FDA 更新法规推进动物试验替代方法
FDA 发布直接最终规则，更新法规以澄清在人类药物开发中可适当使用非动物方法进行安全性测试。新规则将“动物测试”等术语替换为“非临床测试”，并符合《2022年FDA综合改革法案》。该规则不禁止动物研究，也不改变证据标准或增加新成本。FDA 还推出了一个新方法学数据库，包含25个公开案例。公众可对规则提出评论。
推荐理由：FDA 明确允许在适当情况下使用非动物方法进行药物安全性测试，为开发者提供了更灵活的科学选项。
监管审批
全部主题批准、受理、CRL、突破性认定与顾问委员会。
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最新精选
第 41–60 条 · 共 76 条FDA Press Releases精选评分5454 中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6060 苏州中化药品维乐宁®（沙库巴曲缬沙坦钠片100mg）获NMPA批准上市
苏州中化药品研发的维乐宁®（沙库巴曲缬沙坦钠片100mg）正式获得NMPA批准上市，用于射血分数降低的慢性心力衰竭（NYHA II-IV级，LVEF≤40%）成人患者。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 FDA批准非奈利酮用于1型糖尿病相关慢性肾脏病
FDA批准拜耳的非奈利酮（finerenone，商品名Kerendia）用于成人1型糖尿病相关慢性肾脏病。这是该药在美国的第三项适应证，也是1型糖尿病相关CKD领域30余年来首个新的FDA批准治疗选择。
推荐理由：非奈利酮此前已获批用于2型糖尿病相关CKD，此次扩展至1型糖尿病为同类患者提供了新选择。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6262 Ultragenyx 基因疗法 FAYUVI 获 FDA 批准用于 MPS IIIA，定价 395 万美元
美国 FDA 于 9 月 17 日批准 Ultragenyx Pharmaceutical 开发的基因疗法 FAYUVI (rebisufligene etisparvovec-hopf, UX111) 上市，用于治疗黏多糖贮积症 IIIA 型儿童患者。该疗法在美国的定价为每剂 395 万美元，成为仅次于 Lenmeldy (425 万美元) 的全球第二昂贵药物。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 药捷安康捷恩泰®在中国开出首张处方，正式进入临床应用
药捷安康捷恩泰®在中国开出首张处方，标志着这一全球首个获批用于FGFR抑制剂治疗进展后胆管癌的靶向药物正式进入临床应用。中国晚期胆管癌耐药患者自此有了可及的治疗新选择。
推荐理由：原文记录了全球首个获批用于FGFR抑制剂治疗进展后胆管癌的靶向药物在中国首次临床应用，为晚期耐药患者提供了新选择。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 拜耳非奈利酮获FDA批准用于1型糖尿病相关慢性肾脏病，系30余年来该领域首个新疗法
拜耳非奈利酮（Finerenone）获FDA批准用于1型糖尿病相关慢性肾脏病（CKD），成为该适应症30余年来首个新疗法。这是该药在美国获批的第三个适应症，此前于2021年7月获批用于2型糖尿病相关CKD，2025年7月获批用于LVEF≥40%的症状性慢性心力衰竭，由此成为目前唯一获批同时覆盖1型和2型糖尿病相关CKD的盐皮质激素受体拮抗剂。
推荐理由：1型糖尿病相关CKD已30余年未出现新疗法，此次获批可作为盐皮质激素受体拮抗剂在糖尿病肾病领域扩展适应症的参照。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6060 亚盛医药利沙托克拉拟纳入突破性疗法，联合阿可替尼一线治疗 CLL/SLL
2026年9月18日，亚盛医药的 Bcl-2 选择性抑制剂利沙托克拉（APG-2575）拟纳入突破性治疗品种，用于联合阿可替尼治疗初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。该方案 ORR 达 97.7%；利沙托克拉是全球第二个、中国首个进入关键注册临床阶段的 Bcl-2 抑制剂。
推荐理由：联合阿可替尼方案 ORR 达 97.7%，且作为中国首个进入关键注册阶段的 Bcl-2 抑制剂，可与全球同类产品对标。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 礼来 RET 抑制剂塞普替尼片在中国获批上市
礼来制药 5.1 类新药塞普替尼片在中国获批上市。这是塞普替尼片剂剂型首次在中国获批，该药是全球首款获批的高选择性 RET 抑制剂。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 FDA批准拜耳非奈利酮扩展至1型糖尿病肾病
FDA已批准拜耳的可申达®（非奈利酮片）用于降低1型糖尿病相关慢性肾脏病成人患者的尿白蛋白/肌酐比值。这是30多年来FDA针对该适应症批准的首个全新治疗选择，也是非奈利酮自2021年首次获批以来的第三项适应症。
推荐理由：这是30多年来FDA针对1型糖尿病肾病批准的首个新疗法，为这一长期缺乏治疗选择的患者群体提供了新选项。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 礼来塞普替尼片剂在中国获批
礼来塞普替尼片剂在中国获批，这是该药片剂剂型首次在国内获批。塞普替尼是一种高选择性RET激酶抑制剂，适用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者、RET突变型甲状腺髓样癌以及RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
推荐理由：这是塞普替尼片剂剂型首次在国内获批，为RET基因融合阳性非小细胞肺癌等患者提供了新的口服选择。
EMA News精选评分4040 CHMP 2026年9月会议亮点：推荐批准12款新药，附适应症扩展与申请更新
