中文产业新闻（药渡 / pharmcube）· 正序生物·2026-09-09 00:00· 24 天前精选评分72

正序生物碱基编辑疗法在不同遗传背景β-血红蛋白病患者中实现临床治愈

再登国际顶刊Cell Stem Cell！正序生物碱基编辑疗法在全球不同遗传背景镰刀型细胞贫血病及β-地中海贫血患者中全部实现临床治愈

导读

正序生物与多家医院合作在 Cell Stem Cell 发表临床研究，报道利用变形式碱基编辑器tBE开发的CS-101/CS-206治疗全球不同遗传背景β-血红蛋白病患者，结果显示全部患者实现临床治愈，验证了其安全有效性和广泛种族适用性。

推荐理由

研究展示了碱基编辑疗法在不同遗传背景患者中的一致疗效，为拓展其全球应用提供了临床证据。