FDA批准首款用于儿科A型Sanfilippo综合征的基因疗法Fayuvi
FDA批准了Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf)，这是首款用于治疗儿科A型黏多糖贮积症（Sanfilippo综合征A型）的疗法。
推荐理由：这是首个获批用于治疗A型Sanfilippo综合征的基因疗法，为这种此前无有效疗法的罕见神经发育疾病提供了改变疾病进程的新选择。
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今日 13 条FDA Press Releases精选评分7070
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）评分6262 FDA 批准拜耳非奈利酮用于 1 型糖尿病相关慢性肾病
拜耳宣布 FDA 已批准 Kerendia（非奈利酮）用于成人 1 型糖尿病（T1D）相关慢性肾病（CKD）患者治疗，是该适应症 30 多年来在 FDA 获批的首个新治疗选择。今年 5 月 FDA 已受理相关 sNDA 并授予优先审评。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）评分6060 拜耳非奈利酮获 FDA 批准用于 1 型糖尿病合并慢性肾脏病
2026年9月17日，拜耳宣布 FDA 已批准 Kerendia（非奈利酮）用于治疗伴有 1 型糖尿病（T1D）的慢性肾脏病（CKD）成人患者。原文称这是30多年来首个获 FDA 批准用于该适应症的药物，填补了 T1D 合并 CKD 的治疗空白。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6969 DB09研究支持德曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌获NMPA批准
NMPA于2026年8月11日批准德曲妥珠单抗（T-DXd）联合帕妥珠单抗一线治疗不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌，基于DESTINY-Breast09（DB09）全球Ⅲ期研究结果。该获批改变了一线使用曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗与紫杉类（THP）、疾病进展后再换用ADC的传统升阶梯治疗模式，推动强药先行理念在HER2阳性mBC一线治疗中落地。
推荐理由：文章围绕DB09研究讨论HER2阳性转移性乳腺癌一线治疗从升阶梯到强药先行的理念转变，提供与传统THP方案的对比视角。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）评分6363 拜耳塞伐艾替尼获FDA加速批准，用于HER2突变非鳞状NSCLC一线治疗
拜耳塞伐艾替尼获FDA加速批准，用于HER2酪氨酸激酶结构域激活突变型非鳞状NSCLC成人患者一线治疗，是该药2025年11月二线获批后的适应症扩展。SOHO-01试验一线队列纳入69例初治患者，确认的ORR为75%，其中完全缓解6%、部分缓解70%。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分7171 国家医保局试行高水平新技术新产品医疗服务价格预立项制度
9月15日，国家医保局印发通知，试行高水平新技术新产品医疗服务价格预立项制度，将价格立项介入节点从获批应用后前移到临床研究阶段。
推荐理由：把价格立项介入节点从获批后前移到临床研究阶段，使创新产品获批与定价能同步推进，为研发投入和资本判断提供更可预期的时间表。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6161 Curium核药仿制药Bexlutry获FDA批准，系全球首个放射性配体疗法仿制药
Curium的核药仿制药Bexlutry（氧奥曲肽）于2026年9月14日获FDA全面批准，为全球首个获批的放射性配体疗法仿制药。该仿制药以诺华原研药Lutathera为参照，Lutathera于2018年首次获FDA批准用于胃肠胰神经内分泌肿瘤，2025年全球销售额达8.16亿美元。
推荐理由：原文以诺华Lutathera为对照，给出原研药获批时间与2025年销售额，读者可据此理解该仿制药对应的市场规模。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6161 国家医保局试行医疗服务价格项目预立项制度
