MIST3 二期试验显示 AXL 和 PD1 联合抑制在间皮瘤中疾病控制率达 46.2%
MIST3（NCT03654833）二期试验评估 bemcentinib（AXL 抑制剂）和 pembrolizumab（PD1 抑制剂）联合治疗 ICB 初治复发间皮瘤患者，达到主要终点，12 周疾病控制率为 46.2%（90% CI 29.2–63.8%）。
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第 41–60 条 · 共 67 条medRxiv Oncology精选评分5656 bioRxiv Genomics精选评分5151 单核多组学资源揭示四种脑区中影响脑相关性状的关键神经细胞类型
研究对来自11名捐献者4个脑区的约14万个细胞核进行了基因表达和染色质可及性分析，并与全基因组关联研究数据整合，以识别与复杂性状相关的特定神经细胞群。数据支持与阿尔茨海默病相关的推定增强子-基因关系，为解释性状相关遗传变异提供了资源。
medRxiv Oncology精选评分3939 探索胶质母细胞瘤中的肠-脑轴：一项关于肠道细菌组和真菌组的前瞻性病例对照研究
一项针对23名新诊断胶质母细胞瘤患者和23名健康对照的前瞻性病例对照研究发现，患者的肠道细菌和真菌群落多样性均高于对照组（Shannon指数，16S p < 0.001；ITS p = 0.004），且生存期较短的患者多样性更高。
medRxiv Oncology精选评分5252 基于DNA甲基化的肉瘤分类器v13.1在4377例样本中实现98%的类别准确率
研究团队基于4377个肉瘤和间叶性肿瘤的甲基化谱开发了新版肉瘤分类器v13.1，涵盖116个肿瘤亚类和93个甲基化类别。在1547例独立验证队列中，73%的病例获得分类器预测，其中91%与原始组织病理学诊断匹配，并为6%组织学不确定病例提供了分子诊断重新分类。
推荐理由：该分类器在四个独立队列中验证了91%的诊断匹配率，并为6%的组织学不确定病例提供了分子诊断。
medRxiv Oncology精选评分3131 EHR 介导的医疗团队内外信息共享对患者结局的保护作用
基于 482 名患者的 5390 万条 EHR 访问日志构建的新型团队内外信息共享测量指标，能显著预测未来急诊就诊和经急诊入院的住院情况。这一通过 EHR 进行的、可修改的团队信息共享维度，可减少急性护理利用率。研究获得了加州大学戴维斯分校 IRB 的批准（#1988738）。
medRxiv Oncology精选评分5555 癌症相关成纤维细胞中的2型脱碘酶：多种癌症的潜在治疗靶点
研究发现2型脱碘酶（DIO2）在甲状腺癌等七种实体瘤的癌症相关成纤维细胞（CAF）中特异性表达，且与肌成纤维细胞样CAF亚型相关。高DIO2表达在胰腺癌和膀胱癌中与较差总生存期相关。TPO-CreERT2/BrafV600E/Trp53缺陷小鼠模型显示CAF特异性Dio2表达，遗传敲除Dio2可显著减少肿瘤生长。该研究提示DIO2可能成为靶向肿瘤微环境的新治疗策略。
推荐理由：研究通过多癌种单细胞数据发现CAF中DIO2表达与不良预后相关，并在小鼠模型中验证其促瘤功能。
medRxiv Oncology精选评分5252 NHS-Galleri试验中IV期癌症减少相关的潜在五年生命年估算
基于NHS-Galleri试验ASCO 2026报告数据，估算多癌种早筛每年可能带来466人年/百万筛查人口的五年生命年增益。该分析使用干预组和对照组在十个癌种的IV期诊断数差异，乘以III期与IV期间五年限制平均生存时间差得出。
medRxiv Oncology精选评分5454 基因组基础模型 Evo2 提升软组织肉瘤的临床病理和转录组预后预测能力
