生物医药周报 · 2026 年第 43 周 · 10.19 — 10.25
CBA FRONTIER INSIGHTS
本期图报
点一张卡片展开图表，再点一次收起FDA批准首个乙肝反义寡核苷酸，ADC与mRNA疫苗三期数据密集亮相
本期覆盖2026年10月19日至10月25日。监管方面，FDA批准首个慢性乙肝反义寡核苷酸Hbsago（bepirovirsen）、加速批准dostarlimab用于MSI-H/dMMR局部晚期直肠癌、批准周注射胰岛素Awiqli用于儿童2型糖尿病，英国MHRA批准icotrokinra治疗银屑病。临床读出高度密集：ESMO 2026与ASN年会公布多项重磅结果，Moderna/默沙东个性化mRNA疫苗intismeran联合Keytruda使黑色素瘤复发或死亡风险降低42%；ADC赛道尤为活跃，恒瑞、百济神州、百利天恒、正大天晴等公布HER2靶点及乳腺癌、胃食管癌多项三期数据；IgA肾病领域povetacicept、ravulizumab、sibeprenlimab、泰它西普多点开花。方法与资源方面，perturb-multi体内多模态筛选、Pinal蛋白设计基础模型及Betzig活体4D成像路线值得关注。
ADC赛道数据井喷
本版导读本期ADC临床读出高度集中：恒瑞瑞康曲妥珠单抗HORIZON-Breast06三期延长HER2低表达晚期乳腺癌PFS；百利天恒伦康依隆妥单抗PANKU-Breast01发表于《柳叶刀》主刊，cORR 40.5%、mPFS 8.2个月，疾病进展或死亡风险降低59%；中国生物制药TQB2102在HER2低表达乳腺癌Ⅲ期将中位PFS延长至16.4个月（对照组5.5个月）；百济神州HERIZON-GEA-01显示泽尼达妥单抗三联方案中位OS达27.0个月；正大天晴TQB2102三药方案一线HER2阳性胃癌ORR达84.2%。ESMO乳腺癌ADC专场还汇总了早期新辅助、晚期生存与耐药序贯多项口头报告。
HORIZON-Breast06三期：瑞康曲妥珠单抗延长HER2低表达晚期乳腺癌PFS
恒瑞医药瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）的HORIZON-Breast06三期研究在HER2低表达晚期乳腺癌中延长PFS。
百利天恒伦康依隆妥单抗PANKU-Breast01三期结果发表于《柳叶刀》主刊，cORR 40.5%、mPFS 8.2个月
百利天恒伦康依隆妥单抗PANKU-Breast01三期研究在HR+/HER2-晚期乳腺癌中显示，cORR为40.5%，mPFS为8.2个月。对照cORR为20.2%，mPFS较对照延长4.2个月，疾病进展或死亡风险降低59%（HR=0.41）；ILD发生率1.1%且均为1–2级。该新适应症上市申请已获受理，结果同期发表于《柳叶刀》主刊并在ESMO大会公布。
中国生物制药TQB2102在HER2低表达乳腺癌Ⅲ期研究中将中位PFS延长至16.4个月
中国生物制药在2026 ESMO公布TQB2102治疗HER2低表达乳腺癌的Ⅲ期结果，中位无进展生存期为16.4个月，化疗组为5.5个月。APEX-Breast01以LBA27会议摘要形式发布，截至2026年5月31日随机入组543例；HR+/HER2低表达人群及HER2低表达全人群的HR均为0.29，95% CI分别为0.22–0.39和0.22–0.38，p<0.0001。
百济神州HERIZON-GEA-01三期：泽尼达妥单抗联合替雷利珠单抗与化疗延长HER2阳性胃食管腺癌总生存期，较泽尼达妥单抗联合化疗组差异未达显著
百济神州HERIZON-GEA-01三期结果，泽尼达妥单抗联合替雷利珠单抗与化疗一线治疗HER2阳性胃食管腺癌，中位OS达27.0个月。
正大天晴在ESMO公布TQB2102联合贝莫苏拜单抗和卡培他滨的HER2阳性晚期胃癌一线Ⅱ期结果，三药组ORR达84.2%
正大天晴在2026 ESMO公布TQB2102联合贝莫苏拜单抗及卡培他滨一线治疗HER2阳性晚期胃癌的Ⅱ期结果，三药组ORR为84.2%。TQB2102-II-04（NCT06767800）截至2026年9月3日纳入86例患者，6 mg/kg三药组ORR为95.8%（23/24）、cORR为91.7%、DCR为100%，该剂量被选为后续Ⅲ期推荐剂量。
ESMO 2026乳腺癌ADC专场：早期新辅助、晚期生存获益与耐药序贯多项口头报告汇总
良医汇编译汇总ESMO 2026乳腺癌7项快速口头报告，覆盖HER2+早期新辅助、TNBC晚期总生存、ADC耐药序贯及新靶点ADC临床数据。
HER2变异晚期NSCLC精准诊疗的持续进阶之路
HER2突变与过表达晚期NSCLC的精准诊疗正由后线ADC向一线方案和联合治疗推进，HER2 TKI也在增加治疗选择。
个性化mRNA疫苗突破
