全球范围内位点分辨的泛素化占据率和周转率分析揭示系统特性
一项研究对泛素化修饰的占据率和周转率进行了全球范围内位点分辨的分析。该分析揭示了泛素化系统的内在特性，相关数据发表于《细胞》杂志第187卷。
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今日 178 条Cell评分3030 EMA News评分2727 EMA 发布女性健康药物开发路线图，提出十项优先行动
欧洲药品管理局（EMA）举办多方研讨会后，确定了改善女性健康药物开发的十项优先行动。这些行动涵盖提升女性临床试验参与度、支持妊娠期和哺乳期人群入组、加强真实世界数据收集与分析等关键领域。相关路线图和研讨会报告计划于2026年底前发布。
Nature Reviews Drug Discovery评分2222 软药：设计原理与局部应用
软药旨在通过快速且可预测的代谢失活来增强药物安全性。这篇综述概述了软药的设计原理，重点介绍了处于研发阶段的局部用软药实例、实际考量因素、当前挑战与未来方向。
Nature Medicine精选评分7070 静脉注射透明质酸酶表达溶瘤腺病毒联合化疗在转移性胰腺癌中的随机二期试验
VIRAGE 二期试验显示，zabilugene almadenorepvec (VCN-01) 联合吉西他滨和白蛋白紫杉醇 (GnP) 相比单用 GnP 延长了初治转移性胰腺癌患者的总生存期。试验结果在线发表于 Nature Medicine。
推荐理由：这项随机二期试验在转移性胰腺癌一线治疗中测试了溶瘤病毒联合化疗的生存获益。
Nature Genetics评分5454 谱系身份决定KRAS抑制剂耐药小鼠NSCLC模型的癌基因依赖性
研究表明谱系可塑性在KRAS突变肺癌对靶向抑制的应答和耐药过程中塑造癌基因依赖性。研究建立了新的组织学转化模型来阐明这一机制。
Nature Genetics精选评分3737 ArchMap：基于网络的单细胞数据集参考图谱分析平台
ArchMap 是一款免费、无需编程的网页工具，可将单细胞数据集映射至参考图谱。该平台兼容基于 Python 的映射方法，解决了现有软件通常需要编码技能或许可证的限制。
Nature Genetics评分4848 人脑单细胞图谱揭示选择性多聚腺苷酸化的遗传调控及其与神经疾病的关联
研究绘制了人脑3'非翻译区调控的单细胞图谱，揭示了超越基因表达的、与阿尔茨海默病和帕金森病等脑部疾病相关的遗传变异分子机制。该图谱为理解疾病相关的遗传变异如何通过影响RNA加工过程发挥作用提供了新视角。
NEJM评分00 Retatrutide，一种三重激素受体激动剂，用于治疗肥胖症
三重GIP、GLP-1和胰高血糖素受体激动剂Retatrutide在治疗肥胖症的临床试验中显示出显著的减重效果。在为期48周的治疗后，Retatrutide 12 mg组患者的体重平均减轻了24.2%。该研究结果发表于《新英格兰医学杂志》。
bioRxiv Genomics精选评分6060 基因流动塑造古老 17q21.31 倒位多态性的多样性与演化
研究通过单细胞精子基因组测序直接测量了人类 17q21.31 位点 H1 和 H2 单倍型之间的重组率，发现单交换事件几乎完全被抑制，但基因转换或双交换事件的发生率超过基因组平均水平。在 All of Us 基因组中鉴定出 99 种不同的 H1-H2 重组单倍型，并利用大型亲本-胚胎数据集发现 H2 可加性增加女性染色体交叉率。祖先重组图将 H1-H2 基因流动定年至约 10-50 万年前。
bioRxiv Genomics评分2828 Reconstruction of the Prox gene family evolution in vertebrates reveals multiple lineage-specific gene losses
系统发育和同线性分析揭示了脊椎动物 Prox 基因家族的进化史，表明有颌脊椎动物的最后共同祖先已存在 2-3 个 Prox 亚家族。研究发现了 Prox2 和 Prox3 基因在特定脊椎动物谱系中存在多次独立丢失事件，并找到了祖先脊椎动物基因组中存在第四个 Prox 基因随后丢失的证据。
medRxiv Oncology评分4242 绘制肿瘤异质性图谱：利用 3D 功能精准平台检测匹配原发灶与转移灶的体外药物响应
