PML经病毒特异性T细胞治疗后缓解、随后接受造血细胞移植
一例PML患者经病毒特异性T细胞治疗后获得缓解，随后接受造血细胞移植。原文以病例报告形式刊于NEJM 2026年10月第395卷第13期。
#原始研究
#原始研究
今日 2 条NEJM评分3030 Nature Medicine精选评分6161 司美格鲁肽对2型糖尿病肾脏病影响的随机安慰剂对照试验
一项在2型糖尿病患者中开展的随机安慰剂对照试验，结合组织学、多参数MRI和转录组学探查司美格鲁肽的肾脏保护机制。文章发表于Nature Medicine，doi:10.1038/s41591-026-04674-2，第一作者Katherine R. Tuttle。
推荐理由：该研究在同一项RCT中并行使用组织学、多参数MRI和转录组学来拆解司美格鲁肽的肾脏保护机制，方法学组合值得同类研究参考。
Nature Medicine精选评分5454 靶向WRN解旋酶的合成致死药物在微卫星不稳定癌症中显示潜力
一项一期临床试验表明，抑制Werner综合征解旋酶（WRN）可 exploit 微卫星不稳定癌症的合成致死脆弱性。这为超越免疫检查点抑制提供了靶向此类肿瘤的新途径。
推荐理由：这项一期试验揭示了一种针对微卫星不稳定肿瘤的合成致死新靶点，为免疫检查点抑制剂之外提供了潜在治疗路径。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565 瑞金医院与艾博生物合作开发mRNA编码TCE ABO2203，3例难治性ITP患者达完全缓解
瑞金医院胡琼依教授团队与艾博生物在《Cell》发表研究，一款mRNA编码的CD19×CD3 T细胞衔接器ABO2203让3例难治性继发性ITP患者在一个月内全部达到完全缓解，疗效维持超过6个月随访。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2626 花生过敏儿童口服免疫疗法（花生粉）一期临床试验完成
一项针对花生过敏儿童的口服免疫疗法（使用花生粉）一期临床试验已完成。该试验由贝勒医学院申办，旨在评估该疗法的安全性与初步疗效。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1616 Adebrelimab联合Dalpiciclib用于可切除食管鳞癌的新辅助治疗
一项由华西医院发起的1期临床试验评估了Adebrelimab联合Dalpiciclib作为可切除食管鳞状细胞癌新辅助治疗的方案。该研究旨在探索这种联合疗法的安全性和初步疗效。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1818 一项开发肺癌免疫治疗应答预测生物标志物的初步研究
Abramson Cancer Center at Penn Medicine 完成了一项旨在开发肺癌免疫治疗应答预测生物标志物的初步研究。该研究状态为已完成，具体样本量和生物标志物细节未在提供信息中披露。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2323 过敏性鼻炎皮下免疫治疗期间特异性免疫球蛋白与血液嗜碱性粒细胞活性的变化
一项由奥胡斯大学医院赞助的已完成研究，分析了过敏性鼻结膜炎患者在接受皮下免疫治疗期间特异性免疫球蛋白和血液嗜碱性粒细胞活性的动态变化。该研究揭示了治疗过程中免疫应答的生物标志物变化模式。
NEJM精选评分6262 Etuvetidigene Autotemcel 治疗 Wiskott–Aldrich 综合征
该研究发表于 NEJM，评估了 Etuvetidigene Autotemcel 基因疗法治疗 Wiskott–Aldrich 综合征的效果。
推荐理由：热度：X 浏览 2.0 万
文献与产业新闻（bio-brief）评分1515 华沙医科大学启动针对花生和树生坚果的多食物口服免疫疗法临床试验
华沙医科大学启动一项针对花生和树生坚果过敏的多食物口服免疫疗法临床试验，该试验目前状态为“尚未开始招募受试者”。研究旨在评估该疗法对多种食物过敏的安全性与有效性。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1515 TNF 在免疫疗法治疗的黑色素瘤患者中的作用
由 Institut Claudius Regaud 赞助的一项针对黑色素瘤患者的研究已完成。该研究探讨了接受免疫疗法治疗的患者体内 TNF 的作用。研究状态为 COMPLETED。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2828 68Ga-grazytracer PET 辅助诊断肺癌免疫治疗后的假性进展
