iberdomide 以 MRD 阴性作为主要终点获 FDA 批准
FDA 批准 iberdomide 用于多发性骨髓瘤，以 MRD 阴性作为主要终点。该药属于新一代 cereblon E3 泛素连接酶调节剂（靶向蛋白降解剂），同靶点已有多个效力更强的分子进入临床开发。
推荐理由：以 MRD 阴性作为获批终点的骨髓瘤药物，为后续同类终点设计与监管审评路径提供可参照的先例。
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今日 8 条Cancer Discovery精选评分8080 FDA Drugs评分66 处方药用户付费法（PDUFA）费用缴纳与 Form FDA 3397 填写指南
FDA 处方药用户付费法（PDUFA）规定：申请费在提交时缴纳，年度项目费每年 8 月开票，须于 10 月 1 日或相关拨款法案通过后首个工作日前缴清。505(b) 及 351(a) 原始申请、Refuse to File 后重新递交等需填写 Form FDA 3397 并获取 PIN 号，费用可通过 User Fees Payment Portal 或电汇至美财政部账户支付。
FDA Drugs评分1717 FDA公布OMUFA FY 2027设施费率，目标收入3,697万美元，较FY 2026上调149%
FDA公布OMUFA FY 2027设施费率，目标收入总额36,972,000美元，较FY 2026上调149%，主要源于FY 2026一次性下调的运营储备金被剔除。费用分两期缴纳：首期50%于2026年10月1日到期，余下50%于2027年2月1日到期；CMO设施按标准费率的三分之二缴纳。
FDA Drugs评分99 FDA 人用药品复合外包设施费用
FDA 规定，自 FY 2015 起注册外包设施可能产生年度注册费与复检费，可通过电子支票、信用卡或电汇方式向 FDA 缴费。未按期缴清年度注册费者将不被视为完成注册，相关药品依据 FD&C Act 第 502 节被认定为标签违规；复检费逾期 30 天起计息，超 180 天欠款依 31 U.S.C. § 3711(g) 移交美国财政部追缴。
FDA Drugs评分1010 GDUFA 已缴费设施名单
美国 FDA 公布 GDUFA 已缴费设施名单，列出各财年已完成用户费缴纳的仿制药生产设施，并按 API、FDF、CMO 三类设施缴费类型分别记录。名单包含设施名称、地址、FEI 编号等字段，出现在名单上并不代表该设施已完全履行用户费义务。设施如发现缴费记录有误，可通过 AskGDUFA@fda.hhs.gov 联系 FDA 更正。
FDA Press Releases精选评分5454 FDA批准首款可随儿童生长扩展的肺动脉瓣膜Autus Size-Adjustable Valve
FDA于2026年10月1日批准Edwards Lifesciences（由Autus Valve Technologies Inc.开发）的Autus Size-Adjustable Valve，这是首款专为儿童设计的可随生长扩展的肺动脉瓣膜，也是FDA首次批准采用高分子聚合物瓣叶的瓣膜，适用于先天性肺动脉瓣疾病患儿。
推荐理由：原文给出62例儿科患者临床数据，并点出合成瓣叶与可扩展设计相对传统动物组织瓣膜的差异，读者可据此评估其减少儿童多次开胸手术的潜力。
BioPharma Dive评分5353 HHS 启动新项目加速美国临床试验，应对中国竞争压力
HHS 启动五年计划 Surpass 以加速美国临床试验，并推动 ARPA-H 三个配套项目，目标将新药开发周期缩短一半、成本降低十倍。背景是 2021 年中国全球一期临床试验份额首次超过美国，2024 年总注册试验数也超过美国；澳大利亚可比美国提前 6–12 个月启动试验，成本约为一半。
Endpoints News评分1414 United Therapeutics 联邦诉讼胜诉；BMS 的 Camzyos 获批用于儿童
United Therapeutics 在联邦法院赢得诉讼；BMS 的 Camzyos 获批用于儿童。本期 Endpoints 简报还涉及 Novo、Nektar、MindRank、Mabwell Bioscience、Atara Biotherapeutics、Pierre Fabre、Monte Rosa 与 Skopos Bio 的相关消息。
FDA Drugs评分2020 FDA 药审中心新增多份指南文件，覆盖仿制药、生物类似药、临床药理与 ICH 专题
FDA 药审中心发布多份新增指南文件，最新一条为 2026 年 10 月 1 日的 ICH E2B(R3) 个例安全性报告电子提交实施指南最终版。文件按 ICH、临床药理、临床医学、仿制药/竞争、生物类似药、抗感染、CMC 等专题分类，涵盖致幻剂药物临床研究考虑、连续血糖监测数据提交规范、ICH M15 模型引导药物开发原则等条目，状态含最终版与草案。
