Kodiak Sciences 两种候选药物在三期试验中一年期疗效对标 Eylea，股价飙升 166%
Kodiak Sciences 的 zenkuda（tarcocimab tedromer）和 tabirafusp-ted（KSI-501）在 DAYBREAK 三期试验中一年期视力改善效果与再生元的 Eylea（aflibercept）相当，达到主要终点。
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今日 194 条BioSpace评分5252 BioSpace精选评分6363 FDA批准Mirum的Atebrioz，FOP超罕见骨病迎来第三种疗法
FDA于周五批准Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz）用于治疗12岁及以上纤维发育不良骨化性进展症（FOP）患者，这是五周内该超罕见病获得的第三种疗法。
推荐理由：文章对比了三种FOP疗法的机制、临床数据和定价策略，为理解这一超罕见病领域的治疗格局提供了具体参照。
BioSpace精选评分4545 默克与 SciBrunch 达成总额高达 21.3 亿美元的交易，获得临床前 KRAS 抑制剂权利
默克支付 4000 万美元首付款，获得了中国生物技术公司 SciBrunch Therapeutics 临床前口服 KRAS 抑制剂 SPR2015 的独家全球权益，交易总额可能高达 21.3 亿美元。SPR2015 是一种靶向 KRAS G12D (ON) 突变的分子胶，临床前模型显示其作为单药具有显著的抗肿瘤功效。该资产预计将于今年年底进入人体试验阶段。
推荐理由：热度：2 个信源报道同一事件
BioPharma Dive精选评分5656 默沙东与第一三共撤回小细胞肺癌ADC药物ifinatamab deruxtecan的加速批准申请
默沙东与第一三共已撤回ifinatamab deruxtecan（I-DXd）在美国用于广泛期小细胞肺癌的加速批准申请，因FDA认为二期试验的缓解率数据不足以支持批准。该药目前在三期试验中与化疗对比用于复发患者，但去年曾因治疗组出现高于预期的间质性肺病死亡病例而暂停入组。竞争对手GSK的riz-rez和罗氏的tam-peli等B7-H3靶向ADC在近期数据中显示出更好安全性潜力。
推荐理由：撤回申请反映了FDA对加速审批证据标准的收紧，以及B7-H3靶点ADC在安全性上的竞争格局变化。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6060 礼来非共价BTK抑制剂匹妥布替尼在华获批慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤初治适应症
礼来BTK抑制剂匹妥布替尼片新适应症获NMPA批准上市。根据临床试验进展推测，本次获批适应症为慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤初治患者。该药此前已于2024年10月在国内获批用于套细胞淋巴瘤三线治疗，2026年2月获批CLL/SLL二线治疗。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分5454 思璞锐与默沙东就口服 KRAS G12D 抑制剂 SPR2015 达成全球授权协议，首付 4 亿美元
思璞锐授予默沙东口服 KRAS G12D（ON）抑制剂 SPR2015 的全球开发、生产和商业化独家权利。思璞锐获得 4 亿美元首付款，潜在总价值最高可达 21.3 亿美元。
推荐理由：首付款和里程碑总额具体，读者可以据此了解 KRAS G12D 抑制剂领域的交易估值水平。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6161 礼来长效胰岛素 Efsitora alfa 获 FDA 批准用于 2 型糖尿病
