文献与产业新闻（bio-brief）· FiercePharma·2026-08-20 10:36· 2026-08-20精选评分60

Ultragenyx基因疗法Genglycos获FDA加速批准，治疗糖原贮积症Ia型

Ultragenyx, after FDA speed bump, lands 1st gene therapy nod with green light in glycogen storage disease

导读

Ultragenyx的AAV基因疗法pariglasgene brecaparvovec-opnr（商品名Genglycos）获FDA加速批准，用于8岁及以上的糖原贮积症Ia型（GSDIa）患者，这也是该公司首款获批的基因疗法。

推荐理由

与一年前UX111因生产问题遭拒形成对照，文中给出了Genglycos三期试验31%的玉米淀粉摄入降幅，可与同类基因疗法数据直接比较。