III 期与关键试验的结果，阳性与阴性一视同仁。
sunvozertinib 一线治疗 EGFR exon20ins 非小细胞肺癌的三期试验达到无进展生存期主要终点。中位 PFS 为 10.3 个月 vs 化疗组 7.5 个月（HR 0.65，95% CI 0.50-0.85，P<0.001），客观缓解率为 58.9% vs 31.1%。3 级及以上不良事件发生率为 75.5%，最常见的是血清肌酸激酶升高、腹泻和贫血。
推荐理由：这项三期试验直接比较了 sunvozertinib 与化疗在一线治疗中的表现，为 EGFR exon20ins 患者提供了新的治疗选择。
阿斯利康与Ionis合作开发的eplontersen在治疗ATTR-CM的三期CARDIO-TTRansform试验中未达主要终点，详细数据显示在基线已使用TTR稳定剂的患者中加用eplontersen后结局反而差于单用稳定剂。该未达终点结果已于7月宣布，是两家公司未来核心收入来源的重大挫折。
推荐理由：原文给出基线已用TTR稳定剂患者加用eplontersen反而更差的亚组数据，排除了在此人群中联合用药的可能性。
在中国单中心开展的一期试验（NCT06363851）纳入 71 例 18–55 岁 Lp(a) 升高的健康受试者，按 8:2 随机分配至七组剂量队列（9、30、75、225、450、600 mg 及基线 Lp(a) >200 nmol/L 的 225 mg）单剂皮下注射 Kylo-11 或安慰剂。
推荐理由：原文给出七组剂量 48 周时 Lp(a) 的中位百分比降幅与绝对降幅区间，为读者对比同靶点 siRNA 的量效与持久性提供剂量梯度数据。
Cytokinetics 周五公布 aficamten 在非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）关键试验 ACACIA 中同时达到症状改善与运动能力两项主要终点。公司计划年底前向 FDA 递交上市申请，如获批有望成为 nHCM 首个专用治疗药物，但部分专家认为获益有限。
推荐理由：aficamten 在 nHCM 关键试验中同时改善症状与运动能力两项主要终点，但部分专家认为获益有限，可能成为该适应症首个获批药物。
CMR GUIDE 随机临床试验在 18 个中心纳入 353 例 LVEF 36%–50% 且 CMR 证实存在心肌瘢痕的患者，中位随访 6.3 年，ICD 组与植入式循环记录仪组的主要复合终点（SCD 或 HSVA）发生率分别为 7.8% 与 9.2%（HR 0.76 [95% CI 0.37–1.58]），无显著差异。
推荐理由：原文主要复合终点未达显著差异，但猝死单项在 ICD 组减少，为该 LVEF 区间基于瘢痕的 ICD 策略提供了关键阴性证据。
Aficamten 在三期试验 ACACIA-HCM 中显著改善了症状性非梗阻性肥厚型心肌病患者的运动能力和健康状况。
推荐理由：该研究为症状性非梗阻性肥厚型心肌病提供了首个经三期试验验证的药物治疗选择，并报告了具体的疗效差异和安全性数据。
upadacitinib 15 mg 每日一次治疗非节段型白癜风的两项三期 Viti-Up 试验在第 48 周达到 T-VASI 50 与 F-VASI 75 共同主要终点。
推荐理由：两项三期试验给出 upadacitinib 对非节段型白癜风面部和全身复色具体百分比与安全性数据，读者可直接与现有 JAK 抑制剂疗法横向比较。
zenagamtide（原名 amycretin）是一款靶向 GLP-1、胰淀素和降钙素受体的单分子激动剂，其在 262 例 2 型糖尿病患者中开展的 36 周二期剂量探索试验显示。
推荐理由：原文给出六个剂量组的 HbA1c 估计差值与置信区间，可与同靶点其他在研疗法的剂量-反应直接比较。
STArT三期双盲随机临床试验因无效性提前终止，精氨酸组与安慰剂组在3至21岁镰状细胞病急性疼痛发作患者中危机缓解时间无显著差异（中位数60.8小时 vs 65.8小时，绝对差值7.2小时，95% CI -21.6至35.9小时）。
推荐理由：三期阴性结果直接排除了精氨酸作为镰状细胞病急性疼痛发作标准治疗的潜力，提示此前多项小型二期试验的信号未能转化。
一项在丹麦21家医院开展的随机双盲试验纳入779例院内心脏骤停成人患者，结果显示碳酸氢钠与安慰剂在持续自主循环恢复率上无显著差异（39% vs 37%，RR 1.05，95% CI 0.88–1.24，P=0.62）。
推荐理由：针对院内心脏骤停常规使用碳酸氢钠的实践，该随机试验给出了不改善自主循环恢复率的阴性证据。
deramiocel 三期 HOPE-3 试验在 106 例晚期 Duchenne 肌营养不良患者中达到主要终点，PUL2.0 较安慰剂改善 4.55%（95% CI 0.47–8.63，p=0.029）。
推荐理由：原文给出主要终点 PUL2.0 改善 4.55% 的具体数值与置信区间，为晚期 DMD 提供了可与现有治疗直接对照的疗效数据。
辅助纳武利尤单抗对比观察的三期（NCT02595944）因无效提前终止，未改善切除非小细胞肺癌的无病生存期。ITT 人群中位 DFS 71.3 vs 68.8 个月（HR 0.97，97% CI 0.79–1.20，单侧 P=0.39），PD-L1≥50% 亚组 HR 0.86（98% CI 0.55–1.34），中位随访 72.6 个月。DOI: 10.1001/jama.2026.8992。
推荐理由：辅助纳武利尤单抗对比观察三期因无效提前终止，未改善切除 NSCLC 无病生存期，可与围手术期免疫治疗数据形成直接对照。
Moderna与默沙东联合开发的新抗原疫苗intismeran autogene与Keytruda联用，在III期INTerpath-001试验中期分析中作为完全切除的IIB-IV期黑色素瘤辅助治疗达到无复发生存期主要终点。该联合用药也达到了远处转移无生存期的关键次要终点。
推荐理由：原文给出intismeran autogene联合Keytruda辅助治疗黑色素瘤的三期中期分析主要终点结果，为评估个性化新抗原疫苗在实体瘤中的可行性提供关键参照。
默沙东与Moderna联合开发的个性化mRNA癌症疫苗联合Keytruda，在高危皮肤癌三期试验中成功延长无复发生存期，两家公司有望据此寻求加速审批。
推荐理由：三期给出个性化mRNA癌症疫苗联合Keytruda在高危皮肤癌的无复发生存期获益，可与现有辅助治疗数据直接对照。