为何一位亨廷顿病患者对 UniQure 基因疗法 AMT-130 疗效衰减并不担忧
UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的四年随访数据显示疾病进展减缓 44%，较此前三年数据的 75% 出现衰减。在 12 例受试者中，治疗效果从第三年到第四年有所下降，UniQure 认为无需担忧，但引发外界对疗效持久性的质疑。亨廷顿病患者倡导者 Lauren Holder 对此并不在意。
#神经
#神经
今日 0 条STAT News评分3232 中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分3838 emugrobart肥胖适应症II期开发终止，Chugai拟重启SMA开发
Chugai终止emugrobart肥胖适应症II期开发，此前授予Roche的全部相关权利将返还至Chugai。该决定基于II期GYMINDA研究期中分析结果，该研究评估emugrobart联合GLP-1/GIP受体激动剂在肥胖/超重患者中的疗效与安全性。Chugai已启动准备重启该分子针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的开发，并评估对外授权可能。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分5656 uniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130 I/II期主要终点未达统计学显著 股价跌37%
uniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130 I/II期高剂量组在24个月cUHDRS主要终点上减缓44%，但p=0.144未达统计学显著，公司股价当日跌37%。48个月随访中同一剂量组在TFC上减缓61%（p=0.008），呈剂量依赖并与36个月约60%的趋势一致。
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分5858 uniQure 亨廷顿病基因疗法四年随访数据引发疗效持久性质疑
uniQure 亨廷顿病基因疗法四年随访数据显示复合终点获益较三年时缩小，疗效持久性面临质疑。功能容量结果仍支撑加速批准申请，但完全批准仍需确证性研究，且支付方能否认可其获益持续时间以覆盖成本仍不明朗。
推荐理由：四年随访与三年数据对比，复合终点效应缩小而功能终点仍支持批准，为该基因疗法疗效持久性提供了关键时序对照。
medRxiv Oncology精选评分4747 Axitinib 治疗进展性转移性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的 II 期研究结果
阿西替尼在进展性转移性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤患者中显示出临床意义的抗肿瘤活性。在这项 II 期研究（NCT03839498）中，17例接受治疗的患者客观缓解率为35.3%，中位无进展生存期为7.9个月。最常见的治疗相关不良事件高血压发生率为79%，但可通过降压治疗和剂量调整有效管理，无患者因治疗相关毒性永久停药。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分3636 罗氏终止抗肌肉抑制素抗体 emugrobart 开发
罗氏已终止抗肌肉抑制素抗体 emugrobart 的开发。该药物在针对肥胖的 II 期临床试验 GYMINDA 中失败，此前其针对脊髓性肌萎缩症和面肩肱型肌营养不良症的开发也已受挫。emugrobart 旨在通过抑制肌肉抑制素活性来增加患者肌肉质量。
推荐理由：热度：2 个信源报道同一事件
BioSpace精选评分5454 UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据减缓疾病效果减弱，股价暴跌
UniQure 公布其亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的四年数据，高剂量组（12例患者）疾病进展减缓44%，与自然史对照无显著差异，低于去年报告的三年数据75%的减缓效果。
推荐理由：文章对比了四年和三年数据在关键指标上的差异，并解释了公司为何更看重三年数据作为监管锚点。
Endpoints News评分3939 UniQure股价因亨廷顿病基因疗法随时间推移显现获益减弱而下跌
UniQure的实验性亨廷顿病基因疗法AMT-130的获益可能低于最初预期，导致其股价下跌。该疗法在长期随访数据中显示出随时间推移效果减弱的迹象。
STAT News评分4444 UniQure 基因疗法 AMT-130 四年后继续延缓亨廷顿病进展，但疗效幅度减弱