国家医保局于9月15日印发通知，试行医疗服务价格项目预立项制度，针对高水平医疗新技术、新产品在临床研究阶段提前开展价格政策评估，力争实现正式获批临床应用与价格立项的无缝衔接。
推荐理由：原文说明了预立项制度将价格评估关口前移到临床研究阶段，读者可据此理解新技术从获批到定价的衔接逻辑。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6666 国家医保局印发第一批医保医疗服务项目目录制定工作方案
9月16日，国家医保局正式印发《国家基本医疗保险医疗服务项目目录（第一批）制定工作方案》，将编制我国首部全国统一的医保医疗服务项目目录。首批目录涵盖心血管、呼吸、眼科、妇科、放疗、麻醉、护理、康复、口腔种植、辅助生殖等13个类别，实施后先用于跨省异地就医结算，再逐步与各省医保支付范围衔接。
推荐理由：这份工作方案是我国首部全国统一医保医疗服务项目目录的编制起点，先用于跨省异地结算再与各省衔接，对了解后续医保支付范围调整有直接参考价值。
FDA Press Releases精选评分4141 FDA启动加速新药临床试验申请试点并开始接受申请
FDA宣布启动加速新药临床试验申请试点项目，旨在通过与具备专业科学知识的合格研究机构合作，缩短从确定候选药物到启动首次人体临床试验的时间。该试点将接受申请至2026年10月30日，预计将遴选8-10对申办方与合格研究机构参与初始队列，通过滚动审评等方式减少临床试验启动前的延迟。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6969 NMPA批准德曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗方案用于HER2阳性晚期乳腺癌一线治疗
2026年8月11日，NMPA批准注射用德曲妥珠单抗（T-DXd）联合帕妥珠单抗方案，用于不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者的一线治疗，HER2阳性转移性乳腺癌一线ADC联合方案由此获批。核心循证来自DESTINY-Breast09（DB09）全球III期研究，中国患者入组占比接近四分之一，中国亚组疗效与安全性均优于全球整体人群；原文由王永胜教授对该数据进行解读。
推荐理由：原文围绕DB09中国亚组数据展开解读，中国患者入组接近总样本四分之一且疗效与安全性优于全球整体，为该方案在国内一线获批后的落地提供了本土对照。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6969 Scholar Rock肌肉靶向疗法Apitegromab获FDA批准
Scholar Rock于9月11日宣布其肌肉靶向疗法Apitegromab（商品名Isembyld）获FDA批准上市，适用于正在接受SMN2靶向药物治疗的2岁及以上SMA患者。该药通过抑制肌肉生长抑制素生成促进肌肉生长，年度治疗费用预计31万美元，预计获批后数日内启动美国市场发货。
推荐理由：以肌肉生长抑制素为靶点，与现有SMN2疗法机制互补，为联合治疗提供了新的肌肉侧干预选项。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）评分6060 恒瑞医药靶向FXI单抗SHR-2004申报TKA术后VTE预防上市
恒瑞医药靶向凝血因子XI（FXI）单抗SHR-2004已申报上市，适应症为择期全膝关节置换（TKA）术后静脉血栓栓塞（VTE）预防。SHR-2004可特异性结合FXI及活化FXIa，阻断内源性血栓放大通路并保留基础止血功能；公司今年7月公布了用于TKA术后VTE预防的III期确证性研究数据。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分7373 国家医保局试行高水平新技术医疗服务价格预立项制度
国家医保局9月15日发布医保发〔2026〕23号文，试行高水平新技术新产品医疗服务价格项目预立项制度，前移价格立项受理节点，实现创新技术产品获批临床与收费立项无缝衔接。制度设置耗材价格约束、附条件收费与价值评价机制，旨在稳定创新预期、过滤普通迭代产品并防范技术滥用，平衡创新激励与基金风险。
推荐理由：原文给出文号与实施细节，读者可据此理解临床审批与收费立项的衔接机制及耗材约束规则。
文献与产业新闻（bio-brief · Vault）评分3030 FDA 就首款致幻剂药物批准召开听证会 聚焦可及性与安全性
FDA 今日召开听证会，为首款致幻剂药物的可能批准寻求关于实际使用、监测与持续研究的公众意见。会议重点讨论了此类药物的可及性与安全性框架。此举预示着致幻剂药物在监管领域的“文化分量”日益凸显。
