生物医药周报 · 2026 年第 38 周 · 09.14 — 09.20
CBA FRONTIER INSIGHTS
依沃西头对头击败K药，罕见病基因疗法密集获批
本期覆盖2026年9月14日至9月20日的生物医药动态。最重要的进展集中在2026年世界肺癌大会（WCLC）：康方生物依沃西单抗HARMONi-2 III期研究成为全球首个在随机对照III期中头对头对比帕博利珠单抗同时取得OS和PFS双阳性的试验，中位OS 30.8个月对22.6个月；两款国产B7-H3 ADC（TAISHAN-302与ARTEMIS-008）在复发小细胞肺癌二线治疗中均达到OS主要终点，HR均为0.46。监管方面，FDA批准首款MPS IIIA基因疗法Fayuvi、首个SMA肌肉萎缩疗法Apitegromab、拜耳非奈利酮1型糖尿病相关慢性肾病新适应症；NMPA批准T-DXd联合帕妥珠单抗一线治疗HER2阳性晚期乳腺癌。国家医保局试行高水平新技术医疗服务价格预立项制度，FDA公布加速IND试点最终方案。基础研究方面，基因编辑猪肝原位移植脑死亡人体实现11天功能维持引人注目。
依沃西OS双阳性
本版导读康方生物PD-1/VEGF双抗依沃西单抗在HARMONi-2 III期研究中，一线治疗PD-L1阳性晚期非小细胞肺癌头对头对比帕博利珠单抗，中位随访36个月，中位OS达30.8个月对22.6个月，HR=0.73，P=0.009，相对死亡风险降低27%，成为全球首个在随机双盲对照III期临床中对比K药同时取得OS和PFS双阳性结果的试验，数据以最新突破性摘要形式在WCLC披露，被视为中国'全球新'创新药范式的标志性事件。
依沃西单抗HARMONi-2 III期OS数据公布：中位30.个月，优于Keytruda
2026年世界肺癌大会（WCLC）上，康方生物与Summit Therapeutics公布HARMONi-2研究最新总生存期（OS）数据：依沃西单抗（PD-1/VEGF双抗）用于晚期非小细胞肺癌一线治疗，中位OS 30.个月，对照Keytruda组22.个月，相对死亡风险降低27%。原文指出这是PD-1/VEGF双抗首次在III期头对头试验中以OS这一终点击败Keytruda。
康方生物依沃西单抗HARMONi-2 III期数据公布："全球新"范式的产业评论
康方生物依沃西单抗在HARMONi-2 III期中单药对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阳性非小细胞肺癌，中位总生存期30.8个月对22.6个月，HR=0.73，P=0.009。该文为产业评论，讨论这一结果对中国"全球新"创新药范式的意义。
康方生物依沃西HARMONi-2三期对比帕博利珠单抗一线PD-L1阳性NSCLC达OS和PFS双阳性
依沃西对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阳性非小细胞肺癌的III期HARMONi-2研究在2026 WCLC以最新突破性摘要形式披露OS数据，成为全球首个在随机双盲对照III期临床中对比帕博利珠单抗同时取得OS和PFS双阳性结果的试验。该研究由上海市东方医院周彩存教授担任主要研究者，数据显示中位生存时间首次突破30个月，比帕博利珠单药延长超过8个月。
依沃西单抗HARMONi-2 III期OS数据公布：对比K药达30.8 vs 22.6，11月迎关键节点
康方生物PD-1/VEGF双特异性抗体依沃西单抗（ivonescimab，商品名依达方）的HARMONi-2 III期研究公布总生存期（OS）完整分析结果，对比帕博利珠单抗（K药）达到30.8 vs 22.6。
康方生物依沃西一线 NSCLC 头对头 K 药 OS 达到统计学显著性，中位 OS 30.8 个月
依沃西（康方生物 PD-1/VEGF 双抗）一线治疗 PD-L1 阳性晚期 NSCLC 头对头帕博利珠单抗达到 OS 主要终点，中位 OS 30.8 个月。截至 2026 年 8 月 20 日中位随访 36 个月，共发生 234 例 OS 事件，本次 OS 分析按 O'Brien-Fleming 消耗函数单侧 α 值为 0.0141；预设亚组中 PD-L1 高表达人群获益尤为突出。
B7-H3 ADC闪耀WCLC