UniQure 报告其一次性基因疗法 AMT-130 在给药四年后，与外部对照组相比继续延缓亨廷顿病进展 44%，但该差异无统计学意义。与一年前的分析相比，治疗益处的幅度已减弱。FDA 已开始审查该疗法的上市申请。
The Lancet精选评分5555 放疗对比观察在WHO 2级非典型脑膜瘤完全切除后的三期随机试验结果（ROAM/EORTC-1308）
ROAM/EORTC-1308三期随机试验显示，WHO 2级非典型脑膜瘤完全切除后辅助放疗可降低复发风险。研究者建议当预防复发优先于放疗潜在迟发副作用时考虑该方案，决策需基于个体化医患讨论。
推荐理由：这项三期试验为WHO 2级非典型脑膜瘤术后辅助放疗提供了随机对照证据，帮助临床权衡复发风险与放疗副作用。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2020 工程化神经母细胞瘤细胞免疫疗法 ENCIT-01 一期临床试验状态更新
针对神经母细胞瘤和神经节母细胞瘤的工程化细胞免疫疗法 ENCIT-01 一期临床试验目前处于“活跃但未招募”状态。该试验由西雅图儿童医院申办，旨在评估该疗法的安全性与初步疗效。
NEJM评分1010 Case 27-2026: 一名出现疲劳、平衡障碍和频繁跌倒的4岁男童
一名4岁男童因疲劳、平衡障碍和频繁跌倒就诊。临床检查与诊断过程揭示了其神经系统症状的病因。该病例报告发表于《新英格兰医学杂志》，展示了针对儿童复杂临床表现的诊断思路。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2020 Magrolimab 联合 Dinutuximab 治疗复发/难治性神经母细胞瘤或复发骨肉瘤的临床试验已终止
Magrolimab 联合 Dinutuximab 治疗复发或难治性神经母细胞瘤或复发骨肉瘤的 1 期临床试验已终止。该试验由美国国家癌症研究所（NCI）赞助，旨在评估该免疫疗法组合的安全性、耐受性和初步疗效。
JAMA精选评分5858 Ceperognastat 在早期症状性阿尔茨海默病中的疗效与安全性随机临床试验
Ceperognastat 是一种强效口服 O-连接 N-乙酰氨基葡萄糖苷酶抑制剂，该随机临床试验检验了其在早期症状性阿尔茨海默病中的疗效和安全性。
JAMA评分1313 关于血管内取栓成功后动脉内阿替普酶使用的回复
CHOICE试验的主要终点在入组283名患者后于2025年2月10日进行了修订，旨在提高临床相关性和可解释性。此次修订是基于新出现的随机证据和盲法mRS评分评估的既定使用，且在修订时未进行任何中期分析或获得按治疗组划分的结果数据。
JAMA评分2929 多领域干预对足月小于胎龄儿生长影响的随机试验
一项随机试验评估了包含健康、营养、早期儿童刺激和母亲心理社会支持的综合干预方案对低资源环境下足月小于胎龄儿体重和年龄别体重Z评分的影响。该研究在特定人群中测试了多领域干预措施的有效性。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1919 AV-1959R 在临床前阿尔茨海默病患者中的二期研究
AV-1959R 针对临床前阿尔茨海默病患者的二期临床试验已获批准，目前尚未开始招募受试者。该试验由 Institute for Molecular Medicine 申办。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1010 Bapineuzumab 治疗阿尔茨海默病的三期临床试验因安全性或疗效问题终止
Bapineuzumab 治疗阿尔茨海默病的三期临床试验已终止。该试验旨在评估该药物的安全性和有效性，但未达到预期终点。试验申办方为辉瑞（Pfizer）。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1717 Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS 发起利用患者来源类器官进行胶质母细胞瘤药物筛选的临床试验
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS 发起一项利用患者来源类器官进行胶质母细胞瘤药物筛选的临床试验。该研究目前状态为“尚未开始招募”。
顶刊论文（社媒热度）精选评分5757 GASTRIC-PICU 随机临床试验：危重儿童胃残余量评估对机械通气时长和营养达标的影响
GASTRIC-PICU 试验在 23 家英国和 1 家瑞士儿科重症监护室招募 4700 名接受机械通气和肠内喂养的儿童，比较不常规评估胃残余量与每 6 小时常规评估的效果。
推荐理由：热度：X 浏览 1.2 万
顶刊论文（社媒热度）精选评分6969 Loberamisal 治疗急性缺血性卒中：LAIS 随机临床试验