顶刊论文（社媒热度 · Vault）精选评分5656 Moderna mRNA流感疫苗mFlusiva获FDA批准用于50-64岁人群
FDA已批准Moderna的mRNA流感疫苗mFlusiva用于50-64岁人群。该疫苗是首款基于mRNA技术的季节性流感疫苗，编码三种WHO推荐流感毒株的血凝素糖蛋白，通过脂质纳米颗粒递送。两项临床试验显示mFlusiva在预防流感感染或引发抗体反应方面优于葛兰素史克的四价流感疫苗Fluarix。
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中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）评分6767 武田 Zasocitinib（TAK-279）斑块状银屑病 NDA 获 FDA 受理并给予优先审评
武田宣布 FDA 受理 Zasocitinib（TAK-279）治疗中重度斑块状银屑病成人患者的新药申请并给予优先审评。Zasocitinib 为高选择性口服 TYK2 抑制剂，最初由 Nimbus Therapeutics 与薛定谔（Schrödinger）共同开发，2022 年武田以 40 亿美元首付款、最高 60 亿美元从 Nimbus 收购获得。
顶刊论文（社媒热度 · Vault）精选评分5353 英国监管机构计划因数据不可靠撤回血管炎药物 Tavneos
英国监管机构计划撤回血管炎药物 Tavneos，原因是数据不可靠。
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中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）评分6363 徕博科将于美国推出罗氏诊断FDA批准的首个阿尔茨海默病pTau-217血液检测
徕博科（Labcorp）宣布将在美国提供由罗氏诊断开发的Elecsys pTau-217血液检测服务，该检测为目前首个且唯一获FDA批准的单一生物标志物血液检测，通过检测血液中pTau-217辅助评估55岁及以上出现认知功能减退人群的阿尔茨海默病相关淀粉样蛋白病理，适用于全科及专科医疗机构。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分7373 Intellia lonvo-z 体内 CRISPR 疗法 HAE 适应症获 FDA 优先审评受理
Intellia Therapeutics 宣布 FDA 已受理其体内 CRISPR 疗法 lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）用于遗传性血管性水肿（HAE）的 BLA 并授予优先审评，PDUFA 目标行动日期为 2027 年 3 月 10 日。
推荐理由：原文把 NGS 安全性评估定位为体内 CRISPR 疗法的监管新框架，可作为同领域申报材料评估逻辑的参照。
文献与产业新闻（bio-brief · Vault）评分2020 FDA肿瘤卓越中心新主任Angelo de Claro首访：承诺延续OCE创新传统
FDA肿瘤卓越中心新任主任Angelo de Claro医生在首次访谈中承诺将延续该中心的创新传统。他概述了以组织实力建设和持续监管现代化为重点的监管议程。
顶刊论文（社媒热度 · Vault）精选评分2626 日本立法禁止可遗传人类基因组编辑及其局限性
日本于2026年7月17日颁布了《关于规范人类基因编辑胚胎处理等的法律》，将可遗传人类基因组编辑从无约束力的指导方针升级为具有刑事处罚效力的强制性禁令。新法律填补了此前《人类克隆技术规范法》未涵盖基因编辑胚胎的监管空白。然而，该禁令仅限于日本境内，可能因寻求境外操作而被规避。
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文献与产业新闻（bio-brief · Vault）评分2222 FDA 正式任命 Michael Davis 与 Karim Mikhail 为 CDER 和 CBER 常任主任
美国卫生与公众服务部本周二下午宣布，正式任命 Michael Davis 博士和 Karim Mikhail 分别担任药品审评与研究中心（CDER）和生物制品审评与研究中心（CBER）的常任主任。两人此前均以代理主任身份负责各自中心的工作。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6565 泰诺麦博 RSV 单抗芮特韦拜单抗获 NMPA 批准上市，单次注射保护 9 个月
