艾伯维JUVO™（Tavapadon）获FDA批准上市，系全球首个帕金森病选择性D1/D5受体激动剂
艾伯维宣布FDA批准JUVO™（Tavapadon）用于成人帕金森病治疗，该药为首个且唯一获批的选择性D1/D5受体激动剂，每日一次口服。JUVO™的获批标志着帕金森病领域数十年来首个新机制多巴胺能疗法问世。
推荐理由：热度：3 个信源报道同一事件
神经科学
全部主题神经退行性疾病、疾病修饰疗法与神经免疫的研究与临床。
最新精选
第 1–20 条 · 共 79 条中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分4848 文献与产业新闻（bio-brief · Vault）精选评分5858 uniQure 亨廷顿病基因疗法四年随访数据引发疗效持久性质疑
uniQure 亨廷顿病基因疗法四年随访数据显示复合终点获益较三年时缩小，疗效持久性面临质疑。功能容量结果仍支撑加速批准申请，但完全批准仍需确证性研究，且支付方能否认可其获益持续时间以覆盖成本仍不明朗。
推荐理由：四年随访与三年数据对比，复合终点效应缩小而功能终点仍支持批准，为该基因疗法疗效持久性提供了关键时序对照。
顶刊论文（社媒热度 · Vault）精选评分7171 肠道菌群经肠道树突状细胞 AHR 通路加重缺血性卒中
Cell 发表的研究发现，产吲哚大肠杆菌富集与小鼠和缺血性卒中患者较差的预后相关，机制上依赖肠道树突状细胞中的 AHR。树突状细胞特异性敲除 AHR 可改善小鼠卒中结局并保留肠道 cDC1；药理抑制 AHR 能促进 DC 向脑膜迁移、增加调节性 T 细胞并减轻神经炎症，而去除调节性 T 细胞会消除该神经保护作用。
推荐理由：原文同时给出基因敲除与药理抑制两套证据，把产吲哚大肠杆菌经 AHR 影响肠道 DC 这条通路定位为卒中预后的可成药节点。
medRxiv Oncology精选评分4747 Axitinib 治疗进展性转移性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的 II 期研究结果
阿西替尼在进展性转移性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤患者中显示出临床意义的抗肿瘤活性。在这项 II 期研究（NCT03839498）中，17例接受治疗的患者客观缓解率为35.3%，中位无进展生存期为7.9个月。最常见的治疗相关不良事件高血压发生率为79%，但可通过降压治疗和剂量调整有效管理，无患者因治疗相关毒性永久停药。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分3636 罗氏终止抗肌肉抑制素抗体 emugrobart 开发
罗氏已终止抗肌肉抑制素抗体 emugrobart 的开发。该药物在针对肥胖的 II 期临床试验 GYMINDA 中失败，此前其针对脊髓性肌萎缩症和面肩肱型肌营养不良症的开发也已受挫。emugrobart 旨在通过抑制肌肉抑制素活性来增加患者肌肉质量。
推荐理由：热度：2 个信源报道同一事件
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6868 FDA批准艾伯维JUVMO治疗帕金森病
FDA批准艾伯维的JUVMO（tavapadon）用于治疗帕金森病。JUVMO是首个获批用于治疗成人帕金森病的选择性D1/D5受体激动剂，这是该领域数十年来多巴胺能药物治疗的首个突破。
推荐理由：这是帕金森病治疗领域数十年来多巴胺能药物治疗的首个突破，提供了新的治疗选择。
Nature精选评分6868 交感神经激活与内源性逆转录病毒表达共同触发自身免疫性脱发
研究发现调节性T细胞缺失后，交感神经激活通过β2-肾上腺素受体诱导毛囊干细胞表达内源性逆转录病毒，进而激活cDC1细胞和CD8+T细胞攻击毛囊。在小鼠模型中，阻断交感神经信号或逆转录病毒活性可防止脱发，揭示了神经免疫相互作用在自身免疫性疾病中的新机制。
推荐理由：该研究通过小鼠模型揭示了交感神经激活与内源性逆转录病毒表达共同触发自身免疫性脱发的双打击机制。
Nature精选评分6060 人源 tau 蛋白株在小鼠脑中呈现朊病毒样传播
小鼠实验表明，阿尔茨海默病和皮质基底节变性来源的 tau 纤维在模板化播种过程中能保持其独特的结构。这一发现支持了 tau 蛋白株特异性传播和疾病建模的机制。
推荐理由：实验展示了不同 tau 蛋白病来源的纤维在体内传播时能保持其独特的结构特征，为疾病建模提供了分子基础。
Nature精选评分6262 2型免疫史训练肺巨噬细胞产生病毒疾病耐受性
研究发现2型炎症可训练神经和气道相关巨噬细胞，使其在不增强病毒清除的情况下，通过限制免疫病理和促进组织修复来抵御致死性流感，从而赋予疾病耐受性。
推荐理由：研究揭示了2型免疫反应训练巨噬细胞产生疾病耐受性的新机制，为理解宿主防御与免疫病理的平衡提供了新视角。