Loberamisal 是一种靶向 PSD-95 通路和 α2-GABAA 受体的双靶点小分子化合物。在 LAIS 三期试验中，998 名急性缺血性卒中患者随机接受 Loberamisal 或安慰剂治疗 10 天。
推荐理由：该研究提供了相对风险、风险差和置信区间，便于读者评估这一双靶点小分子在急性缺血性卒中中的疗效和安全性。
NEJM精选评分6060 Oveporexton 治疗 1 型发作性睡病——两项三期试验结果
Oveporexton 在两项三期试验中治疗 1 型发作性睡病的结果发表于《新英格兰医学杂志》。
推荐理由：热度：X 浏览 2.3 万
The Lancet评分4242 急诊科物理治疗师主导肌肉骨骼疾病护理模式（RESHAP-ED）的随机对照试验
一项随机对照试验表明，在急诊科采用物理治疗师主导的护理模式，可缩短非复杂性肌肉骨骼疾病患者的住院时间，且不影响健康结局或安全性。该模式被证明具有成本效益。RESHAP-ED试验结果支持在急诊环境中推广这种替代性护理路径。
文献与产业新闻（bio-brief）评分3030 ZEPU-AI9 下肢外骨骼康复机器人临床试验启动，评估其对卒中、脊髓损伤及术后步态障碍的疗效与安全性
ZEPU-AI9 下肢外骨骼康复机器人启动一项纳入 36 名患者的临床试验，旨在评估其用于卒中、不完全性脊髓损伤或骨科术后步态障碍患者辅助步态训练的安全性、耐受性与可行性。该研究将比较机器人辅助康复联合标准康复与单独标准康复的差异，主要终点为设备相关不良事件发生率和耐受性。试验由孟加拉医科大学开展，参与者将接受为期 12 周、每周 3 次的训练。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2626 INF 疗法与 Otago 运动项目对糖尿病周围神经病变患者的联合效果研究
一项针对65名糖尿病周围神经病变患者的干预性研究比较了Intraneural facilitation疗法、Otago运动项目及其联合方案的效果。研究在基线、第4周和第8周评估了DN4问卷、Mini-BESTest量表和糖尿病神经病变生活质量问卷等主要终点。该研究旨在探索改善患者平衡能力、疼痛和生活质量的有效策略。
The Lancet评分2626 [临床图像] 一例非洲神经棘红细胞增多症患者的进食性肌张力障碍、舞蹈症、精神病与自残
一例34岁非洲女性神经棘红细胞增多症患者表现为进行性加重的行走、进食和吞咽困难，并伴有舞蹈症和进食性肌张力障碍。患者在就诊前6个月出现精神病性症状，包括独自在浴室进食、用树叶制作玩偶并称其为儿子，以及情绪低落、认知功能下降和人格改变。该病例展示了神经棘红细胞增多症复杂多样的神经精神表现。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2828 围产期脊髓损伤儿童中活动依赖性恢复训练联合经皮脊髓刺激的研究
一项针对围产期颈段脊髓损伤儿童的试点研究将评估为期40次的活动依赖性恢复训练联合经皮脊髓刺激对神经生理、感觉运动和自主神经功能的影响。该研究采用自身前后对照设计，计划纳入6名3至8岁的儿童参与者。研究结果旨在为这一罕见患者群体制定全面的治疗策略提供初步数据。
文献与产业新闻（bio-brief）评分3030 术中肝脏超声在胃肠或胰腺神经内分泌肿瘤肝转移检测中的作用
一项前瞻性观察性研究旨在评估术中肝脏超声（IOUS）对术前影像学评估为cM0的胃肠或胰腺神经内分泌肿瘤患者肝转移的检出效能。该研究计划纳入99名患者，并将比较IOUS与术前CT、MRI和DOTATOC PET-CT等影像学方法的诊断性能。研究还将评估IOUS检测结果对治疗策略的影响。
文献与产业新闻（bio-brief）评分3131 虚拟家访对卒中患者及其照护者有效性的随机对照试验
一项随机对照试验将评估虚拟家访对96名卒中患者及其照护者的有效性。研究将比较虚拟家访组与面对面家访对照组在照护者能力水平和非计划再入院率等主要终点上的差异。该研究旨在评估远程医疗应用在家庭护理服务中的可用性，并有望提升服务可及性并降低医疗成本。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2828 KOPPeling 干预措施对精神疾病患者子女生活质量的随机临床试验
KOPPeling 干预措施旨在减轻精神疾病患者子女（COPMI）的负担，该随机临床试验将评估其对 COPMI 生活质量的影响。研究将招募 128 个家庭，干预组接受为期 10 至 12 周的 KOPPeling 干预，并与等待列表对照组进行比较。主要终点是使用 KIDSCREEN-27 量表评估的 COPMI 生活质量变化。
文献与产业新闻（bio-brief）评分3232 CBD/CBD-A 口服提取物对脊髓损伤后静息态脑电图及神经病理性疼痛症状的影响