SageMedic 团队用 3D 微肿瘤平台对比 7 例匹配原发与转移灶的 275 个药物响应，局部转移灶响应与原发灶高度一致（ρc=0.91-0.97），淋巴道及血行转移灶相关性显著降低（ρc=0.58-0.87）。拆分样本验证极高复现性（ρc=0.95），单部位功能分析仍可识别耐药、降低无效治疗风险。
Endpoints News评分2626 Beam 起诉 YolTech 和 Serapha Bio 涉嫌窃取其基因编辑技术
Beam Therapeutics 起诉中国科学家及其任职的两家生物技术公司 YolTech 和 Serapha Bio，指控其窃取 CRISPR 碱基编辑技术。此案已提交至马萨诸塞州地方法院。
Endpoints News评分00 #EASD26: Lilly 三重激动剂 retatrutide 使 60% 患者体重降至肥胖阈值以下
Lilly 宣布其三重激动剂 retatrutide 在同时患有肥胖和 2 型糖尿病的患者中实现了高达 18.8% 的体重减轻。该治疗使 60% 的试验参与者体重降至肥胖阈值以下。数据在欧洲糖尿病研究协会年会（EASD）上公布。
Endpoints News评分00 Zealand 与罗氏 amylin 类似物在中期剂量效果最佳，落后于礼来
Zealand 与罗氏联合开发的 amylin 类似物在肥胖症二期试验中显示出令人失望的减重效果，其中中期剂量表现最佳。该结果使其在减重药物竞争中落后于礼来同类产品。
STAT News评分3333 议员敦促特朗普重新考虑可能限制加拿大及海外药品进口的新规
多名国会议员敦促特朗普政府重新考虑将于下月生效的联邦新规，该规定要求邮寄进口药品必须通过有执照海关经纪商并缴纳保证金，可能阻碍美国人从加拿大等国有执照国际药房获取处方药以节省费用。现行法律下个人进口多数未经FDA批准的药物本属非法。
STAT News评分1010 MAHA 峰会展现"让美国再次健康"运动企业化趋势
2025年MAHA峰会上，UnitedHealth Group和Elevance等大型保险公司高管在医疗可负担性论坛中推广人工智能倡议并强调事先授权必要性。此次峰会标志着以质疑医疗系统和企业影响力为起点的草根运动正逐渐与企业融合，行业领袖在MAHA旗帜下展示其成本控制与创新药物开发工作。
BioPharma Dive评分3232 Beam 起诉 YolTech 与 Serapha Bio 涉嫌窃取碱基编辑技术商业秘密
Beam Therapeutics 起诉 YolTech Therapeutics 及其美国合作伙伴 Serapha Bio，指控其罕见病治疗项目 SERP-01 使用了从 Beam 窃取的商业秘密开发。
BioSpace评分1414 SK pharmteco 网络研讨会：解决 ADC 连接子-载荷合成的复杂科学挑战
SK pharmteco 专家将分享应对 ADC 连接子-载荷合成挑战的实践经验，涵盖从设施策略到工艺开发、放大生产和清洁验证的全生命周期。案例将展示如何通过整合化学、工程和分析策略来降低技术风险，并支持新兴 ADC 项目快速过渡至 GMP 生产。
FDA Drugs评分2323 FDA/复杂仿制药研究中心 (CRCG) 长效注射剂 (LAI) 仿制药研讨会：推进产品开发和监管评估的创新 - 2026年12月1日
FDA 复杂仿制药研究中心 (CRCG) 将于 2026 年 12 月 1 日至 2 日举办关于长效注射剂 (LAI) 仿制药开发的混合研讨会。会议将聚集 FDA、工业界和学术界专家，探讨 LAI 仿制药在制剂、体外释放测试 (IVRT)、生物等效性方法和模型整合证据等方面的科学与监管挑战。现场和线上参会者均可参与专家报告、小组讨论及问答环节。
FDA Drugs评分2828 FDA 资助成立复杂仿制药研究中心 (CRCG)
FDA 于2020年8月1日向马里兰大学和密歇根大学授予一项为期五年的资助，以建立复杂仿制药研究中心 (CRCG)。该中心旨在通过合作研究、培训和资源交流，支持仿制药行业开发难以通过传统生物等效性方法研发的复杂产品，以增加公众对安全有效仿制药的可及性。CRCG 的资助期从2020年7月1日持续至2025年12月31日。
FDA Drugs评分2222 2012年至今BPCA与PREA框架下儿科研究审评汇总
美国FDA公布了2012年至今根据《最佳儿童药品法案》（BPCA）和《儿科研究公平法案》（PREA）要求进行的儿科研究审评文件。其中，依据BPCA研究的药物共计103个，依据PREA评估的药物共计595个，同时符合两项法案要求的药物有84个。该页面提供了包括Abametapir、Abrocitinib、Adalimumab等多种药物及其生物类似药的医学、临床药理学和统计学审评报告的公开链接。