研究团队利用基因组基础模型 Evo2 对软组织肉瘤患者的肿瘤基因组变异序列进行嵌入，生成患者水平的基因组表征。在包含102名患者的队列中，将Evo2特征加入临床病理模型SARCULATOR后，总体生存（OS）的C-index从0.620提升至0.770，无进展生存（PFS）从0.625提升至0.755。
推荐理由：研究将基因组基础模型与临床病理和转录组模型结合，在多个生存终点上展示了预后预测能力的提升。
medRxiv Oncology精选评分5959 Polθ抑制剂RP-3467临床前验证及在携带TP53BP1耐药突变的gBRCA1卵巢癌患者中显示临床应答
RP-3467是一种靶向DNA聚合酶θ（Polθ）ATP酶结构域的新型小分子抑制剂，临床前研究显示其在HR缺陷模型中诱导合成致死并与PARP抑制剂（奥拉帕利、鲁卡帕利）协同，在多个人源肿瘤异种移植模型中实现持续肿瘤消退。
medRxiv Oncology精选评分5454 Ataraxis Breast CTX多模态AI模型在HR+/HER2-早期乳腺癌中分层残余风险并识别治疗升级候选者
Ataraxis Breast CTX多模态AI模型整合临床变量和H&E图像特征，在III期UNIRAD试验（NCT01805271）的556名患者队列中进行前瞻性-回顾性验证。
推荐理由：该研究在已完成的III期试验队列中验证了AI模型对辅助治疗决策的潜在指导价值，为高风险患者分层提供了具体数据。
medRxiv Oncology精选评分4343 早发性结直肠癌中体重指数与无复发生存期相关性的队列研究
一项基于瑞典患者队列的研究发现，在早发性结直肠癌（EOCRC）患者中，较高的体重指数（BMI）与更长的无复发生存期（RFS）显著相关（HR 0.94，95% CI 0.89–0.99，p=0.02），而在平均发病年龄结直肠癌（AOCRC）患者中未观察到此种关联。
medRxiv Oncology精选评分5454 黑色素瘤中富集蜕膜样NK细胞并通过肿瘤细胞接触获得CD9
研究发现黑色素瘤中存在CD56 Bright CD16 − CD49a + CD9 + 蜕膜样NK细胞，该细胞在患者外周血中罕见。在肿瘤浸润淋巴细胞疗法探索性队列中，疾病进展患者肿瘤内该细胞频率更高。共培养实验表明，健康供体NK细胞通过与表达CD9的黑色素瘤细胞直接接触可诱导CD9的获得。
推荐理由：研究揭示了黑色素瘤微环境中存在一种特殊的NK细胞亚群，并发现其标志性分子CD9的获得依赖于与肿瘤细胞的直接接触。
medRxiv Oncology精选评分3030 尿液 DNA 甲基化作为泰国非肌层浸润性膀胱癌潜在诊断与监测工具的初步研究
尿液游离 DNA 甲基化分析可有效区分泰国非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者与健康对照。该试点研究在 5 例高级别 NMIBC 患者和 3 名健康志愿者中，通过 cfMeDIP-seq 鉴定出 82 个差异甲基化区域（调整后 P<0.001），其中 MIR124-3、IRX4 和 LHX1-DT 呈现显著高甲基化。
medRxiv Oncology精选评分5757 基于甲基化的ctDNA用于非病毒相关头颈癌治疗后监测
一项针对50名非转移性非病毒相关头颈鳞癌患者的回顾性队列研究显示，基于甲基化的Guardant360 ctDNA检测在监测复发时敏感性为76.9%，特异性为94.6%（AUC 0.858）。ctDNA阳性与更差的无进展生存和总生存相关，并在60%的复发患者中比临床发现提前中位131天检测到信号。
推荐理由：研究评估了基于甲基化的ctDNA检测在非病毒相关头颈癌术后监测中的表现，并提供了敏感性、特异性及生存关联数据。
medRxiv Oncology精选评分6666 AI模型Ataraxis CTX在TAILORx试验中识别HR+/HER2-乳腺癌中危患者的化疗获益