瑞金医院发起的临床试验表明，68Ga-grazytracer PET/CT可用于辅助诊断肺癌患者接受免疫治疗后的假性进展。该研究目前正在招募受试者。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2424 膜翅目昆虫毒液过敏特异性免疫疗法作用机制的决定因素
鲁昂大学医院赞助的一项已完成研究探讨了膜翅目昆虫毒液过敏特异性免疫疗法的作用机制决定因素。该研究未涉及临床试验阶段，旨在阐明该疗法的生物学基础。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2525 Apatinib 联合 Camrelizumab 治疗一线治疗失败的复发或转移性鼻咽癌
在一项针对一线治疗失败的复发或转移性鼻咽癌患者的 II 期临床试验中，Apatinib 联合 Camrelizumab 显示出抗肿瘤活性。该研究由中山大学发起，旨在评估这种分子靶向治疗与免疫疗法联合方案的有效性。试验结果将为该患者群体提供新的潜在治疗选择。
JAMA精选评分3737 全凭静脉麻醉与吸入麻醉对老年患者大非心脏手术后30天居家存活天数影响的随机试验
一项随机试验评估了全凭静脉麻醉对比吸入麻醉对接受大非心脏手术的老年患者术后30天居家存活天数的影响。该研究旨在明确两种麻醉方式在此关键患者群体术后恢复方面的差异。
JAMA评分2929 多领域干预对足月小于胎龄儿生长影响的随机试验
一项随机试验评估了包含健康、营养、早期儿童刺激和母亲心理社会支持的综合干预方案对低资源环境下足月小于胎龄儿体重和年龄别体重Z评分的影响。该研究在特定人群中测试了多领域干预措施的有效性。
JAMA评分2929 全凭静脉麻醉与挥发性吸入麻醉用于大型非心脏手术的研究概要
该研究比较了全凭静脉麻醉与挥发性吸入麻醉在年龄≥50岁、接受大型择期非心脏手术的成人患者中对预后的影响。试验旨在评估TIVA是否优于吸入麻醉。研究结果将揭示两种麻醉方式在主要患者结局上的差异。
JAMA精选评分3939 立体定向体放疗与中度低分割调强放疗治疗局限性中危前列腺癌的研究总结
一项研究比较了立体定向体放疗（SBRT）与中度低分割调强放疗（MH-IMRT）在局限性中危前列腺癌患者中的疗效。该研究旨在评估SBRT在患者泌尿和肠道生活质量以及无病生存期方面是否优于MH-IMRT。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1717 Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS 发起利用患者来源类器官进行胶质母细胞瘤药物筛选的临床试验
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS 发起一项利用患者来源类器官进行胶质母细胞瘤药物筛选的临床试验。该研究目前状态为“尚未开始招募”。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2020 针对伴有间质性肺病的晚期非小细胞肺癌患者的治疗性临床试验启动
一项针对伴有间质性肺病的晚期非小细胞肺癌患者的II期临床试验已启动，目前尚未开始招募受试者。该试验由法国胸部肿瘤学协作组赞助。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1515 个性化 ctDNA 监测预测晚期非透明细胞肾细胞癌免疫治疗结局
一项由华西医院发起的临床试验将探索个性化循环肿瘤DNA（ctDNA）监测在预测晚期非透明细胞肾细胞癌（nccRCC）患者免疫治疗结局中的作用。该研究目前尚未开始招募受试者。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1717 约翰斯·霍普金斯大学评估花生过敏免疫疗法溶解膜片的早期 I 期临床试验完成
约翰斯·霍普金斯大学完成了一项针对花生过敏的免疫疗法溶解膜片在健康受试者中的早期 I 期临床试验。该试验主要评估了该疗法的药代动力学特性。试验状态标记为已完成。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2525 Oral, Fecal and Intratumoral Microbiome Atlas in Colombian Patients With Advanced Solid Tumors Receiving First-Line Immunotherapy
一项在哥伦比亚开展的观察性研究正在招募接受一线免疫治疗的晚期实体瘤患者，旨在绘制其口腔、粪便和瘤内微生物组图谱。该研究由Centro de Tratamiento e Investigación sobre Cáncer, Luis Carlos Sarmiento Angulo赞助，适应症涵盖胃癌、结直肠癌、乳腺癌、宫颈癌和头颈癌。研究结果将有助于理解微生物组与免疫治疗反应的关联。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1111 Edward Hirschowitz 完成肺癌疫苗联合口服膳食补充剂一期临床试验
