顶刊论文(社媒热度)· Lancet·· 2026-08-25精选评分62
deramiocel 三期 HOPE-3 试验在晚期 Duchenne 肌营养不良中达到主要终点
Deramiocel heart-derived cellular therapy in advanced Duchenne muscular dystrophy (HOPE-3): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial.
导读
deramiocel 三期 HOPE-3 试验在 106 例晚期 Duchenne 肌营养不良患者中达到主要终点,PUL2.0 较安慰剂改善 4.55%(95% CI 0.47–8.63,p=0.029)。
推荐理由
原文给出主要终点 PUL2.0 改善 4.55% 的具体数值与置信区间,为晚期 DMD 提供了可与现有治疗直接对照的疗效数据。
来源:顶刊论文(社媒热度) · doi.org