TTR沉默剂能否在ATTR-CM中带来额外获益？CARDIO-TTRansform详细数据引发新疑问

阿斯利康与Ionis合作开发的eplontersen在治疗ATTR-CM的三期CARDIO-TTRansform试验中未达主要终点，详细数据显示在基线已使用TTR稳定剂的患者中加用eplontersen后结局反而差于单用稳定剂。该未达终点结果已于7月宣布，是两家公司未来核心收入来源的重大挫折。