泰诺麦博的重组抗 RSV 全人源单抗芮特韦拜单抗（新多妥）获 NMPA 批准上市，用于新生儿和婴儿预防 RSV 下呼吸道感染。III 期临床试验显示，单次注射后 9 个月内对需就医的 RSV 下呼吸道感染保护效力为 69.9%，对严重感染保护效力为 90.2%。该药采用 120mg 固定规格，无需按体重调整剂量。
推荐理由：这款长效 RSV 单抗的保护期比进口产品延长近一倍，为全年流行地区提供了更完整的覆盖方案。
FDA Press Releases精选评分3535 FDA 发布临时政策以维持新生儿救命营养液供应
FDA 发布即时生效指南《新生儿特定起始肠外营养药物临时配制政策》，以应对因两家外包设施停产可能导致的新生儿起始肠外营养液供应缺口。该指南旨在帮助医院在寻找长期解决方案期间，维持为无法经口喂养的早产和危重症新生儿提供这种救命营养的渠道。FDA 将持续监测供应情况并评估是否需要采取进一步行动。
FDA Press Releases精选评分5959 FDA加速批准阿斯利康Etcamah联合CDK4/6抑制剂用于ESR1突变乳腺癌
FDA加速批准阿斯利康Etcamah（camizestrant）联合CDK4/6抑制剂（abemaciclib、palbociclib或ribociclib）用于治疗HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者在芳香化酶抑制剂和CDK4/6抑制剂治疗期间检测到ESR1突变。
EMA News精选评分4545 EMA PRAC 启动对注射铁剂低磷血症及骨相关风险审查
欧洲药品管理局药物警戒风险评估委员会（PRAC）于2026年8月31日至9月3日会议期间，启动了对所有注射铁剂的审查，评估其导致低磷血症及相关骨问题（如骨软化症）的风险。此次审查由含羧基麦芽糖铁制剂的有效性担忧报告触发，涉及部分仅接受一两次给药且无已知风险因素的患者出现严重病例。PRAC将评估现有风险控制措施的有效性，并决定是否需更新药品上市许可。
EMA News评分1515 欧盟建立新供应链以解决 Visudyne 短缺问题
欧盟正通过建立新的供应链以解决光敏剂 Visudyne 的短缺问题，该短缺此前影响了患者治疗的计划与处方。欧盟药品管理局（EMA）正扩展欧洲短缺监测平台（ESMP）的功能，以加强对供应链问题的监控并采取及时措施。EMA 的药品短缺工作组（MSSG）也在执行修订版药品立法和《关键药品法案》（CMA）中的关键措施，包括对关键药物进行脆弱性评估。
FDA Press Releases精选评分7070 FDA批准首个治疗Alexander疾病的药物Zanvastro
FDA已批准Zanvastro（zilganersen）注射液用于治疗儿科和成人Alexander疾病患者，这是首个针对该罕见神经系统疾病的获批疗法。Zanvastro是一种反义寡核苷酸，通过减少异常GFAP蛋白的产生来治疗疾病。
推荐理由：FDA新闻稿提供了该药物获批的完整背景，包括其作为首个针对Alexander疾病根本原因疗法的定位和临床试验设计细节。
FDA Press Releases评分2525 FDA 就推进植物药开发征求公众意见
FDA 发布信息请求，就推进植物药开发征求公众意见。该机构将召开联合研讨会，并寻求关于研发挑战、创新方法及潜在指南更新的反馈。公众可在 60 天内提交评论至指定档案号 FDA-2026-N-9550。
EMA News精选评分3737 EMA 启动自愿数据提交试点以推进动物试验创新替代方法
EMA 启动了一项新的自愿数据提交试点，旨在促进新方法学生成的数据共享。该试点为企业和研究机构提供了一个独立于上市申请、非约束性的框架，以提交和讨论 NAM 数据，从而帮助监管机构积累经验并评估其科学价值。提交将持续至 2027 年第三季度，试点结束后将发布经验总结报告。
Cancer Discovery精选评分6161 中国批准首款针对实体瘤的CAR-T细胞疗法satricabtagene autoleucel用于CLDN18.2阳性胃癌
中国批准了首款针对实体瘤的CAR T细胞疗法satricabtagene autoleucel（satri-cel），用于CLDN18.2阳性、HER2阴性胃或胃食管交界部癌患者。该批准基于一项II期试验，结果显示该疗法提高了无进展生存期和总生存期。
FDA Press Releases精选评分6666 FDA 批准首创铁调素模拟剂 Mimrylo 用于真性红细胞增多症
FDA 批准 Mimrylo (rusfertide) 用于治疗成人真性红细胞增多症，这是一种导致红细胞过度生成的罕见血液疾病。该药是首个模拟铁调素的疗法，通过限制可用于制造新红细胞的铁来减少其过度生成。在 VERIFY 三期试验中，76.9% 的 Mimrylo 组患者在 32 周内无需进行静脉切开放血术，而安慰剂组为 32.9%。
