatamab deruxtecan的加速批准申请
默沙东与第一三共已撤回ifinatamab deruxtecan（I-DXd）在美国用于广泛期小细胞肺癌的加速批准申请，因FDA认为二期试验的缓解率数据不足以支持批准。该药目前在三期试验中与化疗对比用于复发患者，但去年曾因治疗组出现高于预期的间质性肺病死亡病例而暂停入组。竞争对手GSK的riz-rez和罗氏的tam-peli等B7-H3靶向ADC在近期数据中显示出更好安全性潜力。
推荐理由：撤回申请反映了FDA对加速审批证据标准的收紧，以及B7-H3靶点ADC在安全性上的竞争格局变化。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6161 礼来长效胰岛素 Efsitora alfa 获 FDA 批准用于 2 型糖尿病
礼来长效胰岛素 Onswik（Efsitora alfa）获 FDA 批准上市，与饮食和运动一起用于控制 2 型糖尿病成人的高血糖。该药为每周一次注射，与每日一次基础胰岛素相比每年可减少 300 多次注射；其在中国市场的上市申请也已获受理并正在审评中。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 FDA 批准默沙东/卫材贝组替凡联合仑伐替尼用于既往接受 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌
FDA 批准贝组替凡联合仑伐替尼用于治疗既往接受过 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌成人患者。贝组替凡是全球首个获批的 HIF-2α 抑制剂，可抑制 HIF-2α 信号通路并下调靶基因转录与表达。
推荐理由：这是首个获批用于 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗后晚期肾癌的 HIF-2α 抑制剂联合方案，为这类患者提供了新选择。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 FcRn阻断剂nipocalimab获FDA批准用于治疗wAIHA
FcRn阻断剂nipocalimab已于8月25日获FDA批准，用于正在接受或既往接受过糖皮质激素治疗的温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人及青少年患者。其关键II/III期ENERGY研究结果已发表于Blood杂志。
推荐理由：这是温抗体型自身免疫性溶血性贫血领域的首个获批疗法，为既往依赖糖皮质激素治疗的患者提供了新选择。
Endpoints News精选评分4040 FDA批准艾伯维新一代帕金森病疗法tavapadon
FDA批准了艾伯维的新一代帕金森病疗法tavapadon。该疗法旨在提供与前辈疗法相当的症状缓解效果，同时副作用更少。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 礼来每周一次胰岛素Efsitora alfa获FDA批准用于2型糖尿病
FDA已批准礼来每周一次基础胰岛素Efsitora alfa（商品名Onswik）上市，用于联合饮食和运动控制2型糖尿病成人的高血糖。该药是融合蛋白类药物，将新型胰岛素单链变体与人IgG2-Fc结构域结合，通过Fc融合技术延长半衰期实现每周一次皮下注射。
推荐理由：这是首个获批的每周一次基础胰岛素，为2型糖尿病患者提供了比现有每日注射更便利的给药选择。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7777 FDA批准礼来每周一次长效基础胰岛素Onswik用于成人2型糖尿病
礼来开发的每周一次长效基础胰岛素Onswik（insulin efsitora alfa）获得美国FDA批准，用于成人2型糖尿病患者。该药物旨在减少注射频率，从每日一次变为每周一次。
BioSpace精选评分3838 FDA 就污染风险向复合药房 Empower Pharmacy 发出警告信
FDA 向复合药房 Empower Pharmacy 发出警告信，指出其存在不卫生的生产条件，可能导致药品受到污染。检查发现该药房复合的 tirzepatide 和 semaglutide 产品似乎是已获批产品的仿制副本，且其生产规模表明其与市售产品的所谓“显著差异”是借口。FDA 要求 Empower 在15个工作日内提交书面回应，说明其整改措施。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6262 FDA 专家委员会认定 Galleri 多癌种血液检测临床获益超过风险