本版导读Moderna与默沙东的个性化mRNA疫苗intismeran联合Keytruda在术后黑色素瘤三期试验（入组1137例，中位随访约25个月）中将复发或死亡相对风险较单药降低42%，无远处转移生存风险降低38%，且未增加主要严重副作用。该结果在ESMO 2026公布，专家认为其风险降低幅度显著且原则上可拓展至其他肿瘤类型，标志着癌症疫苗领域取得突破性进展。同场DeLLphi-305研究显示Imdelltra联合Imfinzi使广泛期小细胞肺癌死亡风险降低58%。
Moderna个性化mRNA疫苗intismeran联合帕博利珠单抗使黑色素瘤复发或死亡风险降低42%
Moderna和默沙东开发的个性化mRNA疫苗intismeran联合帕博利珠单抗在III期试验中使黑色素瘤复发或死亡风险降低42%，试验入组1137例患者，中位随访约25个月。数据将在ESMO会议公布，疫苗根据患者肿瘤新抗原定制，未增加主要严重副作用。专家认为该幅度风险降低具有临床意义，但长期疗效和受益人群仍需进一步分析。
ESMO 2026公布intismeran INTerpath-001结果，黑色素瘤复发风险降低42%
ESMO 2026公布intismeran INTerpath-001结果，黑色素瘤复发风险降低42%，无远处转移生存期相关风险降低38%。同场DeLLphi-305中，563例广泛期小细胞肺癌患者接受Imdelltra联合Imfinzi后死亡风险降低58%，中位OS略高于21个月而Imfinzi单药组不足13个月，近半出现CRS且多数为轻中度。
intismeran autogene联合Keytruda将术后黑色素瘤复发或死亡相对风险降低42%
Moderna与默沙东的intismeran autogene联合Keytruda在术后黑色素瘤后期试验中，将疾病复发或死亡的相对风险较Keytruda单药降低42%，中位随访24.6个月。
默沙东与Moderna个性化mRNA疫苗intismeran三期联合Keytruda使复发或死亡风险降低42%
默沙东与Moderna在ESMO会议上公布的三期试验显示，个性化mRNA疫苗intismeran联合Keytruda治疗黑色素瘤，与单用Keytruda相比将复发或死亡风险降低42%。专家认为该疗法原则上可拓展至其他肿瘤类型，标志着癌症疫苗领域取得突破性进展。
IgA肾病治疗多点突破
本版导读ASN年会及同期多项IgA肾病三期结果密集公布：povetacicept在RAINIER AIS-D08中期分析中使36周尿蛋白/肌酐比较安慰剂多下降49.8个百分点；ravulizumab中期分析第34周尿蛋白/肌酐比较安慰剂低43.4%；sibeprenlimab最终分析稳定24个月eGFR斜率并显著减少复合肾脏终点事件；荣昌泰它西普TELIGAN研究（中国318例）公布104周eGFR斜率及蛋白尿结果。
RAINIER AIS-D08三期中期分析显示povetacicept显著降低IgA肾病蛋白尿
RAINIER AIS-D08三期中期分析显示，povetacicept使IgA肾病患者36周24小时尿蛋白/肌酐比比安慰剂多下降49.8个百分点（95% CI -58.6至-39.2，P<0.001）。
ravulizumab在IgA肾病三期试验中期分析中较安慰剂显著降低蛋白尿
ravulizumab在IgA肾病三期试验中期分析中，第34周24小时尿蛋白/肌酐比比安慰剂低43.4%。485例患者随机分组，352例纳入中期分析；ravulizumab组几何均值比由基线1.56降至0.83，降幅46.6%，安慰剂组由1.60降至1.48，降幅5.6%。
sibeprenlimab在IgA肾病三期最终分析中稳定eGFR并减少复合肾脏终点事件
sibeprenlimab在IgA肾病三期最终分析中稳定了24个月eGFR斜率，并显著减少复合肾脏终点事件。
泰它西普IgA肾病Ⅲ期TELIGAN研究公布104周eGFR斜率及蛋白尿结果
TELIGAN研究在2026年美国肾脏病学会（ASN）年会公布泰它西普治疗IgA肾病的104周最终结果，研究在中国纳入318例患者。
监管批准密集落地
本版导读本周多项监管进展：FDA批准Hbsago（bepirovirsen）联合现有抗病毒药治疗特定无肝硬化慢性乙肝成人，为首个获批的慢性乙肝反义寡核苷酸；10月19日FDA加速批准GSK的dostarlimab用于既往未治MSI-H/dMMR II/III期局部晚期直肠癌（依据单臂试验数据）；FDA批准周注射一次的长效胰岛素Awiqli用于10岁及以上2型糖尿病儿童；英国MHRA于10月23日批准icotrokinra治疗12岁以上中重度斑块状银屑病。
FDA 批准 Hbsago（bepirovirsen）联合抗病毒药治疗特定无肝硬化慢性乙肝成人