FDA Drugs评分1717 FDA 解读 GDUFA III 仿制药设施费：API/FDF/CMO 三类费用划分与征费规则
GDUFA III 将仿制药设施费划分为 API、FDF 与 CMO 三类，其中 CMO 费率为 FDF 费的 24%。境外设施费较境内同类设施高 15,000 美元；每年 10 月 1 日后首个工作日为缴费截止日。设施被列入已获批仿制药申报即构成征费条件，仅完成自我识别或仅出现在待批/暂定批准申报中不触发缴费。
FDA Drugs评分33 FDA Form 3500 填写说明（MedWatch 自愿性不良事件报告表）
FDA Form 3500 是 MedWatch 安全信息与不良事件报告项目的核心自愿性报告表格，供医务人员或消费者上报可疑不良事件、用药错误、产品质量问题与治疗失败。
FDA Drugs评分1313 人用药品进口：FDA 通关审核要求概述
FDA 药品审评与研究中心（CDER）负责监管人用药品进口，进口药品须在质量、安全性与有效性上符合 FDA 标准。通关时 FDA 核验注册列名、药品申请（NDA/ANDA/BLA/IND）、说明书及 cGMP 等要求，并利用 PREDICT 工具比对申报信息与内部数据库；信息不符可扣留产品，相关药品也可能被列入进口警报。
FDA Drugs评分1010 FDA 罕见病与孤儿药概述：定义、孤儿药法案及开发激励
FDA 介绍罕见病与孤儿药概念：罕见病指在美国影响人数不足 20 万的疾病，《孤儿药法案》于 1983 年由国会通过，旨在激励罕见病药物开发。获孤儿药认定的企业可享临床试验税收抵免、PDUFA 费用豁免（约 300 万美元）及获批后 7 年市场独占期等激励，法案另设孤儿产品资助项目支持产品研发。
FDA Drugs评分3737 FDA就《处方药使用者付费法案》(PDUFA)重新授权建议举行公开听证会
2026年9月16日，FDA就2028至2032财年《处方药使用者付费法案》(PDUFA)重新授权建议召开混合形式公开听证会，地点为马里兰州银泉FDA白屋校区。公开意见征询编号为FDA-2026-N-8163，意见提交截止时间为2026年10月16日。FDA已在会议页面发布议程、幻灯片与会议记录等文件。
FDA Drugs评分77 美国FDA仿制药办公室（OGD）组织架构与下设部门职能
美国FDA仿制药办公室（OGD）由直属办公室和五个子办公室组成，分别为生物等效性办公室（OB）、仿制药监管事务办公室（OGDRA）、审评运营办公室（ORO）、研究标准办公室（ORS）及安全与临床评价办公室。OGD下设多个处室，承担ANDA审评、生物等效性评估、橙皮书出版与维护、Hatch-Waxman法规咨询及GDUFA目标日期管理等仿制药监管核心工作。
FDA Drugs评分2525 FDA CDER C3TI 示范项目常见问题解答
FDA CDER 药物审评中心的 C3TI 示范项目为在临床试验中整合创新方法的申办方提供与审评专家的增强沟通与及时反馈。项目聚焦三个方向：Bayesian 统计分析（BSA）、选择性安全性数据收集（SSDC）及嵌入临床实践的精简试验（STEP），申请须基于有效 pre-IND 或 IND。项目仅限 CDER 监管产品，申办方还可借助 C3TI Compass 获取 FDA 指南与案例等资源。
FDA Drugs评分88 FDA CDER临床试验创新中心（C3TI）发布临床试验创新动态通讯
CDER临床试验创新中心（C3TI）发布通讯，介绍FDA框架下临床试验创新的新进展、机会与举措。读者可通过订阅或网页底部表单获取C3TI通讯往期内容。
FDA Drugs评分1313 FDA CDER 临床试验创新中心（C3TI）：以创新试验方法提升药物开发效率
FDA 药品审评与研究中心（CDER）下属的临床试验创新中心（C3TI）旨在通过创新试验方法提升药物开发效率，核心职能包括举办公开研讨会与论坛、推动 CDER 内部创新项目协作、管理示范项目以测试和推广创新试验设计，以及为非产品相关创新问题提供对接窗口。中心由 CDER 主任办公室、合规办公室、医学政策办公室、新药办公室和转化科学办公室共同治理。
FDA Drugs评分99 C3TI 以 Champion 网络促进 CDER 内部临床试验创新协作
C3TI（CDER Center for Clinical Trial Innovation）通过多渠道参与和 Champion 网络推动 CDER 内部临床试验创新文化。Champion 由 CDER 各办公室 staff 组成，担任本部门联络人，定期交流经验并为 C3TI 项目提供专业支持。文中列出了来自生物统计、临床药理、神经科学、心脏病学等十余个办公室的 Champion 姓名与职务。
