批准、受理、CRL、突破性认定与顾问委员会。
Revolution Medicines 的 daraxonrasib（商品名 Rasonque）获 FDA 批准用于胰腺导管腺癌，是首个 RAS(ON) 抑制剂类抗癌药，也是 FDA 局长国家优先审评券（CNPV）试点下首个获批的新抗癌药。原文称该药已以 Rasonque 名义立即上市，WAC 定价为每 30 天 39,800 美元。
推荐理由：原文给出 WAC 定价与 CNPV 试点首批抗癌药定位，可对照评估 RAS(ON) 类抑制剂进入临床后的审批与支付节奏。
FDA批准Revolution Medicines的Rasonque（daraxonrasib）用于晚期胰腺癌二线治疗，是首个针对该癌症遗传病因的药物。支持批准的关键试验显示，Rasonque组中位总生存期13.2个月，标准化疗组6.7个月。UCSF胃肠道肿瘤专家Andrew Ko评价其为数十年来胰腺癌治疗的最大进展。
推荐理由：原文给出二线治疗中位总生存期 13.2 对 6.7 个月的具体数据，读者可据此判断该药相对标准化疗的提升幅度。
FDA批准Revolution Medicines的Ras抑制剂daraxonrasib用于转移性胰腺癌治疗。该批准基于今年5月ASCO会议上获得standing ovation的关键临床数据，胰腺癌此前长期缺乏有效靶向治疗选择。
推荐理由：Ras抑制剂在难治的转移性胰腺癌中获批，为这一长期难以成药的靶点提供了一份可参考的监管与临床转化样本。
Revolution Medicines 的 Ras 抑制剂 daraxonrasib 获 FDA 批准用于转移性胰腺癌治疗，批准基于今年五月美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上引发起立鼓掌的临床数据。
推荐理由：FDA 批准基于今年五月 ASCO 会议上获得起立鼓掌的临床数据，为 Ras 抑制剂在胰腺癌的应用提供了监管背书。
FDA 批准 Revolution Medicines 的 Rasonque (daraxonrasib) 用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的转移性胰腺腺癌成人患者。在一项涉及 500 名患者的随机试验中，Rasonque 将中位总生存期从 6.7 个月提高至 13.2 个月。该批准比预定时间提前了 6.5 个月，并获得了突破性疗法和孤儿药认定。
推荐理由：FDA 提前 6.5 个月批准了这款 RAS 抑制剂，为经治转移性胰腺癌患者提供了新的治疗选择。
FDA 授权 Abbott Diabetes Care 的 Libre Duo 10 日连续双葡萄糖酮体监测系统用于 2 岁及以上糖尿病患者。该设备是美国首个可连续监测酮体水平的可穿戴设备，也是全球首个在单一设备中同时连续监测酮体和血糖的设备。授权基于六项临床研究数据，涉及 600 多名参与者，结果显示该设备能准确追踪酮体水平变化并在糖尿病酮症酸中毒发生前识别酮体升高。
强生 Imaavy 获 FDA 批准标签扩展，用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血，距其首次获批 16 个月。该疾病为一种罕见溶血性疾病，会破坏红细胞。
推荐理由：Imaavy 从首次获批到这次标签扩展用时 16 个月，可作为评估该单抗后续适应症推进节奏的参考时点。
Ultragenyx的AAV基因疗法pariglasgene brecaparvovec-opnr（商品名Genglycos）获FDA加速批准，用于8岁及以上的糖原贮积症Ia型（GSDIa）患者，这也是该公司首款获批的基因疗法。
推荐理由：与一年前UX111因生产问题遭拒形成对照，文中给出了Genglycos三期试验31%的玉米淀粉摄入降幅，可与同类基因疗法数据直接比较。
FDA 加速批准 Ultragenyx 公司的基因疗法 Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr)，用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者，作为营养管理的辅助治疗以减少每日玉米淀粉摄入量。
推荐理由：FDA 基于减少玉米淀粉摄入量这一替代终点加速批准了首款 GSDIa 基因疗法，为患者提供了针对疾病根源的一次性治疗选项。
Regeneron的Pasatru（garetosmab）获FDA批准，用于治疗罕见骨化症FOP（一种会在不该长骨处长骨的罕见病）。关键三期试验显示该药显著降低新骨形成风险，主要研究者Richard Keen（伦敦皇家国立骨科医院）表示该药几乎能完全阻止新骨生成，有望改变患者通常25岁前依赖轮椅、多数活不过50岁的疾病轨迹。该获批被视为该方向三十年研发努力的收官之作。
推荐理由：关键三期数据显示该药几乎完全阻止新骨生成，为同类超罕见病在自然病程改变和疗效对照上提供了一组参考。
再生元单抗Pasatru（garetosmab）获FDA批准用于治疗超罕见遗传病纤维性进行性骨化症（FOP），成为该病第二个获批疗法，也是首个可减少临床评估疾病发作的成人用药。
推荐理由：FOP目前仅第二个获FDA批准的治疗药物，原文同时给出三期Optima数据并与竞品Sohonos的上市表现做了对照。