FDA 专家委员会认定 Galleri 多癌种早期血液检测产品的临床获益超过其风险。此次投票是该产品推进 FDA 正式审批流程中的关键节点。
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分5656 Grail 多癌种血液检测 Galleri 获 FDA 顾问委员会支持性投票
Grail 的多癌种血液检测 Galleri 获得 FDA 顾问委员会的支持性投票推荐。尽管今年早些时候其关键试验遭遇挫折且对其疗效的质疑增加，该公司仍获得了这一积极结果。
FDA Press Releases评分2222 联邦法院对 Gold Star Distribution, Inc. 下达同意判决，因其仓库持续存在不卫生状况
美国联邦法院于2026年9月21日对Gold Star Distribution, Inc.及其所有者Bassam Abu Samrah下达同意判决，禁止其分销食品、药品、医疗器械和化妆品，直至其运营符合联邦法律要求。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 FDA发布新导则认可新兴方法可补充或替代动物实验
FDA发布直接最终规则，明确在适当情况下可使用非动物方法评估拟用于人体的药物和生物制品临床前安全性。规则要求非动物方法需经过充分验证且适用于产品和监管问题。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6464 FDA批准基因疗法FAYUVI用于治疗黏多糖贮积症IIIA型，定价395万美元
FDA于9月17日批准基因疗法FAYUVI上市，用于一次性治疗黏多糖贮积症IIIA型。该疗法定价395万美元（约合人民币2645万），是目前全球并列第二贵的药物。
推荐理由：FDA批准了针对黏多糖贮积症IIIA型的基因疗法，定价395万美元，为患者提供了单次治疗终身受益的选择。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 FDA 批准 Ionis 反义寡核苷酸药物 Zanvastro (zilganersen) 上市，为首个亚历山大病疗法
FDA 于 2026 年 9 月 3 日批准 Ionis Pharmaceuticals 的 Zanvastro (zilganersen, ION373) 上市，用于治疗儿童和成人亚历山大病。这是首个获批治疗该病的药物，也是首个直接靶向致病蛋白异常蓄积的疾病修饰疗法，获批时间比原定 PDUFA 日期（2026 年 9 月 22 日）提前近三周。
推荐理由：FDA 比原定 PDUFA 日期提前近三周批准，提示审评过程顺利，为同类疾病药物开发提供了监管路径参考。
FDA Press Releases精选评分5454 FDA 更新法规推进动物试验替代方法
FDA 发布直接最终规则，更新法规以澄清在人类药物开发中可适当使用非动物方法进行安全性测试。新规则将“动物测试”等术语替换为“非临床测试”，并符合《2022年FDA综合改革法案》。该规则不禁止动物研究，也不改变证据标准或增加新成本。FDA 还推出了一个新方法学数据库，包含25个公开案例。公众可对规则提出评论。
推荐理由：FDA 明确允许在适当情况下使用非动物方法进行药物安全性测试，为开发者提供了更灵活的科学选项。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 FDA批准非奈利酮用于1型糖尿病相关慢性肾脏病
FDA批准拜耳的非奈利酮（finerenone，商品名Kerendia）用于成人1型糖尿病相关慢性肾脏病。这是该药在美国的第三项适应证，也是1型糖尿病相关CKD领域30余年来首个新的FDA批准治疗选择。
推荐理由：非奈利酮此前已获批用于2型糖尿病相关CKD，此次扩展至1型糖尿病为同类患者提供了新选择。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6262 Ultragenyx 基因疗法 FAYUVI 获 FDA 批准用于 MPS IIIA，定价 395 万美元
美国 FDA 于 9 月 17 日批准 Ultragenyx Pharmaceutical 开发的基因疗法 FAYUVI (rebisufligene etisparvovec-hopf, UX111) 上市，用于治疗黏多糖贮积症 IIIA 型儿童患者。该疗法在美国的定价为每剂 395 万美元，成为仅次于 Lenmeldy (425 万美元) 的全球第二昂贵药物。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 拜耳非奈利酮获FDA批准用于1型糖尿病相关慢性肾脏病，系30余年来该领域首个新疗法
