Moderna mRNA流感疫苗mFlusiva获FDA批准用于50-64岁人群
FDA已批准Moderna的mRNA流感疫苗mFlusiva用于50-64岁人群。该疫苗是首款基于mRNA技术的季节性流感疫苗，编码三种WHO推荐流感毒株的血凝素糖蛋白，通过脂质纳米颗粒递送。两项临床试验显示mFlusiva在预防流感感染或引发抗体反应方面优于葛兰素史克的四价流感疫苗Fluarix。
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监管审批
全部主题批准、受理、CRL、突破性认定与顾问委员会。
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最新精选
第 61–76 条 · 共 76 条顶刊论文（社媒热度）精选评分5656
顶刊论文（社媒热度）精选评分5353 英国监管机构计划因数据不可靠撤回血管炎药物 Tavneos
英国监管机构计划撤回血管炎药物 Tavneos，原因是数据不可靠。
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中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7373 Intellia lonvo-z 体内 CRISPR 疗法 HAE 适应症获 FDA 优先审评受理
Intellia Therapeutics 宣布 FDA 已受理其体内 CRISPR 疗法 lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）用于遗传性血管性水肿（HAE）的 BLA 并授予优先审评，PDUFA 目标行动日期为 2027 年 3 月 10 日。
推荐理由：原文把 NGS 安全性评估定位为体内 CRISPR 疗法的监管新框架，可作为同领域申报材料评估逻辑的参照。
顶刊论文（社媒热度）精选评分2626 日本立法禁止可遗传人类基因组编辑及其局限性
日本于2026年7月17日颁布了《关于规范人类基因编辑胚胎处理等的法律》，将可遗传人类基因组编辑从无约束力的指导方针升级为具有刑事处罚效力的强制性禁令。新法律填补了此前《人类克隆技术规范法》未涵盖基因编辑胚胎的监管空白。然而，该禁令仅限于日本境内，可能因寻求境外操作而被规避。
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中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 泰诺麦博 RSV 单抗芮特韦拜单抗获 NMPA 批准上市，单次注射保护 9 个月
泰诺麦博的重组抗 RSV 全人源单抗芮特韦拜单抗（新多妥）获 NMPA 批准上市，用于新生儿和婴儿预防 RSV 下呼吸道感染。III 期临床试验显示，单次注射后 9 个月内对需就医的 RSV 下呼吸道感染保护效力为 69.9%，对严重感染保护效力为 90.2%。该药采用 120mg 固定规格，无需按体重调整剂量。
推荐理由：这款长效 RSV 单抗的保护期比进口产品延长近一倍，为全年流行地区提供了更完整的覆盖方案。
FDA Press Releases精选评分3535 FDA 发布临时政策以维持新生儿救命营养液供应
FDA 发布即时生效指南《新生儿特定起始肠外营养药物临时配制政策》，以应对因两家外包设施停产可能导致的新生儿起始肠外营养液供应缺口。该指南旨在帮助医院在寻找长期解决方案期间，维持为无法经口喂养的早产和危重症新生儿提供这种救命营养的渠道。FDA 将持续监测供应情况并评估是否需要采取进一步行动。
FDA Press Releases精选评分5959 FDA加速批准阿斯利康Etcamah联合CDK4/6抑制剂用于ESR1突变乳腺癌
FDA加速批准阿斯利康Etcamah（camizestrant）联合CDK4/6抑制剂（abemaciclib、palbociclib或ribociclib）用于治疗HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者在芳香化酶抑制剂和CDK4/6抑制剂治疗期间检测到ESR1突变。
EMA News精选评分4545 EMA PRAC 启动对注射铁剂低磷血症及骨相关风险审查
欧洲药品管理局药物警戒风险评估委员会（PRAC）于2026年8月31日至9月3日会议期间，启动了对所有注射铁剂的审查，评估其导致低磷血症及相关骨问题（如骨软化症）的风险。此次审查由含羧基麦芽糖铁制剂的有效性担忧报告触发，涉及部分仅接受一两次给药且无已知风险因素的患者出现严重病例。PRAC将评估现有风险控制措施的有效性，并决定是否需更新药品上市许可。
FDA Press Releases精选评分7070 FDA批准首个治疗Alexander疾病的药物Zanvastro