BioSpace评分4747 ARPA-H推出SURPASS等AI驱动计划重塑美国临床试验体系
美国ARPA-H推出SURPASS计划，借助AI、数字孪生与实时计算模型加快临床试验、减少所需入组患者。计划包含无阶段设计引擎、持续推理引擎和智能体运营层三大方向，并同步发布STACK、COMMONS、CINCH三个配套项目，分别聚焦临床中心激活、跨机构数据共享与患者参与。HHS称此举意在扭转美国临床试验数量相对中国下滑的局面。
BioPharma Dive评分2222 2026年Q4值得关注的5项FDA决定：ivonescimab、giredestrant、anito-cel等
BioPharma Dive梳理2026年Q4值得关注的5项FDA决定：Summit/Akeso的PD-1/VEGF双抗ivonesc
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6161 miv-cel 启动向 FDA 滚动 BLA 申报，冲刺自身免疫适应症 CAR-T
miv-cel 已启动向 FDA 的滚动 BLA 申报并计划今年第四季度完成，若顺利获批有望成为用于自身免疫疾病的 CAR-T。该疗法由 Kyverna 开发，标志着 CAR-T 向自身免疫适应症拓展的监管节点。
推荐理由：CAR-T 向自身免疫适应症扩展的监管节点临近，miv-cel 的 BLA 申报进展可为同类产品的监管路径提供对照参考。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6262 圣诺生物被 FDA 列入 66-40 号进口警示名单，20 州总检察长向 GLP-1 复合药房施压
圣诺生物 9 月 22 日公告，全资子公司成都圣诺生物制药已于 9 月 19 日被 FDA 列入第 66-40 号进口警示名单。同周 20 个州的总检察长联名对美国最大的复合减重药房施压，联邦执法者亦对其开出罚单。两条动作同时指向 GLP-1 多肽原料药对美出口的合规收紧。
推荐理由：原文给出圣诺生物被 FDA 列入 66-40 进口警示的具体日期与 20 州总检察长施压的同步动作，提示中国多肽原料药对美出口正从价格竞争转入合规壁垒阶段。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分4848 艾伯维JUVO™（Tavapadon）获FDA批准上市，系全球首个帕金森病选择性D1/D5受体激动剂
艾伯维宣布FDA批准JUVO™（Tavapadon）用于成人帕金森病治疗，该药为首个且唯一获批的选择性D1/D5受体激动剂，每日一次口服。JUVO™的获批标志着帕金森病领域数十年来首个新机制多巴胺能疗法问世。
推荐理由：热度：3 个信源报道同一事件
FDA Drugs评分33 FDA CDER 参考指南：办公电话与区域联络方式
FDA 药品审评与研究中心（CDER）参考指南列出其主要办公室电话、常用 FDA 联络方式及各区域办事处地址与传真。文档涵盖药物信息咨询、电子提交、IND/NDA、MedWatch、Orphan Drugs 等专项联系电话，供产业方与公众查询使用。
FDA Drugs评分1010 FDA 药品常见问题（FAQ）：进口、OTC 上市途径、不良事件上报与定价
FDA 在其官网发布药品常见问题（FAQ）页面，涵盖个人从境外购药的合法性、如何查阅说明书及药物相互作用、OTC 药品上市途径（NDA、ANDA、OTC Drug Monograph）、MedWatch 不良事件上报流程等核心问题。页面同时说明 FDA 无权监管药价与保险报销，并指引消费者联系 FTC 与 CMS。
FDA Drugs评分55 FDA CDERLearn 在线课程目录：覆盖药品审批、药物安全与生物类似药等主题
CDERLearn 是 FDA 药物审评与研究中心（CDER）运营的在线学习平台，公开课程目录涵盖药品开发、监管流程与药物安全等数十个主题模块。
FDA Drugs评分1818 FDA 药物相互作用相关监管指南与政策文件汇编
FDA 在其官方指南页面汇总了与药物相互作用相关的监管指南与政策文件。Drug-Drug Interaction 指南涵盖 M12 Drug Interaction Studies、治疗性蛋白药物、口服避孕剂及抑酸剂评估等；相关临床药理学与生物药剂学指南涉及 ADC、寡核苷酸、群体药动学、PBPK 及暴露-反应关系。
FDA Drugs评分11 指导文件：药品信息办公室
FDA 在指导文件页面说明：指导文件仅代表机构对特定议题的当前思考，不为任何个人创设权利，亦不约束 FDA 或公众，申请人可在符合法规的前提下采用替代方案。该页面同时提供药品信息办公室地址、电话、传真与电子邮箱，作为公众获取具体指导文件信息的另一渠道。
