Regeneron罕见骨化症FOP治疗药物Pasatru获FDA批准

Regeneron的Pasatru（garetosmab）获FDA批准，用于治疗罕见骨化症FOP（一种会在不该长骨处长骨的罕见病）。关键三期试验显示该药显著降低新骨形成风险，主要研究者Richard Keen（伦敦皇家国立骨科医院）表示该药几乎能完全阻止新骨生成，有望改变患者通常25岁前依赖轮椅、多数活不过50岁的疾病轨迹。该获批被视为该方向三十年研发努力的收官之作。