Edward Hirschowitz 完成了一项评估肺癌疫苗联合口服膳食补充剂的一期临床试验。该试验旨在评估该联合方案在肺癌患者中的安全性与初步活性。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2222 Fuda Cancer Hospital 癌症干细胞疫苗治疗卵巢癌的 I/II 期临床试验安全性与有效性结果
Fuda Cancer Hospital 开展的癌症干细胞疫苗治疗卵巢癌的 I/II 期临床试验已完成。该研究评估了该疫苗的安全性与有效性。试验状态为已完成，但具体疗效数据未在提供内容中披露。
Cell精选评分6161 mRNA编码的CD19×CD3 T细胞衔接器在难治性免疫性血小板减少症中实现持续血小板恢复
mRNA脂质纳米颗粒编码的CD19×CD3 T细胞衔接器在临床前模型中显示出减弱的细胞因子释放和B细胞耗竭能力。在三名难治性免疫性血小板减少症患者中，该治疗实现了超过6个月的血小板持续恢复，表明mRNA编码的T细胞衔接器是B细胞驱动自身免疫性疾病中重置自身反应性免疫的有前景的治疗方法。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6262 张磊/胡群/杨仁池/肖啸团队完成中国青少年血友病B基因治疗1期临床试验
研究团队完成了中国青少年血友病B基因治疗的1期临床试验，通过肝脏靶向AAV递送FIX-Padua基因。全球已有3个血友病B基因治疗产品获批上市，其中BBM-H901（波哌达可基）是亚洲首个AAV血友病B基因治疗产品，由信念医药肖啸教授团队研发。
推荐理由：这项研究展示了AAV基因疗法在青少年血友病B患者中的安全性和有效性数据，为亚洲首个同类疗法提供了临床证据。
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分3737 非麻醉医师给予丙泊酚用于结直肠内镜黏膜下剥离术的可行性与安全性：一项单中心 454 例次研究
一项针对454例次结直肠内镜黏膜下剥离术（ESD）的单中心回顾性研究显示，非麻醉医师给予丙泊酚（NAAP）方案在所有年龄段患者中均可行，未发生因镇静相关不良事件导致的操作中止、气管插管、麻醉医师抢救或死亡。
顶刊论文（社媒热度）精选评分5555 合成多肽与DNA个性化癌症疫苗在胰腺癌中诱导新抗原特异性T细胞反应
两项一期临床试验（NCT03956056、NCT03122106）评估了合成多肽和DNA个性化癌症疫苗在胰腺导管腺癌患者中的安全性和免疫原性。疫苗在切除和辅助化疗后给药，耐受性良好，无≥3级不良事件。
推荐理由：研究通过T细胞受体克隆型测序和自体细胞回输实验，确认了新抗原特异性，为胰腺癌个性化疫苗的免疫机制提供了直接证据。
顶刊论文（社媒热度）精选评分5757 GASTRIC-PICU 随机临床试验：危重儿童胃残余量评估对机械通气时长和营养达标的影响
GASTRIC-PICU 试验在 23 家英国和 1 家瑞士儿科重症监护室招募 4700 名接受机械通气和肠内喂养的儿童，比较不常规评估胃残余量与每 6 小时常规评估的效果。
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medRxiv Oncology评分2222 “汉堡癌症后生活计划”的开发、实施与评估：一项混合有效性-实施研究方案
一项前瞻性单中心研究将开发并评估旨在改善癌症幸存者健康相关生活质量的“汉堡癌症后生活计划”。该计划将为500名18-65岁完成主要治疗的幸存者提供患者导航、多维度评估及个体化护理等支持，并与250名接受常规护理的外部对照组进行探索性比较。研究采用混合方法评估该计划在改善生物-心理-社会结局方面的有效性和实施情况，其结果将有助于在德国建立标准化的结构化幸存者护理模式。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6969 Loberamisal 治疗急性缺血性卒中：LAIS 随机临床试验
Loberamisal 是一种靶向 PSD-95 通路和 α2-GABAA 受体的双靶点小分子化合物。在 LAIS 三期试验中，998 名急性缺血性卒中患者随机接受 Loberamisal 或安慰剂治疗 10 天。
推荐理由：该研究提供了相对风险、风险差和置信区间，便于读者评估这一双靶点小分子在急性缺血性卒中中的疗效和安全性。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6767 IL-15 和 IL-21 共表达 CAR-T 细胞疗法实现肝母细胞瘤完全消退