推荐理由：FDA 批准了首个通过模拟铁调素来限制红细胞过度生成的新机制药物，为现有疗法控制不佳的患者提供了新选择。
FDA Press Releases精选评分6969 FDA 批准首个口服药物 Lisraya 用于成人皮肌炎治疗
FDA 批准 Lisraya（brepocitinib）片剂用于治疗成人皮肌炎，这是首个获批用于该适应症的口服疗法。该药是一种每日一次的口服 JAK/TYK2 抑制剂，其疗效和安全性基于一项纳入 241 名成人皮肌炎患者的三期随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究（NCT05437263），结果显示 30 mg 剂量组在 52 周时的总改善评分优于安慰剂组。
推荐理由：这是首个获批用于皮肌炎的口服疗法，为长期缺乏有效治疗选择的患者提供了新选项。
FDA Press Releases精选评分7474 FDA 批准首款 RAS 抑制剂 Rasonque 用于转移性胰腺癌
FDA 批准 Revolution Medicines 的 Rasonque (daraxonrasib) 用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的转移性胰腺腺癌成人患者。在一项涉及 500 名患者的随机试验中，Rasonque 将中位总生存期从 6.7 个月提高至 13.2 个月。该批准比预定时间提前了 6.5 个月，并获得了突破性疗法和孤儿药认定。
推荐理由：FDA 提前 6.5 个月批准了这款 RAS 抑制剂，为经治转移性胰腺癌患者提供了新的治疗选择。
FDA Press Releases精选评分6565 FDA 授权 Libre Duo 10 日连续双葡萄糖酮体监测系统
FDA 授权 Abbott Diabetes Care 的 Libre Duo 10 日连续双葡萄糖酮体监测系统用于 2 岁及以上糖尿病患者。该设备是美国首个可连续监测酮体水平的可穿戴设备，也是全球首个在单一设备中同时连续监测酮体和血糖的设备。授权基于六项临床研究数据，涉及 600 多名参与者，结果显示该设备能准确追踪酮体水平变化并在糖尿病酮症酸中毒发生前识别酮体升高。
FDA Press Releases精选评分6969 FDA 批准首款用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者的基因疗法 Genglycos
FDA 加速批准 Ultragenyx 公司的基因疗法 Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr)，用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者，作为营养管理的辅助治疗以减少每日玉米淀粉摄入量。
推荐理由：FDA 基于减少玉米淀粉摄入量这一替代终点加速批准了首款 GSDIa 基因疗法，为患者提供了针对疾病根源的一次性治疗选项。
FDA Press Releases评分4545 FDA 批准首款自主静脉采血机器人设备 Aletta
FDA 批准了 Vitestro 公司的 Aletta 设备，这是首款无需操作员手动干预即可从患者手臂自主采血的独立机器人设备。该设备在门诊成人患者中显示出与训练有素的采血师相当或更高的成功采血率，且设备相关不良事件罕见且轻微。此次通过 De Novo 途径的批准有望帮助缓解美国日益严重的采血师短缺问题。
FDA Press Releases评分3636 FDA 就生成式 AI 医疗器械监管方法征求公众意见
美国 FDA 发布了一份关于生成式人工智能（GenAI）医疗器械监管考量的讨论文件，就风险评估、上市前评估和上市后监测等议题公开征求意见。该文件提出了一个基于能力评估理念的潜在上市前评估方法，并探讨了与基础模型和智能体 AI 系统相关的考量。FDA 鼓励设备制造商、临床医生、研究人员及公众在 2026 年 10 月 19 日前通过 Regulations.gov 提交反馈。
NEJM评分2121 撤稿：Jayne DRW 等人关于 Avacopan 治疗 ANCA 相关性血管炎的文章（N Engl J Med 2021;384:599-609）
《新英格兰医学杂志》撤回了 Jayne DRW 等人关于 Avacopan 治疗 ANCA 相关性血管炎的研究文章。该文章原发表于 2021 年，卷号为 384，页码 599-609。撤稿决定在期刊的印刷前在线发布部分公布。