一项针对6名脊髓损伤后神经病理性疼痛患者的I/II期研究评估了单次口服204.6 mg CBD/CBD-A提取物的效果。该研究旨在测量其对疼痛强度、不适感及静息态脑电活动的影响。主要终点包括使用0-10数字评分量表评估的疼痛变化和通过64通道脑电图系统进行的脑电皮质活动分析。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1616 Advanced Bionics 人工耳蜗头件非重大风险研究
Advanced Bionics 一项针对人工耳蜗头件的非重大风险研究已完成 101 名受试者入组。该研究旨在评估新型头件的舒适度和固定性，参与者将通过问卷报告其在日常使用中的体验。研究纳入使用 Advanced Bionics 商用人工耳蜗的成人和儿童使用者。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2828 近红外光谱光学监测技术用于脊髓损伤试验的首次人体评估
一项首次人体研究将评估新型近红外光谱传感器在急性脊髓损伤患者中实时监测脊髓组织氧合和血流动力学的安全性与可行性。这项单中心、前瞻性观察性研究将在温哥华综合医院招募10名患者，传感器将在术后置于硬脊膜上持续监测7天。该技术旨在将临床前验证有效的无创监测方法转化为人类应用。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2727 Mentalization Based Treatment - Introductory (MBT-I) 团体治疗用于男性边缘型和/或反社会型人格障碍囚犯
一项针对男性边缘型和/或反社会型人格障碍囚犯的干预性研究将评估 Mentalization Based Treatment-Introductory (MBT-I) 团体治疗，计划招募30名参与者。主要终点是参与者完成三个MBT-I团体周期，定义为出席≥75%（12次会谈中的9次或以上）的预定会谈。该研究基于MBT在治疗人格障碍方面的现有证据，并旨在验证其在男性囚犯群体中的可行性。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2626 评估CSCT简短计算机测试在HIV+患者中检测认知障碍的效果
一项前瞻性研究评估了新型简短计算机测试CSCT在86名HIV-1感染者中筛查神经认知障碍的潜力。该测试旨在替代耗时的传统神经心理学评估，重点关注信息处理速度这一HIV相关神经认知障碍的核心早期指标。研究假设CSCT的异常可预测HIV相关神经认知障碍。
文献与产业新闻（bio-brief）评分4040 枕大神经阻滞与甲氧氯普胺治疗急性偏头痛的 IV 期临床试验
一项随机双盲 IV 期临床试验（N=99）比较了枕大神经阻滞与甲氧氯普胺静脉注射治疗急诊急性偏头痛的疗效。主要终点为基线至1小时后的0-10分疼痛评分变化。该研究由 Montefiore Medical Center 赞助。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2323 Cochlear Nucleus CI532 人工耳蜗早期体验研究
Cochlear Nucleus CI532 人工耳蜗电极阵列早期体验研究旨在评估24例双侧感音神经性听力损失患者的疗效。该研究主要终点为术后3个月植入耳在安静和噪音环境下的AzBio句子识别正确率，并与术前最佳助听状态进行比较。研究入组对象为12个月以上、符合FDA批准适应症的语言后聋患者。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2525 主流睡眠追踪设备与多导睡眠监测的对比研究
一项研究比较了 Fitbit Charge®、Jawbone UP® 和 SleepTime 应用程序与多导睡眠监测在监测睡眠参数方面的一致性。该研究在 18 至 65 岁的受试者中分析了入睡潜伏期、睡眠效率和睡眠分期等参数。研究旨在评估这些便携设备在检测睡眠与清醒状态方面相对于 PSG 金标准的有效性。
文献与产业新闻（bio-brief）评分3939 硬膜外脂肪切除术对腰椎后路手术后结局的影响
一项针对185名腰椎管狭窄症患者的研究评估了后路减压术中切除与不切除硬膜外脂肪对术后结局的影响。主要终点为术后1个月通过视觉模拟量表评估的腰背部和下肢放射痛强度。该研究旨在探讨常规切除的硬膜外脂肪是否与术后疼痛、功能结局及失败背部手术综合征等并发症相关。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2525 Team SA 工具在 ICU 查房中评估跨学科沟通有效性的效用评估
一项观察性研究评估了 Team SA 工具在测量 ICU 多学科查房期间沟通有效性的效用。该研究计划纳入 240 名临床医生，旨在确定调查临床医生对 ICU 患者未来风险意见的可行性，并评估当前 ICU 团队所表现出的团队态势感知范围。研究结果将为未来针对沟通差距制定干预措施提供基线估计。