IL-15 和 IL-21 共表达 CAR-T 细胞疗法在一项研究中实现了肝母细胞瘤的完全消退。
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中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7272 正序生物碱基编辑疗法在不同遗传背景β-血红蛋白病患者中实现临床治愈
正序生物与多家医院合作在 Cell Stem Cell 发表临床研究，报道利用变形式碱基编辑器tBE开发的CS-101/CS-206治疗全球不同遗传背景β-血红蛋白病患者，结果显示全部患者实现临床治愈，验证了其安全有效性和广泛种族适用性。
推荐理由：研究展示了碱基编辑疗法在不同遗传背景患者中的一致疗效，为拓展其全球应用提供了临床证据。
顶刊论文（社媒热度）精选评分7373 猪肾异种移植作为同种移植过渡的首例人体研究：移植肾功能维持271天后因微血管损伤失败
麻省总医院为终末期肾病患者移植了经基因编辑的猪肾（EGEN-2784），移植物功能立即恢复并维持透析独立271天。早期T细胞介导的排斥经治疗缓解，后期因微血管损伤进展为血栓性微血管病导致移植物失败。未检测到猪病原体传播，抗HLA抗体未变化，82天后成功进行同种肾移植且无致敏迹象。
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顶刊论文（社媒热度）精选评分6161 靶向 RAGE 的吸入式 siRNA 疗法 ARO-RAGE 在 1/2a 期临床试验中显示安全性及肺靶点敲低
ARO-RAGE 是一种靶向肺 RAGE mRNA 的吸入式 siRNA，在 1/2a 期随机双盲安慰剂对照试验中，健康志愿者（n=58）和哮喘患者（n=19）均表现出良好安全性和耐受性。血清和支气管肺泡灌洗液中的可溶性 RAGE 水平呈剂量依赖性下降，表明有效的肺靶点敲低，血浆药物水平低证实了肺部滞留和有限的全身生物利用度。临床试验注册号：NCT05276570。
推荐理由：这项研究展示了吸入式 siRNA 疗法在人体中实现肺组织靶向递送和靶点敲低的可行性，为呼吸道炎症疾病提供了新干预策略。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6464 Daraxonrasib 治疗经治 RAS 突变非小细胞肺癌的 1-2 期研究
Daraxonrasib 在经治晚期 RAS 突变 NSCLC 患者的 1-2 期研究中，300 mg 或更低剂量下 54% 患者出现 3 级或以上不良事件。客观缓解率在 120 mg 或更低剂量组为 31%，160-220 mg 组为 34%，300 mg 组为 37%。研究由 Revolution Medicines 资助，试验注册号为 NCT05379985。
推荐理由：原文报告了不同剂量组的客观缓解率，读者可以据此评估该RAS抑制剂在经治肺癌中的初步疗效和安全性特征。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6666 达格列净降低心脏手术后急性肾损伤发生率：随机临床试验
在择期心脏手术患者中，术前一天开始服用达格列净（10 mg/天，共4剂）可将术后7天内急性肾损伤发生率从52%降至28%（RR 0.54，95% CI 0.45–0.65；P<0.001）。这项多中心双盲安慰剂对照试验在荷兰纳入784名患者，中位年龄68岁，97%为白人。心房颤动和再次手术是最常见不良事件，两组发生率相似。
推荐理由：达格列净将心脏手术后急性肾损伤风险降低近一半，为这一常见并发症提供了预防方案。
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分4949 Coleus forskohlii (Forcslim) 在减重中的疗效与安全性：一项 12 周双盲准随机安慰剂对照研究
Coleus forskohlii 提取物 Forcslim 在 12 周试验中使超重受试者体重显著降低 1.93 kg（p<0.001）、腰围减少 1.83 cm（p<0.01），并改善甘油三酯和 HDL 水平。未发现临床显著的安全性异常，提示其可能成为合成减重药物的安全有效替代方案。
Cancer Discovery精选评分5959 SWOG S1616 试验揭示抗 CTLA-4 联合治疗逆转抗 PD-1 耐药黑色素瘤的细胞空间特征
SWOG S1616 (NCT03033576) 二期试验中，对抗 PD-1/PD-L1 原发性耐药的晚期黑色素瘤患者，ipilimumab 联合 nivolumab 相比单用 ipilimumab 改善结局。