欧洲药品管理局人用药品委员会在2026年9月会议上推荐批准12款新药，包括用于A型血友病预防出血的Frehemgo、用于ALK阳性晚期非小细胞肺癌的Gevalka以及首个用于对抗肿瘤坏死因子疗法难治或不耐受的中重度化脓性汗腺炎的口服日疗药物Povofortay。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7777 FDA 批准 FAYUVI 用于治疗儿童 MPS IIIA
FDA 批准 FAYUVI 用于治疗儿童 MPS IIIA（Sanfilippo 综合征 A 型），该药为基于 AAV9 载体、一次性静脉输注递送 SGSH 功能基因的基因疗法。该药此前已获 FDA 孤儿药、快速通道和突破性疗法三项资格认定。
推荐理由：FAYUVI 采用 AAV9 递送 SGSH 功能基因，为同类超罕见儿童溶酶体贮积病的基因治疗开发与监管路径提供参考。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分8282 FDA批准Ultragenyx基因疗法Fayuvi上市治疗MPS IIIA
FDA批准Ultragenyx开发的基因疗法Fayuvi（rebisufligene etisparvovec）上市，用于治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）儿童患者，这是首款获批治疗该罕见病的疗法。
推荐理由：首款获批治疗MPS IIIA的基因疗法，明确了适应症与开发公司，供罕见病药物开发参考。
FDA Press Releases精选评分7070 FDA批准首款用于儿科A型Sanfilippo综合征的基因疗法Fayuvi
FDA批准了Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf)，这是首款用于治疗儿科A型黏多糖贮积症（Sanfilippo综合征A型）的疗法。
推荐理由：这是首个获批用于治疗A型Sanfilippo综合征的基因疗法，为这种此前无有效疗法的罕见神经发育疾病提供了改变疾病进程的新选择。
顶刊论文（社媒热度）精选评分2525 TRACE 倡议的经验：加强非洲临床试验伦理与监管监督
TRACE 倡议在卢旺达、坦桑尼亚、尼日利亚、津巴布韦和肯尼亚的实践表明，将伦理审查和监管评估协调为单一并行流程，是提升临床试验准备度最有效的方式。该倡议与世界卫生大会第75.8号决议相呼应，旨在解决非洲承担全球近25%疾病负担却仅开展2%临床试验的失衡问题。
推荐理由：热度：X 浏览 1.2 万
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6161 Curium核药仿制药Bexlutry获FDA批准，系全球首个放射性配体疗法仿制药
Curium的核药仿制药Bexlutry（氧奥曲肽）于2026年9月14日获FDA全面批准，为全球首个获批的放射性配体疗法仿制药。该仿制药以诺华原研药Lutathera为参照，Lutathera于2018年首次获FDA批准用于胃肠胰神经内分泌肿瘤，2025年全球销售额达8.16亿美元。
推荐理由：原文以诺华Lutathera为对照，给出原研药获批时间与2025年销售额，读者可据此理解该仿制药对应的市场规模。
FDA Press Releases精选评分4141 FDA启动加速新药临床试验申请试点并开始接受申请
FDA宣布启动加速新药临床试验申请试点项目，旨在通过与具备专业科学知识的合格研究机构合作，缩短从确定候选药物到启动首次人体临床试验的时间。该试点将接受申请至2026年10月30日，预计将遴选8-10对申办方与合格研究机构参与初始队列，通过滚动审评等方式减少临床试验启动前的延迟。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6969 NMPA批准德曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗方案用于HER2阳性晚期乳腺癌一线治疗
2026年8月11日，NMPA批准注射用德曲妥珠单抗（T-DXd）联合帕妥珠单抗方案，用于不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者的一线治疗，HER2阳性转移性乳腺癌一线ADC联合方案由此获批。核心循证来自DESTINY-Breast09（DB09）全球III期研究，中国患者入组占比接近四分之一，中国亚组疗效与安全性均优于全球整体人群；原文由王永胜教授对该数据进行解读。
推荐理由：原文围绕DB09中国亚组数据展开解读，中国患者入组接近总样本四分之一且疗效与安全性优于全球整体，为该方案在国内一线获批后的落地提供了本土对照。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6868 武田Zasocitinib（TAK-279）银屑病NDA获FDA受理并获优先审评
武田宣布其Zasocitinib（TAK-279）治疗成人中重度斑块状银屑病的新药申请获FDA受理并获优先审评。Zasocitinib是一种新一代高选择性口服TYK2抑制剂，最初由Nimbus Therapeutics与薛定谔共同开发，2022年武田以首付款40亿美元、最高60亿美元从Nimbus收购该药。
推荐理由：原文同时给出FDA优先审评与60亿美元引进成本，读者可据此评估Zasocitinib在TYK2赛道的竞争位置。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6969 Scholar Rock肌肉靶向疗法Apitegromab获FDA批准
Scholar Rock于9月11日宣布其肌肉靶向疗法Apitegromab（商品名Isembyld）获FDA批准上市，适用于正在接受SMN2靶向药物治疗的2岁及以上SMA患者。该药通过抑制肌肉生长抑制素生成促进肌肉生长，年度治疗费用预计31万美元，预计获批后数日内启动美国市场发货。
推荐理由：以肌肉生长抑制素为靶点，与现有SMN2疗法机制互补，为联合治疗提供了新的肌肉侧干预选项。