FDA 肿瘤卓越中心 Project Orbis 团队介绍
FDA 肿瘤卓越中心通过 Project Orbis 项目与澳大利亚、加拿大等多个国际监管机构合作，促进肿瘤产品上市申请的同步提交与审评。该项目由中心主任 Angelo de Claro 博士领导，团队成员包括 Dianne Spillman、Lauren Tesh Hotaki 等多位资深健康科学家。该计划旨在加速创新肿瘤产品的全球开发进程。
#监管审批
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今日 3 条FDA Drugs评分1212 FDA Drugs评分1111 FDA 研究数据标准资源
FDA 更新了其研究数据标准资源页面，为向 CBER、CDER、CDRH 和 CVM 提交研究数据提供关键指南和技术文档的集中访问。CDER 和 CBER 与 CDISC 和 PhUSE 合作进行的初步测试表明，CDISC Dataset JSON 标准有望替代 XPT v5，相关中心将进行进一步评估。
BioSpace精选评分4545 Ultragenyx 在 Angelman 综合征 III 期失败后获 Sanfilippo 综合征疗法批准并计划削减开支
Ultragenyx 旗下反义寡核苷酸疗法 apazunersen 在 Angelman 综合征的 III 期 Aspire 试验中未能改善患者认知，导致公司股价暴跌近 50% 并计划大幅削减开支。
BioSpace精选评分5050 Merck 与第一三共撤回小细胞肺癌 ADC ifinatamab deruxtecan 的加速批准申请
Merck 与第一三共已自愿撤回抗体偶联药物 ifinatamab deruxtecan (I-DXd) 用于广泛期小细胞肺癌的加速批准申请，因 FDA 认为其数据包不符合标准。
推荐理由：热度：4 个信源报道同一事件
BioSpace精选评分6363 艾伯维从87亿美元收购Cerevel获得的帕金森病药物tavapadon获FDA批准
FDA于周五批准艾伯维的帕金森病药物tavapadon，品牌名为Juvmo。该药是首个在美国获批的选择性D1/D5受体激动剂，定价为每年58,800美元。获批基于三期TEMPO项目数据，包括TEMPO-2试验显示其在改善运动功能和日常生活并发症方面优于安慰剂。艾伯维预计下月在美国上市该药。
推荐理由：文章提供了获批药物的定价、关键临床试验数据以及其在艾伯维神经科学管线中的战略定位。
Endpoints News评分4040 默克与第一三共撤回 B7-H3 ADC 在肺癌领域的 FDA 加速批准申请
默克与第一三共已撤回其 B7-H3 靶向抗体偶联药物（ADC）用于肺癌治疗的 FDA 加速批准申请。此次撤回是两家公司合作遭遇的最新挫折。该决定使得该药物在非小细胞肺癌（NSCLC）领域的监管路径暂时中断。
Endpoints News精选评分6060 非营利组织基因疗法 Waskyra 定价 325 万美元
针对罕见免疫疾病的基因疗法 Waskyra 在去年底获得 FDA 批准后，现由两家非营利组织推出，定价为 325 万美元。
推荐理由：该价格信息为罕见病基因疗法的商业化提供了具体参考，有助于行业评估类似产品的定价策略。
Endpoints News精选评分5050 Egetis Therapeutics 的 Emcitate 获 FDA 批准用于治疗罕见 X 连锁遗传病
Egetis Therapeutics 的药物 Emcitate 获得美国 FDA 批准，用于治疗一种罕见病，该疾病会将患者预期寿命缩短至 35 岁。FDA 于本周一批准了该药物。
推荐理由：热度：2 个信源报道同一事件
STAT News评分5050 AbbVie 帕金森病口服疗法获 FDA 批准
AbbVie 的一款帕金森病口服疗法获得了美国 FDA 的批准。该批准基于其临床试验数据，为帕金森病患者提供了新的治疗选择。
STAT News评分1818 FDA 局长提名人 Heidi Overton 的委员会表决将推迟至中期选举后
FDA 局长提名人 Heidi Overton 本周未获参议院卫生委员会安排表决，其确认程序将推迟至11月9日中期选举之后。委员会本周三将就三项HHS提名进行投票，但Overton的提名不在其中。由于只需一名共和党人反对即可在委员会阶段否决其提名，而共和党人的投票意向尚不明确，推迟表决使得最终结果充满不确定性。
FDA Drugs精选评分4747 FDA 向 VeganicSKN Limited 发出警告信，指控其存在 CGMP 违规行为
FDA 于2026年2月9日向澳大利亚制药商 VeganicSKN Limited 发出警告信，指出其工厂在2025年7月的检查中存在严重CGMP违规。主要违规包括未能对一批药品的OOS结果进行充分及时的调查，并在调查未完成且未确定根本原因的情况下放行并销售了该批次产品。FDA要求公司提供对无效OOS结果的回顾性审查报告以及OOS调查系统的全面整改计划。