FDA Drugs评分2424 FDA 调查致两名印度国民被控涉跨国假冒 Ozempic 分销案
美国司法部对印度籍嫌疑人 Swapnadip Roy 和 Vicky Ramancha 提起联邦指控，指控其涉嫌在 2023 年 7 月至 2024 年 4 月期间从中国未经授权来源获取假冒 Ozempic 并进行走私分销。
FDA Drugs评分1212 CDER 患者聚焦药物开发
患者聚焦药物开发是一种系统性方法，旨在将患者的经验、观点、需求和优先事项纳入药物开发和评估。该方法通过制定方法学指南系列、开展临床结局评估资助项目以及举办PFDD会议等举措，促进患者声音在监管决策中的作用。相关资源和联系信息可在FDA CDER的PFDD项目页面获取。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分1515 Enanta 在抗病毒与免疫学关键数据读出前夕裁员
Enanta 在抗病毒与免疫学关键数据读出前实施裁员，但员工规模、时间表及受影响的临床资产均未披露。原帖以"Signal or noise?"发问，质疑此次裁员是战略性调整还是个案噪音。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分2929 汉族荨麻疹来源PRS与慢性自发性荨麻疹（CSU）易感性及高级系统性治疗使用的关联
汉族荨麻疹来源PRS四分位越高，慢性自发性荨麻疹（CSU）易感性越高（尤其Q4），高分位也与高级系统性治疗使用相关（4,550例），存在性别分层差异。该回顾性研究纳入4,676例CSU患者与18,704例匹配对照，评估五种PRS模型，基于Lassosum的PRS曲线下面积最高。
监管与产业情报（Pharma-Intel）精选评分5454 Akkermansia muciniphila通过增强亮氨酸分解代谢并抑制神经元过度线粒体自噬改善糖尿病相关认知衰退
该研究发现Akkermansia muciniphila（AKK）菌丰度降低和亮氨酸水平升高是糖尿病相关认知衰退（DACD）的关键驱动因素，AKK菌具有分解亮氨酸的能力，糖尿病小鼠和患者亮氨酸升高部分归因于AKK丰度降低。
推荐理由：原文给出AKK菌通过降解亮氨酸抑制神经元过度线粒体自噬的完整机制链，为肠靶向干预糖尿病相关认知衰退提供了可检验的分子靶点。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分2323 约旦青少年抗生素知识、态度与实践的改善：文化适配动画教育视频的开发与评估——一项准实验研究
约旦133名中学生接受针对抗菌素耐药性的文化适配动画教育视频干预后，知识得分从3.56（SD=1.91）显著升至6.59（SD=2.06），9分量表效应量达1.17（p<0.001）。态度与实践维度同样显著改善且效应量较大，知识、态度、实践三者呈正相关。由于为单组前后测设计，结果只能解释为干预后观察到的改善，不能直接推断因果关系。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分1414 冲突地区儿童疫苗接种的内在、工具与象征价值：呼吁超越紧急应对框架
世卫组织《急性人道主义紧急情况疫苗接种决策框架》对冲突地区儿童疫苗接种的公平与人权维度关注不足。作者将接种价值分为内在、工具与象征三类，主张全球卫生行动者优先维持常规接种服务，将其视为增强卫生体系韧性与实现公平的中长期举措，而非仅作紧急应对手段。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分2828 C57BL/6小鼠胶原诱导关节炎模型系统性免疫细胞网络的时序动态
该研究在C57BL/6小鼠胶原诱导关节炎（CIA）模型中系统描绘了发病、达峰与慢性三阶段免疫细胞及细胞因子的时序动态变化。结果显示，发病期出现M1极化；达峰期树突状细胞显著活化，Th1/Th17/Tfh细胞升高、Breg细胞下降，慢性期DC与Th1/Tfh细胞持续活化。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分2525 苯并恶嗪骨架衍生物作为治疗癌症的新型 CDK4 抑制剂的鉴定