基于TAILORx试验6735例患者数据的分析显示，AI模型Ataraxis CTX整合H&E切片形态特征和临床变量，其预后预测（CTX-prognostic）与无病间期显著相关（HR 1.651，95% CI 1.511-1.803）。在21基因复发评分中危亚组中，CTX-benefit模型识别出化疗高获益患者，其5年无病间期率增加5.6%，而低获益患者未见明显获益（交互作用p=0.016）。
推荐理由：AI模型在21基因复发评分中危患者中识别出化疗获益亚组，为现有临床决策工具提供了补充信息。
medRxiv Oncology精选评分6161 基于大语言模型的 MSK-Tox 资源揭示肿瘤系统治疗毒性的临床与遗传决定因素
研究者开发了一种基于大语言模型的方法，构建了包含超过5万名患者的泛癌种毒性资源 MSK-Tox。分析六种代表性不良事件发现，毒性模式受癌症类型、治疗方案和临床背景影响。研究识别了两种胚系易感性模式：器官固有模式（如 FOXE1 附近调控变异与甲状腺功能减退相关）和免疫介导模式（HLA-DRB1*15 是免疫检查点抑制剂治疗患者肾上腺功能不全的主要决定因素）。
推荐理由：研究识别了两种胚系易感性模式，包括与免疫检查点抑制剂相关的 HLA-DRB1*15 等位基因，为治疗前毒性风险预测提供了新维度。
medRxiv Oncology精选评分5656 染色质调节因子突变谱揭示与免疫检查点治疗生存改善相关的癌种特异性及跨癌种复发基因集
研究通过发现和验证队列分析了10种癌症类型，发现每种癌症都存在一组与免疫检查点抑制剂（ICI）治疗后生存改善相关的染色质调节因子（CR）基因突变。跨癌种存在一组复发性CRs与ICI疗效改善相关，且多个CR突变共现可进一步改善生存。CR突变组肿瘤突变负荷（TMB）更高，肿瘤微环境存在癌种特异性差异。
推荐理由：研究识别了多个癌种中与免疫检查点抑制剂疗效改善相关的染色质调节因子突变组合，为生物标志物开发提供线索。
medRxiv Oncology精选评分4949 Beyond tumor volume: connectomic measures de tumor burden provide superior prognostic information across tumor compartments in glioblastoma
一项针对999名新诊断胶质母细胞瘤患者的多中心研究表明，基于白质通路受累情况的病变-纤维束密度指数（L-TDI）比传统肿瘤体积能更稳健地预测总生存期。L-TDI在不同阈值和肿瘤区域均显示出与生存期的强关联，其预后价值在调整已知临床变量后依然存在，而肿瘤体积的预后价值则高度依赖于分析设计且主要局限于对比增强区域。这些发现凸显了将胶质母细胞瘤视为全脑疾病进行预后评估的重要性。
medRxiv Oncology精选评分5252 前瞻性宏基因组研究揭示肛门鳞癌与高级别鳞状上皮内病变的独特厌氧微生物特征
研究发现肛门鳞癌（ASCC）患者相比高级别鳞状上皮内病变（HSIL）患者具有较低的微生物丰富度和独特的厌氧菌群特征。在121名参与者中，ASCC组鉴定出6种富集的厌氧菌，包括具核梭杆菌和微小单胞菌等，这些菌种与氨基酸代谢和厌氧代谢通路相关，且在纵向采样中持续存在。
推荐理由：通过前瞻性宏基因组分析识别出6种与肛门鳞癌相关的厌氧菌，为理解微生物在癌变进程中的作用提供了新线索。
medRxiv Oncology精选评分4343 晚期胰腺癌跨来源进展评估：基于机会调整的六状态分析
对 AACR Project GENIE BPC PANC v1.0-public 数据集的回顾性分析显示，在晚期胰腺癌患者中，影像学与肿瘤内科医生记录的疾病进展存在显著不一致。