FDA Drugs精选评分4545 FDA 向 Curia New York, Inc. 发出警告信，涉 CGMP 严重偏离
FDA 在 2026 年 1 月至 2 月的检查中发现 Curia New York, Inc. 存在严重 CGMP 偏离，其实验室记录未能包含所有检测数据，分析人员在 Empower 和 TotalChrom 软件上进行了数千次无法解释的试验进样。公司需对 2021 年 1 月至 2023 年 10 月期间的所有试验进样进行全面独立调查，以确定其对 API 质量的潜在影响。
FDA Drugs评分1717 FDA 向 Stream2Sea, LLC 发出警告信 涉及CGMP违规
美国FDA于2026年2月2日向Stream2Sea, LLC发出警告信，指出其药品生产存在严重CGMP违规。违规行为包括未能对每批非处方药成品进行充分的放行前检测，以及未能对原料药等组分进行鉴别测试。FDA认为该公司2025年8月5日的整改回应不充分，并要求其提供详细的补救计划。
FDA Drugs评分4141 Kellin Chemicals 因拒绝 FDA 检查收到警告信
FDA 向江苏张家港的可林化学有限公司发出警告信，因其拒绝原定于2025年7月7日至11日进行的药品生产设施检查。根据《联邦食品、药品和化妆品法案》，该公司生产的原料药因此被视为掺假药品。FDA表示，在确认其符合CGMP规范前，可能暂停批准将其列为生产商的新申请，并可能扣留其进入美国市场的货物。
STAT News评分2626 Medicare 对“突破性”器械的特殊支付政策即将终止
美国医疗保险（Medicare）对 FDA “突破性”认定器械的特殊支付政策将于10月终止，此前该政策允许相关器械无需证明其相对于现有疗法有实质性临床改善即可获得额外支付。STAT 的突破性器械追踪器自2022年以来已收录近800款器械。美国医疗保险和医疗补助服务中心已于8月最终确定了取消这些支付途径的规定。
Nature评分2929 AI 驱动的医疗器械需在真实世界环境中进行测试
随着生成式 AI 工具迅速进入临床，监管机构正重新审视其审批标准。美国 FDA 等机构提出，用于辅助临床决策的 AI 医疗器械应接受更全面的审查，包括在真实世界环境下的测试。一项系统性回顾发现，仅 23% 的临床 AI 工具研究使用了真实世界患者数据，前瞻性随机试验更是凤毛麟角。
FDA Press Releases精选评分6565 FDA批准首款MCT8缺陷症治疗药物Emcitate
FDA批准Emcitate（tiratricol）口服混悬片用于治疗MCT8缺陷症（Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺毒症。该药是首款获批用于此罕见遗传病的疗法，其活性成分tiratricol可绕过功能异常的MCT8转运蛋白自行进入细胞，从而降低血液中过高的甲状腺激素水平。
推荐理由：热度：2 个信源报道同一事件
BioSpace精选评分6363 FDA批准Mirum的Atebrioz，FOP超罕见骨病迎来第三种疗法
FDA于周五批准Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz）用于治疗12岁及以上纤维发育不良骨化性进展症（FOP）患者，这是五周内该超罕见病获得的第三种疗法。
推荐理由：文章对比了三种FOP疗法的机制、临床数据和定价策略，为理解这一超罕见病领域的治疗格局提供了具体参照。
BioPharma Dive精选评分5656 默沙东与第一三共撤回小细胞肺癌ADC药物ifinatamab deruxtecan的加速批准申请
默沙东与第一三共已撤回ifinatamab deruxtecan（I-DXd）在美国用于广泛期小细胞肺癌的加速批准申请，因FDA认为二期试验的缓解率数据不足以支持批准。该药目前在三期试验中与化疗对比用于复发患者，但去年曾因治疗组出现高于预期的间质性肺病死亡病例而暂停入组。竞争对手GSK的riz-rez和罗氏的tam-peli等B7-H3靶向ADC在近期数据中显示出更好安全性潜力。
推荐理由：撤回申请反映了FDA对加速审批证据标准的收紧，以及B7-H3靶点ADC在安全性上的竞争格局变化。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6060 礼来非共价BTK抑制剂匹妥布替尼在华获批慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤初治适应症
礼来BTK抑制剂匹妥布替尼片新适应症获NMPA批准上市。根据临床试验进展推测，本次获批适应症为慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤初治患者。该药此前已于2024年10月在国内获批用于套细胞淋巴瘤三线治疗，2026年2月获批CLL/SLL二线治疗。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6161 礼来长效胰岛素 Efsitora alfa 获 FDA 批准用于 2 型糖尿病