礼来长效胰岛素 Onswik（Efsitora alfa）获 FDA 批准上市，与饮食和运动一起用于控制 2 型糖尿病成人的高血糖。该药为每周一次注射，与每日一次基础胰岛素相比每年可减少 300 多次注射；其在中国市场的上市申请也已获受理并正在审评中。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 FDA 批准默沙东/卫材贝组替凡联合仑伐替尼用于既往接受 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌
FDA 批准贝组替凡联合仑伐替尼用于治疗既往接受过 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌成人患者。贝组替凡是全球首个获批的 HIF-2α 抑制剂，可抑制 HIF-2α 信号通路并下调靶基因转录与表达。
推荐理由：这是首个获批用于 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗后晚期肾癌的 HIF-2α 抑制剂联合方案，为这类患者提供了新选择。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分5050 思璞锐与默沙东就在研口服KRAS G12D(ON)抑制剂SPR2015达成全球独家授权协议
思璞锐与默沙东就临床前口服KRAS G12D(ON)抑制剂SPR2015达成全球独家授权协议。思璞锐将获得4亿美元首付款，并有资格获得与多个适应症相关的里程碑付款。该抑制剂旨在为胰腺癌、结直肠癌、肺癌等恶性肿瘤患者提供治疗方案。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 瑞金医院与艾博生物合作开发mRNA编码TCE ABO2203，3例难治性ITP患者达完全缓解
瑞金医院胡琼依教授团队与艾博生物在《Cell》发表研究，一款mRNA编码的CD19×CD3 T细胞衔接器ABO2203让3例难治性继发性ITP患者在一个月内全部达到完全缓解，疗效维持超过6个月随访。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7272 依沃西单抗对比帕博利珠单抗在PD-L1阳性晚期非小细胞肺癌一线治疗中显示生存优势
依沃西单抗在PD-L1表达阳性（TPS≥1%）的晚期非小细胞肺癌一线治疗中，中位总生存期达到30.8个月，对比帕博利珠单抗的22.6个月，死亡风险降低27%。该药物是全球首个在Ⅲ期临床研究中头对头对比帕博利珠单抗并同时获得无进展生存期与总生存期阳性结果的药物。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6363 全球首个iPSC来源再生医学产品在日本获批治疗帕金森病
日本批准了全球首个iPSC来源再生医学产品用于治疗帕金森病。该产品由成体细胞重编程为诱导多能干细胞后分化获得。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 FcRn阻断剂nipocalimab获FDA批准用于治疗wAIHA
FcRn阻断剂nipocalimab已于8月25日获FDA批准，用于正在接受或既往接受过糖皮质激素治疗的温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人及青少年患者。其关键II/III期ENERGY研究结果已发表于Blood杂志。
推荐理由：这是温抗体型自身免疫性溶血性贫血领域的首个获批疗法，为既往依赖糖皮质激素治疗的患者提供了新选择。
BioPharma Dive评分1212 Azurity Pharmaceuticals：为儿童设计适应现实生活的药物
Azurity Pharmaceuticals致力于开发更适应患者现实生活的药物，以减少治疗对日常生活的负担。公司通过改进剂型、给药频率和可及性，例如将促性腺激素释放激素激动剂改为每年两次注射，以及推出市售的唑尼沙胺口服混悬液，为中枢性性早熟和癫痫患儿家庭带来了便利。其运营模式专注于识别临床终点之外的患者需求，将治疗更好地融入患者的真实生活。
BioPharma Dive评分1515 突破性疗法仍需运营专家：新泽西州米德尔塞克斯县的人才生态优势