FDA Drugs评分55 FDA 药品指南文件分类索引
FDA 在 Drugs 指南页面按行政/程序、CMC、临床药理、生物类似药、仿制药、ICH 等主题分类列出其药品指南文件。指南文件反映 FDA 对特定议题的当前观点，不赋予任何权利，也不约束 FDA 或公众。页面同时提供 Good Guidance Practices 与草案电子提交说明等入口。
FDA Drugs评分1010 FDA 仿制药概览：OGD 职责、审评流程与复杂仿制药
美国 90% 的处方为仿制药，FDA 仿制药办公室（OGD）隶属 CDER，通过严格审评流程保障高质量、价格可负担的仿制药供应。该页面汇总 OGD 在审批管理、科学研究、数据发布及科普教育方面的职责，并涵盖复杂仿制药、消费者用药信息等子专题与联系方式。
FDA Drugs评分33 FDA 药品安全信息资源总览
FDA 药品安全信息页面汇总了 Drugs@FDA、Orange Book、Drug Shortages、NDC Directory 等数据库入口，并提供 FDALabel 详细说明书、复方药物信息、用药错误防范、应急准备要点及 CDER 药品安全播客等资源，面向医务人员和公众开放查询。
FDA Drugs评分66 FDA「Bad Ad Program」：帮助医务人员识别与举报虚假或误导性处方药宣传
FDA Bad Ad Program 是由 CDER 下属处方药宣传办公室（OPDP）运营的宣教项目，帮助医生、药师、护士等医务人员识别并举报潜在的虚假或误导性处方药宣传。
FDA Drugs评分2929 如何为扩展使用申请多潘立酮（domperidone）
多潘立酮在美国尚未获批上市，12 岁及以上、标准治疗失败的胃食管反流、胃轻瘫、慢性便秘患者可通过扩展使用 IND 申请用药。医师可下载 Domperidone Packet 或联系 FDA 药物信息办公室（ODI，电话 855-543-3784）获取申请表单与指引。原供应商将于 2025 年 9 月后停止供应，若寻得新海外供应商须遵守 21 CFR 312.110(a) 的 IND 进口要求。
FDA Drugs评分66 FDA 药品安全相关说明书变更（SrLC）数据库概述：处方药说明书安全信息更新
FDA 药品安全相关说明书变更（SrLC）数据库自 2016 年 1 月起收录 NDA 和 BLA 监管人用处方药说明书安全信息更新，涵盖 FDA 依据 FD&C 法案第 505(o)(4) 条要求的安全性说明书变更（SLCs）及企业或 FDA 主动提出的标签与疗效补充申请变更。
FDA Drugs评分1313 FDA 非处方药（OTC）监管框架与 CARES 法案改革
FDA 介绍非处方药（OTC）监管框架，指出非处方药无需医生处方即可安全、有效使用，涵盖感冒药、退烧药、防晒品、止痛剂、抗酸剂等品类。2020 年 3 月签署的 CARES 法案纳入了改革美国 OTC 药品监管的条款，涉及 OTC monograph 体系的现代化。
FDA Drugs评分1010 FDA Drug Info Rounds：面向医护人员的药学教育视频系列
Drug Info Rounds 是 FDA 药品审评与研究中心（CDER）药品信息办公室（ODI）推出的面向医护人员的药学教育视频系列。视频由 FDA 药剂师讲解，涵盖 MedWatch 不良事件上报、FAERS 数据库、REMS、Expanded Access 扩大使用及 Form FDA 3926 填报、药物短缺管理、突破性疗法认定、加速审批等主题，旨在帮助医护人员为患者做出更好的用药决策。
FDA Drugs评分2525 FDA CDER 药品质量自愿共识标准认可计划
FDA CDER 设立"药品质量自愿共识标准认可计划"，对外部提交的药品质量共识标准进行评估认可，覆盖品牌药、仿制药、生物制剂、生物类似药及非处方药。该计划旨在促进药品开发与生产创新、加快上市申请审评，已认可多项 ASTM 与 ISO 标准，最新一项为 2026 年 4 月的 ASTM E3324-22 脂质定量检测方法。
FDA Drugs评分5151 FDA对未获批GLP-1减重药物发布安全警示
FDA发布对未获批GLP-1药物用于减重的安全警示，指出复方版本未经审评即上市，存在安全、有效性与质量隐患，涵盖复方semaglutide、tirzepatide及retatrutide、cagrilintide等。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分6363 FDA批准艾伯维帕金森病药物tavapadon上市
FDA批准艾伯维的tavapadon（Juvmo）用于治疗成人帕金森病。该药是首个获批的选择性D1/D5受体激动剂，每日一次口服，与现有主要作用于D2样受体的多巴胺激动剂机制不同。