礼来长效胰岛素 Onswik（Efsitora alfa）获 FDA 批准上市，与饮食和运动一起用于控制 2 型糖尿病成人的高血糖。该药为每周一次注射，与每日一次基础胰岛素相比每年可减少 300 多次注射；其在中国市场的上市申请也已获受理并正在审评中。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 FDA 批准默沙东/卫材贝组替凡联合仑伐替尼用于既往接受 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌
FDA 批准贝组替凡联合仑伐替尼用于治疗既往接受过 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌成人患者。贝组替凡是全球首个获批的 HIF-2α 抑制剂，可抑制 HIF-2α 信号通路并下调靶基因转录与表达。
推荐理由：这是首个获批用于 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗后晚期肾癌的 HIF-2α 抑制剂联合方案，为这类患者提供了新选择。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6363 全球首个iPSC来源再生医学产品在日本获批治疗帕金森病
日本批准了全球首个iPSC来源再生医学产品用于治疗帕金森病。该产品由成体细胞重编程为诱导多能干细胞后分化获得。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 FcRn阻断剂nipocalimab获FDA批准用于治疗wAIHA
FcRn阻断剂nipocalimab已于8月25日获FDA批准，用于正在接受或既往接受过糖皮质激素治疗的温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人及青少年患者。其关键II/III期ENERGY研究结果已发表于Blood杂志。
推荐理由：这是温抗体型自身免疫性溶血性贫血领域的首个获批疗法，为既往依赖糖皮质激素治疗的患者提供了新选择。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分3030 Rznomics 癌症基因疗法获欧盟孤儿药资格推荐
Rznomics 一款癌症基因疗法获得欧盟孤儿药资格推荐，相关消息由《首尔经济日报》报道。原文仅为标题与话题标签转引，未披露具体适应症、试验阶段及临床数据。
Endpoints News精选评分4040 FDA批准艾伯维新一代帕金森病疗法tavapadon
FDA批准了艾伯维的新一代帕金森病疗法tavapadon。该疗法旨在提供与前辈疗法相当的症状缓解效果，同时副作用更少。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 礼来每周一次胰岛素Efsitora alfa获FDA批准用于2型糖尿病
FDA已批准礼来每周一次基础胰岛素Efsitora alfa（商品名Onswik）上市，用于联合饮食和运动控制2型糖尿病成人的高血糖。该药是融合蛋白类药物，将新型胰岛素单链变体与人IgG2-Fc结构域结合，通过Fc融合技术延长半衰期实现每周一次皮下注射。
推荐理由：这是首个获批的每周一次基础胰岛素，为2型糖尿病患者提供了比现有每日注射更便利的给药选择。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分1010 一款实验性实体瘤 CAR-T 获批进入临床测试
一款实验性实体瘤 CAR-T 疗法获批进入临床测试，RegMedNet 旗下《Cell therapy weekly》本周关注此事。原文为该栏目导语式短讯，未披露该 CAR-T 的具体药物代号、研发企业或试验名称。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 礼来每周一次胰岛素 Efsitora alfa 获批上市
礼来每周一次胰岛素 Efsitora alfa 获批上市。该药为 Fc 融合的单链胰岛素，含 299 个氨基酸，在 CHO 细胞内表达。两项三期临床 QWINT-1 和 QWINT-2 中，Efsitora alfa 分别表现出非劣效于甘精胰岛素和德谷胰岛素的降糖效果。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7777 FDA批准礼来每周一次长效基础胰岛素Onswik用于成人2型糖尿病
礼来开发的每周一次长效基础胰岛素Onswik（insulin efsitora alfa）获得美国FDA批准，用于成人2型糖尿病患者。该药物旨在减少注射频率，从每日一次变为每周一次。