拜耳非奈利酮（Finerenone）获FDA批准用于1型糖尿病相关慢性肾脏病（CKD），成为该适应症30余年来首个新疗法。这是该药在美国获批的第三个适应症，此前于2021年7月获批用于2型糖尿病相关CKD，2025年7月获批用于LVEF≥40%的症状性慢性心力衰竭，由此成为目前唯一获批同时覆盖1型和2型糖尿病相关CKD的盐皮质激素受体拮抗剂。
推荐理由：1型糖尿病相关CKD已30余年未出现新疗法，此次获批可作为盐皮质激素受体拮抗剂在糖尿病肾病领域扩展适应症的参照。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 FDA批准拜耳非奈利酮扩展至1型糖尿病肾病
FDA已批准拜耳的可申达®（非奈利酮片）用于降低1型糖尿病相关慢性肾脏病成人患者的尿白蛋白/肌酐比值。这是30多年来FDA针对该适应症批准的首个全新治疗选择，也是非奈利酮自2021年首次获批以来的第三项适应症。
推荐理由：这是30多年来FDA针对1型糖尿病肾病批准的首个新疗法，为这一长期缺乏治疗选择的患者群体提供了新选项。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7777 FDA 批准 FAYUVI 用于治疗儿童 MPS IIIA
FDA 批准 FAYUVI 用于治疗儿童 MPS IIIA（Sanfilippo 综合征 A 型），该药为基于 AAV9 载体、一次性静脉输注递送 SGSH 功能基因的基因疗法。该药此前已获 FDA 孤儿药、快速通道和突破性疗法三项资格认定。
推荐理由：FAYUVI 采用 AAV9 递送 SGSH 功能基因，为同类超罕见儿童溶酶体贮积病的基因治疗开发与监管路径提供参考。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分8282 FDA批准Ultragenyx基因疗法Fayuvi上市治疗MPS IIIA
FDA批准Ultragenyx开发的基因疗法Fayuvi（rebisufligene etisparvovec）上市，用于治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）儿童患者，这是首款获批治疗该罕见病的疗法。
推荐理由：首款获批治疗MPS IIIA的基因疗法，明确了适应症与开发公司，供罕见病药物开发参考。
FDA Press Releases精选评分7070 FDA批准首款用于儿科A型Sanfilippo综合征的基因疗法Fayuvi
FDA批准了Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf)，这是首款用于治疗儿科A型黏多糖贮积症（Sanfilippo综合征A型）的疗法。
推荐理由：这是首个获批用于治疗A型Sanfilippo综合征的基因疗法，为这种此前无有效疗法的罕见神经发育疾病提供了改变疾病进程的新选择。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分6262 FDA 批准拜耳非奈利酮用于 1 型糖尿病相关慢性肾病
拜耳宣布 FDA 已批准 Kerendia（非奈利酮）用于成人 1 型糖尿病（T1D）相关慢性肾病（CKD）患者治疗，是该适应症 30 多年来在 FDA 获批的首个新治疗选择。今年 5 月 FDA 已受理相关 sNDA 并授予优先审评。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分6060 拜耳非奈利酮获 FDA 批准用于 1 型糖尿病合并慢性肾脏病
2026年9月17日，拜耳宣布 FDA 已批准 Kerendia（非奈利酮）用于治疗伴有 1 型糖尿病（T1D）的慢性肾脏病（CKD）成人患者。原文称这是30多年来首个获 FDA 批准用于该适应症的药物，填补了 T1D 合并 CKD 的治疗空白。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分6363 拜耳塞伐艾替尼获FDA加速批准，用于HER2突变非鳞状NSCLC一线治疗
拜耳塞伐艾替尼获FDA加速批准，用于HER2酪氨酸激酶结构域激活突变型非鳞状NSCLC成人患者一线治疗，是该药2025年11月二线获批后的适应症扩展。SOHO-01试验一线队列纳入69例初治患者，确认的ORR为75%，其中完全缓解6%、部分缓解70%。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分6060 君圣泰HTD1801在2026 ESC年会展示心-肾-代谢三轴临床获益
君圣泰HTD1801在2026 ESC年会口头报告中展示心-肾-代谢三轴多项临床获益。T2DM两项Ⅲ期试验中，第24周HbA1c较基线下降1.3%和1.2%、52周维持降幅。