突破性疗法的价值实现依赖于从GMP生产到商业化运营的全链条操作专长，这已成为与科学发现同等重要的战略资产。新泽西州米德尔塞克斯县拥有全美平均水平约7倍的制药制造业就业密度，依托罗格斯大学、普林斯顿大学及HELIX创新区等生态要素，为企业快速组建经验丰富的运营团队提供了支撑。选址策略应优先考量人才密度与运营连续性，以加速实现可靠、合规且可扩展的生产能力。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分1717 SOLA Biosciences Japan 获 AMED 资助推进 SOL-257 基因疗法 旨在恢复 TDP-43 功能治疗 ALS
SOLA Biosciences Japan 获 AMED 资助，用于推进其创新基因疗法 SOL-257 的研发。SOL-257 旨在恢复 TDP-43 功能，以治疗 ALS（肌萎缩侧索硬化症）患者。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分3030 Rznomics 癌症基因疗法获欧盟孤儿药资格推荐
Rznomics 一款癌症基因疗法获得欧盟孤儿药资格推荐，相关消息由《首尔经济日报》报道。原文仅为标题与话题标签转引，未披露具体适应症、试验阶段及临床数据。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分4141 简报：重组带状疱疹疫苗对 18 岁及以上炎症性肠病患者的有效性与安全性：匹配队列与自身对照病例系列研究
匹配队列研究显示，2 剂重组带状疱疹疫苗（RZV）对 18 岁及以上炎症性肠病（IBD）患者带状疱疹的调整疫苗有效性为 65.4%（95% CI 40.6%–79.9%），溃疡性结肠炎与克罗恩病亚组分别为 62.7% 和 70.2%。自身对照病例系列分析显示接种后 30 天内 IBD 复发率比值比为 0.80（95% CI 0.58–1.12），未观察到复发风险增加。
Cancer Cell评分4747 MXD4 依赖性增殖暂停使脑微转移瘤得以存活
研究发现一种由 MXD4 介导的短暂增殖暂停状态，使脑微转移瘤在血管共择过程中得以存活。靶向该状态下的脆弱性可抑制转移进展和复发。这一发现为预防性干预提供了潜在机会。
medRxiv Oncology精选评分5454 血清甲状腺激素代谢物检测用于甲状腺结节分子诊断评估
一项针对 1663 名甲状腺结节患者的队列研究开发了一种基于血清甲状腺激素代谢物（THMs）的分子血液检测方法。在模型验证中，该检测区分分化型甲状腺癌（DTC）与良性结节的特异性为 99.5%，敏感性为 92.3%，诊断准确率为 95.9%。
推荐理由：该研究在不确定的 Bethesda III-IV 类结节中实现了 100% 的阳性预测值和 93.5% 的敏感性，可能减少不必要的诊断性手术。
Nature Genetics评分5151 人类单细胞图谱鉴定OLR1+疤痕相关巨噬细胞作为慢性肝病潜在治疗靶点
研究通过对77个健康和慢性肝病肝脏进行单细胞RNA测序，鉴定出一个表达OLR1的促炎疤痕相关巨噬细胞亚群，该亚群具有治疗潜力。
bioRxiv Cancer Biology精选评分5454 转录网络揭示小细胞肺癌的肿瘤可塑性
研究利用单细胞多组学解析小细胞肺癌的细胞状态，发现一个中间状态是神经内分泌向非神经内分泌谱系转换的必经之路。通过构建布尔贝叶斯模型 BoBa-T，鉴定出 RORB 是神经内分泌状态的守门因子，其失活可驱动细胞进入中间状态并上调免疫相关程序，在免疫健全宿主中抑制肿瘤生长。
推荐理由：研究通过单细胞多组学构建了布尔贝叶斯模型来预测转录因子网络，为理解小细胞肺癌的可塑性提供了可迁移的分析方法。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分2323 NanoSaurus：应对单域抗体研究中开放获取的迫切需求
MAbs 期刊发表 Di Filippo P 与 Steyaert J 撰写的文章，以 NanoSaurus 为题聚焦单域抗体研究领域开放获取的迫切需求。文章将 NanoSaurus 定位为应对这一需求的方案。
bioRxiv Cancer Biology精选评分6464 m6A驱动的瘤内胆固醇生物合成促进去势抵抗性前列腺癌进展