BioSpace精选评分3838 FDA 就污染风险向复合药房 Empower Pharmacy 发出警告信
FDA 向复合药房 Empower Pharmacy 发出警告信，指出其存在不卫生的生产条件，可能导致药品受到污染。检查发现该药房复合的 tirzepatide 和 semaglutide 产品似乎是已获批产品的仿制副本，且其生产规模表明其与市售产品的所谓“显著差异”是借口。FDA 要求 Empower 在15个工作日内提交书面回应，说明其整改措施。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6262 FDA 专家委员会认定 Galleri 多癌种血液检测临床获益超过风险
FDA 专家委员会认定 Galleri 多癌种早期血液检测产品的临床获益超过其风险。此次投票是该产品推进 FDA 正式审批流程中的关键节点。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6363 礼来替尔泊肽中国说明书更新：写入SUMMIT三期数据，肥胖心衰患者恶化风险降38%
礼来替尔泊肽注射液的中国说明书获国家药监局批准更新，射血分数保留的心力衰竭合并肥胖成人患者的SUMMIT三期临床研究数据被正式写入。
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分5656 Grail 多癌种血液检测 Galleri 获 FDA 顾问委员会支持性投票
Grail 的多癌种血液检测 Galleri 获得 FDA 顾问委员会的支持性投票推荐。尽管今年早些时候其关键试验遭遇挫折且对其疗效的质疑增加，该公司仍获得了这一积极结果。
FDA Press Releases评分2222 联邦法院对 Gold Star Distribution, Inc. 下达同意判决，因其仓库持续存在不卫生状况
美国联邦法院于2026年9月21日对Gold Star Distribution, Inc.及其所有者Bassam Abu Samrah下达同意判决，禁止其分销食品、药品、医疗器械和化妆品，直至其运营符合联邦法律要求。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 FDA发布新导则认可新兴方法可补充或替代动物实验
FDA发布直接最终规则，明确在适当情况下可使用非动物方法评估拟用于人体的药物和生物制品临床前安全性。规则要求非动物方法需经过充分验证且适用于产品和监管问题。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6464 FDA批准基因疗法FAYUVI用于治疗黏多糖贮积症IIIA型，定价395万美元
FDA于9月17日批准基因疗法FAYUVI上市，用于一次性治疗黏多糖贮积症IIIA型。该疗法定价395万美元（约合人民币2645万），是目前全球并列第二贵的药物。
推荐理由：FDA批准了针对黏多糖贮积症IIIA型的基因疗法，定价395万美元，为患者提供了单次治疗终身受益的选择。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 FDA 批准 Ionis 反义寡核苷酸药物 Zanvastro (zilganersen) 上市，为首个亚历山大病疗法
FDA 于 2026 年 9 月 3 日批准 Ionis Pharmaceuticals 的 Zanvastro (zilganersen, ION373) 上市，用于治疗儿童和成人亚历山大病。这是首个获批治疗该病的药物，也是首个直接靶向致病蛋白异常蓄积的疾病修饰疗法，获批时间比原定 PDUFA 日期（2026 年 9 月 22 日）提前近三周。
推荐理由：FDA 比原定 PDUFA 日期提前近三周批准，提示审评过程顺利，为同类疾病药物开发提供了监管路径参考。
FDA Press Releases精选评分5454 FDA 更新法规推进动物试验替代方法
FDA 发布直接最终规则，更新法规以澄清在人类药物开发中可适当使用非动物方法进行安全性测试。新规则将“动物测试”等术语替换为“非临床测试”，并符合《2022年FDA综合改革法案》。该规则不禁止动物研究，也不改变证据标准或增加新成本。FDA 还推出了一个新方法学数据库，包含25个公开案例。公众可对规则提出评论。
推荐理由：FDA 明确允许在适当情况下使用非动物方法进行药物安全性测试，为开发者提供了更灵活的科学选项。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6060 苏州中化药品维乐宁®（沙库巴曲缬沙坦钠片100mg）获NMPA批准上市
苏州中化药品研发的维乐宁®（沙库巴曲缬沙坦钠片100mg）正式获得NMPA批准上市，用于射血分数降低的慢性心力衰竭（NYHA II-IV级，LVEF≤40%）成人患者。