FDA 批准 Hbsago（bepirovirsen）联合现有抗病毒药治疗特定无肝硬化慢性乙肝成人；Hibsago 是 FDA 批准的首个慢性乙肝反义寡核苷酸。
FDA 加速批准 dostarlimab（Jemperli）用于 MSI-H/dMMR 局部晚期直肠癌
2026 年 10 月 19 日，FDA 通过加速批准 dostarlimab（Jemperli，GSK）用于既往未治、MSI-H 或 dMMR 的 II/III 期局部晚期直肠癌成年患者，依据为单臂试验数据。
FDA批准Awiqli用于10岁及以上2型糖尿病儿童，每周皮下注射一次
FDA批准长效胰岛素类似物Awiqli（insulin icodec-abae）作为饮食和运动的辅助治疗，用于10岁及以上2型糖尿病儿童，每周皮下注射一次。一项纳入18名10岁及以上2型糖尿病儿童的单剂量药代研究发现，患者首剂吸收快于成人，但药代模型显示最初几剂后血药水平与成人相近，据此预计降糖作用相似。
监管与产业动态10.23英国 MHRA 批准 icotrokinra hydrochloride (Icotyde) 治疗中重度斑块状银屑病
英国药监局 (MHRA) 于 2026 年 10 月 23 日批准 icotrokinra hydrochloride (Icotyde) 用于治疗 12 岁以上、体重至少 40 kg 的中重度斑块状银屑病患者。
方法与工具创新
本版导读HHMI Janelia的Weissman团队报告perturb-multi平台，在小鼠肝脏构建诱导型Cas9马赛克，整合单细胞转录组与高通量成像实现体内多模态pooled基因筛选；Betzig规划以晶格光片显微镜结合自适应光学与视觉transformer构建活体细胞4D基础模型（单台显微镜约产生4 TB/小时数据），目前尚无已训练模型结果。Nature发表16-billion参数的Pinal模型，可依据自然语言功能描述生成兼具可折叠性与多样性的候选蛋白序列。此外还有FilaBuster光控中间丝解聚工具及Chiron/Sharon凋亡探针等。
专家解读（YouTube）10.23HHMI Janelia Jonathan Weissman 报告 perturb-multi：小鼠体内多模态 pooled 基因筛选平台整合单细胞转录组与高通量成像
HHMI Janelia 的 Jonathan Weissman 在 AI4Science 会议上报告 perturb-multi 平台：在小鼠肝脏构建诱导型 Cas9 马赛克。
专家解读（YouTube）10.22Eric Betzig 规划用晶格光片成像和视觉 transformer 构建活体细胞 4D 基础模型
Eric Betzig 规划用视觉 transformer 训练“4D 分割”网关任务，并以活体细胞成像数据构建基础模型，目前尚未给出已训练模型结果。该路线将晶格光片显微镜与自适应光学结合，在完整活体生物内进行高分辨长时间成像，单台显微镜约产生 4 TB/小时数据。
Pinal 模型用自然语言设计功能蛋白，四类设计任务实验观察到预期功能
Nature 论文提出 Pinal，一款 16-billion-parameter 基础模型，可依据自然语言功能描述生成候选蛋白序列。模型以 1.7 billion 条合成注释的蛋白-文本配对数据训练，计算评估显示生成候选兼具较高预测可折叠性、功能描述对齐性与序列多样性。
专家解读（YouTube）10.22FilaBuster：HHMI Janelia 开发光控工具实现中间丝快速特异性解聚
HHMI Janelia 的 Andrew Moore 报告 FilaBuster 工具：将 HaloTag 融合至中间丝蛋白（如 vimentin）或通过纳米抗体靶向，结合光敏剂配体（JF570、JF634 等），经特定波长光照在亚细胞区域产生活性氧，在秒至分钟级实现中间丝快速、可逆、特异性解聚。
专家解读（YouTube）10.22Ravi Ravichandran介绍Chiron/Sharon探针及Belmo/Talmo嵌合受体治疗策略
Ravi Ravichandran介绍Chiron/Sharon双报告探针和Belmo/Talmo嵌合受体，用于实时追踪凋亡细胞清除及增强非专业吞噬细胞。Chiron以caspase激活GFP和pH激活红色Florina区分凋亡与酸化吞噬，Sharon以caspase激活RFP和pH淬灭GFP支持流式分选；果蝇活体成像显示吞噬约1–2 分钟，酸化降解约需17–20 分钟。
专家解读（YouTube）10.22Caroline Uhler 讲解从生物标志物到机制的染色质图像与 scRNA-seq 整合
Caroline Uhler 介绍了如何用多模态自编码器对齐未在同细胞上配对测量的染色质图像与 scRNA-seq，并在两种模态间互译。模型对同一细胞群体随机选取的成像和测序数据做分布匹配，并以对抗判别损失学习共享潜在空间。