研究发现METTL3与核孔蛋白NUP93相互作用，介导m6A修饰mRNA的核输出，功能耦联胆固醇生物合成，从而促进去势抵抗性前列腺癌进展。过表达野生型METTL3或NUP93可提高细胞内雄激素水平并激活AR信号，而METTL3的药理学抑制或靶向去甲基化可抑制CRPC恶性表型。
推荐理由：研究通过功能丧失和功能获得实验验证了METTL3-NUP93轴的具体作用，并展示了药理学抑制的潜在治疗前景。
bioRxiv Genomics评分3333 阻燃剂磷酸三苯酯在遗传多样性小鼠诱导多能干细胞中诱导不同反应
一项研究利用遗传多样性小鼠诱导多能干细胞（DO iPSCs）模型，揭示了遗传变异如何调节阻燃剂磷酸三苯酯（TPHP）对基因表达和细胞周期的影响。分析鉴定出包括染色体15上一个调控热点在内的多个基因组位点，这些位点导致了TPHP暴露后基因表达的差异。该研究证明了遗传多样性细胞系面板是识别化学毒性遗传决定因素的一种可行且可扩展的方法。
bioRxiv Cancer Biology精选评分6767 破坏含ARID1A的SWI/SNF复合物可重编程肿瘤相关巨噬细胞并增强免疫治疗反应
研究发现药理学抑制SWI/SNF ATPase活性或髓系细胞特异性敲除Arid1a可抑制肿瘤生长并增强检查点阻断疗效。单细胞分析显示SWI/SNF抑制降低了TAMs中与不良预后相关基因（如Spp1）增强子的可及性，增加了干扰素刺激基因启动子的可及性。增强的免疫治疗反应依赖于ARID1A缺陷TAMs上CD86的表达和CD8+ T细胞。
推荐理由：研究通过药理学抑制和基因敲除两种方法验证了靶向巨噬细胞染色质重塑可增强免疫检查点阻断疗效，并揭示了CD86共刺激的关键作用。
Nature Medicine评分1818 Prime assembly 技术扩展了 prime editing 的能力，实现更大规模的基因组重排
Prime assembly 技术扩展了 prime editing 的能力，实现了更大规模的基因组重排，有望拓宽其在由多种突变引起的遗传病中的临床应用。该技术避免了双链 DNA 断裂，并能克服传统方法在序列改变长度上的限制。这项进展为治疗更广泛的遗传疾病提供了新的工具。
bioRxiv Genomics精选评分5454 正常组织和肿瘤发生中重复元件的结构变异广泛存在
研究通过长短读长全基因组测序在47个正常组织和168个样本中鉴定出普遍存在的嵌合结构变异，中位影响285.2 kb/基因组。近半数断点被独立验证，且8.3%的变异与功能元件重叠。研究还开发了仅用短读长测序检测重复元件改变的方法，并在15种癌症类型中分析了肿瘤特异性重复变异，发现其规模与正常组织嵌合变异相似。追踪cfDNA中的重复变化为肿瘤监测提供了无创方法。
推荐理由：研究将正常组织中的重复元件结构变异与肿瘤样本进行比较，为利用液体活检进行肿瘤监测提供了方法学参考。
bioRxiv Cancer Biology评分3232 多数据库生物信息学分析揭示 MET 基因表达在胃癌中的预后价值、信号互作网络及免疫浸润特征
MET 基因在胃癌组织中的表达显著高于正常胃黏膜，且其高表达与较差的总体生存期和无进展生存期相关。蛋白互作网络分析显示 MET 与 EGFR、ERBB2、HGF 等 20 个关键蛋白存在相互作用，其相关基因在 ERBB 信号通路、同源重组等通路中显著富集。多种算法交叉验证表明 MET 表达与胃癌的免疫细胞浸润水平相关。
bioRxiv Cancer Biology评分5353 突变顺序与选择如何共同塑造肿瘤进化中的瘤内异质性
研究者开发了一个多类型分支过程模型，分析两种驱动突变不同获得顺序如何影响肿瘤克隆结构。模型显示驱动基因对异质性的影响取决于其获得时机：早期获得的强驱动基因增加中间谱系和恶性创始克隆供应，而晚期获得的同一驱动基因则强化早期 founded 克隆的生长优势。在加性适应度效应下，选择优势与克隆浓度可呈现非单调关系。
Cell评分4444 肠道免疫调节代谢物对CAR-T疗法的相反作用
肠道微生物分类本身是CAR-T细胞疗法疗效的较差预测指标。特定的肠道免疫调节代谢物对CAR-T细胞功能和肿瘤控制产生相反作用，表明微生物代谢是预测和改善CAR-T细胞疗效的潜在靶点。
bioRxiv Cancer Biology精选评分6262 减数分裂 B 型 cyclin 选择性驱动癌细胞的有丝分裂进程和保真度