研究人员基于 CDK4 抑制剂 PF-07220060 设计合成了系列苯并恶嗪骨架衍生物，发现其中化合物 8j 抗增殖活性最强。体外研究表明 8j 通过下调 CDK4 与 cyclin D1 在 HCT116 细胞中诱导 G1 期阻滞与凋亡，分子对接与动力学模拟进一步证实其稳定结合于 CDK4 的 ATP 结合口袋；8j 被鉴定为值得进一步结构优化与临床前开发的有潜力先导化合物。
Endpoints News评分1515 PhRMA 任命 Eric Cantor 为下任首席执行官
前美国众议院多数党领袖 Eric Cantor 被选为美国药品研究与制造商协会（PhRMA）的下一任首席执行官。该任命已获熟悉情况的消息人士确认。
FDA Drugs评分99 FDA 患者倾听会议摘要列表
FDA 患者倾听会议项目由公共参与人员办公室负责管理，并按季度审查会议请求。该页面列出了迄今为止已组织的所有会议摘要，包括 FDA 主动发起和患者主导的会议，并会随着新摘要的发布而频繁更新。会议仅限 FDA、患者、护理人员和倡导者参与。
FDA Drugs评分44 Drugs@FDA 数据库文件更新至2026年9月29日
FDA 于2026年9月29日更新了 Drugs@FDA 数据库的压缩数据文件。该文件包含12个数据表，涵盖药品申请、审批状态、产品信息和相关文件等结构化数据，供熟悉数据库操作的用户下载使用。文件在每个工作日上午更新。
FDA Drugs评分55 FDA 多个药物咨询委员会出现职位空缺
FDA 多个药物咨询委员会出现职位空缺，其中麻醉与镇痛药物委员会缺4席，抗菌药物委员会缺10席。这些委员会负责评审相应治疗领域上市及在研人用药品的安全性与有效性数据。
FDA Drugs评分3131 FDA 向 Babikian Healthcare Products CJSC 发出警告信，涉 CGMP 违规
FDA 于2026年9月21日向亚美尼亚非处方药生产商 Babikian Healthcare Products CJSC 发出警告信，指出其存在严重CGMP违规。违规包括未对原料成分进行鉴别测试、未充分验证供应商的分析报告、未对成品进行活性成分含量及微生物限度等关键项目检测。该公司的质量控制部门未能确保药品符合既定质量标准。
FDA Drugs精选评分6666 FDA 向 Fresenius Kabi AG 发出警告信，指出其无菌注射剂生产存在严重 CGMP 违规
FDA 在 2026 年 1-2 月对 Fresenius Kabi USA LLC 无菌注射剂生产设施的检查中发现严重 CGMP 违规，包括未能充分调查内毒素测试失败、培养基灌装失败和外源性生物污染等问题。警告信要求公司在 15 个工作日内提交全面整改计划，否则可能影响新药申请批准和出口证书发放。公司已于 2026 年 7 月召回六批受影响的注射剂产品。
FDA Drugs评分3737 FDA 向 Celmade 发出警告信 涉未批准肉毒毒素产品
FDA 于 9 月 14 日向韩国公司 Celmade 发出警告信，指出其网站 www.celmade.co 和 celmade.net 销售未获批准和错误标识的注射用肉毒毒素产品（如 Wonder tox 100 和 Wondertox 100 Unit）。这些产品未经 FDA 审查，存在严重安全风险，包括污染、含量不均或成分不符。FDA 要求其立即停止向美国消费者销售所有此类产品。
FDA Drugs评分3939 FDA向Bentley Laboratories LLC发出警告信，涉CGMP违规及未经批准药物
美国FDA向Bentley Laboratories LLC发出警告信，指出其药品生产存在严重CGMP违规，且“Geologie Acne Control Body Wash”和“Perricone MD Acne Relief Maximum Strength Spot Gel”两款产品为未经批准的新药。
FDA Drugs评分3333 FDA 发布 M11 临床电子结构化协调方案指南文件
FDA 联合国际监管机构发布了 M11 临床电子结构化协调方案最终指南文件。该指南包含一份指导原则、一个模板文件和一个技术规范文件，旨在为临床试验方案的内容和电子化交换建立国际统一标准。此举将有助于监管机构、申办方和伦理委员会等各方对试验方案的审评与评估。
FDA Drugs评分22 FDA 发布 2027 财年自报通用药设施、场地与组织列表
FDA 公布了 2027 财年自报通用药设施、场地与组织列表。该列表是通用药用户费用修正案（GDUFA）计划的一部分，用于识别需缴纳费用的实体。列表按财年分类，可追溯至 2014 财年。