FDA已批准Zanvastro（zilganersen）注射液用于治疗儿科和成人Alexander疾病患者，这是首个针对该罕见神经系统疾病的获批疗法。Zanvastro是一种反义寡核苷酸，通过减少异常GFAP蛋白的产生来治疗疾病。
推荐理由：FDA新闻稿提供了该药物获批的完整背景，包括其作为首个针对Alexander疾病根本原因疗法的定位和临床试验设计细节。
EMA News精选评分3737 EMA 启动自愿数据提交试点以推进动物试验创新替代方法
EMA 启动了一项新的自愿数据提交试点，旨在促进新方法学生成的数据共享。该试点为企业和研究机构提供了一个独立于上市申请、非约束性的框架，以提交和讨论 NAM 数据，从而帮助监管机构积累经验并评估其科学价值。提交将持续至 2027 年第三季度，试点结束后将发布经验总结报告。
Cancer Discovery精选评分6161 中国批准首款针对实体瘤的CAR-T细胞疗法satricabtagene autoleucel用于CLDN18.2阳性胃癌
中国批准了首款针对实体瘤的CAR T细胞疗法satricabtagene autoleucel（satri-cel），用于CLDN18.2阳性、HER2阴性胃或胃食管交界部癌患者。该批准基于一项II期试验，结果显示该疗法提高了无进展生存期和总生存期。
FDA Press Releases精选评分6666 FDA 批准首创铁调素模拟剂 Mimrylo 用于真性红细胞增多症
FDA 批准 Mimrylo (rusfertide) 用于治疗成人真性红细胞增多症，这是一种导致红细胞过度生成的罕见血液疾病。该药是首个模拟铁调素的疗法，通过限制可用于制造新红细胞的铁来减少其过度生成。在 VERIFY 三期试验中，76.9% 的 Mimrylo 组患者在 32 周内无需进行静脉切开放血术，而安慰剂组为 32.9%。
推荐理由：FDA 批准了首个通过模拟铁调素来限制红细胞过度生成的新机制药物，为现有疗法控制不佳的患者提供了新选择。
FDA Press Releases精选评分6969 FDA 批准首个口服药物 Lisraya 用于成人皮肌炎治疗
FDA 批准 Lisraya（brepocitinib）片剂用于治疗成人皮肌炎，这是首个获批用于该适应症的口服疗法。该药是一种每日一次的口服 JAK/TYK2 抑制剂，其疗效和安全性基于一项纳入 241 名成人皮肌炎患者的三期随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究（NCT05437263），结果显示 30 mg 剂量组在 52 周时的总改善评分优于安慰剂组。
推荐理由：这是首个获批用于皮肌炎的口服疗法，为长期缺乏有效治疗选择的患者提供了新选项。
FDA Press Releases精选评分7474 FDA 批准首款 RAS 抑制剂 Rasonque 用于转移性胰腺癌
FDA 批准 Revolution Medicines 的 Rasonque (daraxonrasib) 用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的转移性胰腺腺癌成人患者。在一项涉及 500 名患者的随机试验中，Rasonque 将中位总生存期从 6.7 个月提高至 13.2 个月。该批准比预定时间提前了 6.5 个月，并获得了突破性疗法和孤儿药认定。
推荐理由：FDA 提前 6.5 个月批准了这款 RAS 抑制剂，为经治转移性胰腺癌患者提供了新的治疗选择。
FDA Press Releases精选评分6565 FDA 授权 Libre Duo 10 日连续双葡萄糖酮体监测系统
FDA 授权 Abbott Diabetes Care 的 Libre Duo 10 日连续双葡萄糖酮体监测系统用于 2 岁及以上糖尿病患者。该设备是美国首个可连续监测酮体水平的可穿戴设备，也是全球首个在单一设备中同时连续监测酮体和血糖的设备。授权基于六项临床研究数据，涉及 600 多名参与者，结果显示该设备能准确追踪酮体水平变化并在糖尿病酮症酸中毒发生前识别酮体升高。
FDA Press Releases精选评分6969 FDA 批准首款用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者的基因疗法 Genglycos
FDA 加速批准 Ultragenyx 公司的基因疗法 Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr)，用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者，作为营养管理的辅助治疗以减少每日玉米淀粉摄入量。
推荐理由：FDA 基于减少玉米淀粉摄入量这一替代终点加速批准了首款 GSDIa 基因疗法，为患者提供了针对疾病根源的一次性治疗选项。