研究发现 cyclin B3-CDK1/2 复合物在有丝分裂细胞中表达，对染色体正确排列和着丝粒-微管相互作用的稳定性至关重要。cyclin B3 耗竭会破坏大多数癌细胞系的有丝分裂进程，包括结直肠癌、骨肉瘤和乳腺癌模型，而非转化细胞基本不受影响。
推荐理由：研究发现 cyclin B3-CDK1/2 复合物在多种癌细胞中驱动有丝分裂进程，而正常细胞不受影响，提示了潜在的治疗靶点。
Cell精选评分5555 光开关 Cas12f 和聚焦超声实现体内基因编辑的非侵入性控制
研究人员开发了可通过单次 AAV 递送的光开关 Cas12f 系统，结合聚焦超声实现深部组织基因编辑的远程激活，无需手术或植入设备即可精确控制编辑的时空特异性。
推荐理由：通过聚焦超声实现深部组织基因编辑的非侵入性控制，为体内基因治疗提供了新的操作范式。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分1414 美国神经病学临床队伍普查：医师、医师助理与执业护士
基于 Veeva OpenData 数据库，研究团队完成截至 2025 年 3 月美国神经病学临床工作者统计，共纳入 24,950 人，包括 20,196 名医师、1,502 名医师助理（PA）和 3,252 名执业护士（NP）。
medRxiv Oncology精选评分3737 指数加权集成深度学习用于肺腺癌组织学生长模式分类
指数加权集成深度学习模型在肺腺癌组织学生长模式分类中达到kappa值0.9648和96.52%准确率，显著优于最佳单模型（McNemar检验p<10^-12）。
Nature Medicine评分2929 刚果民主共和国埃博拉疫情：检测能力提升但响应间隔仍是防控瓶颈
刚果民主共和国爆发的第17次埃博拉疫情由邦迪布焦病毒引起，截至2026年8月11日已导致4566例确诊病例和2128例死亡，病例死亡率达46.6%。尽管监测覆盖率高（82.4%的联系人得到追踪），但检测到干预的响应间隔过长导致社区传播持续，最新24小时内报告的67例死亡中有50例发生在社区。作者提议在疫情响应看板中增加七项实时响应有效性指标，将绩效衡量重点从覆盖范围转向响应速度。
bioRxiv Genomics精选评分6262 人类泛基因组中HERV-K(HML-2)的结构多态性与群体可变编码能力
研究利用292名供体的单倍型分辨长读长基因组组装，解析了HERV-K(HML-2)内源性逆转录病毒原病毒的结构变异和编码能力。发现多个先前认为固定的位点实际存在结构多态性，包括13个位点存在串联阵列（最多含6个原病毒拷贝），并在8q11.23发现一个新全长原病毒。标准参考基因组未能代表许多个体中保留的编码能力，短读长基因分型在病毒阅读框相关位点有32.5%的供体-变异对无法解析。
推荐理由：通过长读长测序揭示了标准参考基因组未能充分代表的人类内源性逆转录病毒结构多态性，为相关疾病研究提供了更精确的遗传背景。
Cancer Cell精选评分5050 MXD4依赖性增殖暂停是脑转移癌细胞的脆弱性靶点
脑转移定植癌细胞利用MXD4依赖性增殖暂停在应激条件下存活，为后续转移灶生长做准备。该暂停通过抑制MYC并激活保护性应激反应实现，但也构成了可靶向的阿喀琉斯之踵。靶向这一机制有望在临床复发前根除微转移灶。
bioRxiv Cancer Biology精选评分5656 单细胞多组学空间分析揭示管腔型乳腺癌ctDNA释放异质性
研究开发了scMASTER方法整合单细胞转录组、突变、空间转录组和匹配肿瘤血浆DNA测序，在10例非转移性HR+/HER2-乳腺癌患者中发现8种恶性上皮状态具有不同的ctDNA释放潜力。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分2222 从洲级战略到国家级落地：基于文献的评分卡评估非洲卫生安全与主权准备度
研究人员基于非洲疾控中心AHSS议程与WHO框架，构建10维度文献评分卡，评估5个REC区域共12个非洲国家的48份政策文件。结果显示治理与战略规划最强，融资具体性、数字健康架构及实验室与药品体系最薄弱；12份融资战略中仅3份、10份药品政策中3份、12份规划中2份含AHSS条款，战略意图明确但操作性准备不足。该评分卡可用于识别缺口并指导技术援助。