BioSpace精选评分6363 艾伯维从87亿美元收购Cerevel获得的帕金森病药物tavapadon获FDA批准
FDA于周五批准艾伯维的帕金森病药物tavapadon，品牌名为Juvmo。该药是首个在美国获批的选择性D1/D5受体激动剂，定价为每年58,800美元。获批基于三期TEMPO项目数据，包括TEMPO-2试验显示其在改善运动功能和日常生活并发症方面优于安慰剂。艾伯维预计下月在美国上市该药。
推荐理由：文章提供了获批药物的定价、关键临床试验数据以及其在艾伯维神经科学管线中的战略定位。
BioSpace精选评分5454 UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据减缓疾病效果减弱，股价暴跌
UniQure 公布其亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的四年数据，高剂量组（12例患者）疾病进展减缓44%，与自然史对照无显著差异，低于去年报告的三年数据75%的减缓效果。
推荐理由：文章对比了四年和三年数据在关键指标上的差异，并解释了公司为何更看重三年数据作为监管锚点。
STAT News精选评分4242 阻断 T 细胞入脑可减缓小鼠神经退行性变
阻断 CXCR3 可阻止 T 细胞在小鼠脑中积聚，使治疗组小鼠记忆相关脑区组织损失减少 40%，并在记忆测试中表现更优。该研究发表于 Neuron 期刊，提示了一种无需药物入脑即可减缓神经退行性变的潜在新策略。
Cell精选评分5656 肠道菌群通过树突状细胞AHR信号通路加重缺血性脑卒中
产吲哚大肠杆菌通过激活树突状细胞中的芳烃受体信号通路加重缺血性脑卒中。限制树突状细胞中的AHR信号可促进肠道来源树突状细胞向脑膜迁移，扩增脑膜调节性T细胞，并减轻神经炎症。这一微生物-AHR轴是一个有前景的治疗靶点。
推荐理由：研究揭示了肠道菌群通过树突状细胞AHR信号通路调控脑卒中严重程度的机制，为干预神经炎症提供了新靶点。
Nature Reviews Drug Discovery精选评分4747 裸盖菇素在临床前模型中可预防化疗引起的周围神经病变
裸盖菇素（psilocybin）预处理可预防铂类化疗药物引起的周围神经病变（CIPN）。该发表于《科学》杂志的研究在临床前模型中证实，裸盖菇素通过保护线粒体运输发挥作用。这一发现为改善化疗药物的安全性特征提供了一条潜在新途径。
bioRxiv Cancer Biology精选评分6363 SON 介导的环状 RNA 抑制促进胶质母细胞瘤的 PKR 信号与放疗抵抗
研究发现剪接共因子 SON 是胶质母细胞瘤中环状 RNA 生物发生的新型抑制因子。SON 敲低增加 circRNA 丰度并减弱 PKR/NF-κB 信号激活，而过表达 SON 抑制的 circUSP1 和 circSUCO 可降低 PKR 激活并选择性减少放疗抵抗细胞的克隆形成存活。该结果揭示了 SON/circRNA/PKR 通路在胶质母细胞瘤获得性放疗抵抗中的作用。
推荐理由：研究揭示了 SON 通过抑制环状 RNA 促进 PKR 信号通路和胶质母细胞瘤放疗抵抗的新机制，并指出特定 circRNA 可能成为逆转耐药的治疗工具。
Nature Genetics精选评分4646 CCNB1IP1 调控进化是灵长类皮质尺寸与折叠逐渐增加的基础
研究人员通过树鼩进行多物种比较，发现 CCNB1IP1 基因表达的进化改变与灵长类大脑皮质的扩张和折叠相关。研究进一步探讨了 CCNB1IP1 可能通过顺式调控和分子机制影响这些过程的途径。
中文产业新闻（药渡/pharmcube · Vault）精选评分6363 全球首个iPSC来源再生医学产品在日本获批治疗帕金森病
日本批准了全球首个iPSC来源再生医学产品用于治疗帕金森病。该产品由成体细胞重编程为诱导多能干细胞后分化获得。
Cancer Cell精选评分5050 MXD4依赖性增殖暂停是脑转移癌细胞的脆弱性靶点
脑转移定植癌细胞利用MXD4依赖性增殖暂停在应激条件下存活，为后续转移灶生长做准备。该暂停通过抑制MYC并激活保护性应激反应实现，但也构成了可靶向的阿喀琉斯之踵。靶向这一机制有望在临床复发前根除微转移灶。
Endpoints News精选评分4040 FDA批准艾伯维新一代帕金森病疗法tavapadon
FDA批准了艾伯维的新一代帕金森病疗法tavapadon。该疗法旨在提供与前辈疗法相当的症状缓解效果，同时副作用更少。
The Lancet精选评分5555 放疗对比观察在WHO 2级非典型脑膜瘤完全切除后的三期随机试验结果（ROAM/EORTC-1308）
ROAM/EORTC-1308三期随机试验显示，WHO 2级非典型脑膜瘤完全切除后辅助放疗可降低复发风险。研究者建议当预防复发优先于放疗潜在迟发副作用时考虑该方案，决策需基于个体化医患讨论。
推荐理由：这项三期试验为WHO 2级非典型脑膜瘤术后辅助放疗提供了随机对照证据，帮助临床权衡复发风险与放疗副作用。