本版导读WCLC 2026上，两款国产B7-H3 ADC治疗复发小细胞肺癌二线的III期研究平行亮相：宜联生物依康坦博妥塔单抗（YL201）TAISHAN-302研究由张力教授团队主导、结果发表于NEJM，相较托泊替康死亡风险降低54%、疾病进展或死亡风险降低71%；Tam-Peli（ARTEMIS-008）组中位OS 13.3个月对9.4个月。两项研究OS风险比均为0.46，OS、PFS和ORR均显著获益，确立B7-H3 ADC在这一难治瘤种二线的地位。
张力教授团队主导的TAISHAN-302研究在WCLC全体大会及NEJM发表，依康坦博妥塔单抗用于复发性小细胞肺癌二线治疗
TAISHAN-302研究由张力教授团队主导，研究结果在WCLC全体大会及《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表。该研究评估了依康坦博妥塔单抗作为复发性小细胞肺癌二线治疗的疗效。
两项B7-H3 ADC复发小细胞肺癌Ⅲ期研究TAISHAN-302与ARTEMIS-008平行比较，OS风险比均为0.46
WCLC 2026上公布的两项B7-H3 ADC治疗复发小细胞肺癌二线Ⅲ期研究TAISHAN-302与ARTEMIS-008均达到OS主要终点，风险比均为0.46（95% CI 0.35–0.62），阳性对照均为托泊替康。
宜联生物B7-H3 ADC在WCLC公布三期数据，复发小细胞肺癌二线死亡风险降低54%
宜联生物B7-H3靶向ADC依康坦博妥塔单抗（YL201）III期TAISHAN-302研究在WCLC主席论坛公布，用于复发性小细胞肺癌二线治疗：相较托泊替康将死亡风险降低54%、疾病进展或死亡风险降低71%，OS、PFS和ORR均显著提高。数据由中山大学肿瘤防治中心张力教授首次发布。
WCLC：Tam-Peli（B7-H3 ADC）改善复发性SCLC生存；Daraxonrasib在RAS突变NSCLC中显示活性
在世界肺癌大会（WCLC）上公布的数据显示，Tam-Peli（B7-H3 ADC）在复发性小细胞肺癌（SCLC）中显著改善总生存期，Tam-Peli组中位OS为13.3个月，对照组为9.4个月（HR 0.46，P<0.001）。RAS（ON）抑制剂Daraxonrasib在RAS突变非小细胞肺癌（NSCLC）中也显示出强劲活性。
WCLC 2026中国创新药集中亮相：依沃西单抗头对头击败K药获OS阳性，两款国产B7-H3 ADC登顶
WCLC 2026上康方生物依沃西单抗在HARMONi-2研究中头对头击败K药，中位OS 30.8个月对比对照组22.6个月，是全球首个在Ⅲ期随机对照中对K药取得OS阳性获益的创新疗法。
罕见病基因疗法获批潮
本版导读FDA本期密集批准多项针对罕见病的疗法：Ultragenyx基因疗法Fayuvi（rebisufligene etisparvovec）获传统批准，为首款治疗儿童MPS IIIA（Sanfilippo综合征A型）的AAV9载体一次性输注基因疗法，此前已获孤儿药、快速通道和突破性疗法资格；Scholar Rock的Apitegromab（Isembyld）获批，成为首个治疗SMA患者肌肉萎缩的疗法，年度治疗费用预计31万美元；拜耳非奈利酮获批用于1型糖尿病相关慢性肾病，打破该适应症30余年无新药局面。
FDA批准Ultragenyx基因疗法Fayuvi上市治疗MPS IIIA
FDA批准Ultragenyx开发的基因疗法Fayuvi（rebisufligene etisparvovec）上市，用于治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）儿童患者，这是首款获批治疗该罕见病的疗法。
FDA 批准 FAYUVI 用于治疗儿童 MPS IIIA
FDA 批准 FAYUVI 用于治疗儿童 MPS IIIA（Sanfilippo 综合征 A 型），该药为基于 AAV9 载体、一次性静脉输注递送 SGSH 功能基因的基因疗法。该药此前已获 FDA 孤儿药、快速通道和突破性疗法三项资格认定。
FDA批准首款用于儿科A型Sanfilippo综合征的基因疗法Fayuvi
FDA批准了Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf)，这是首款用于治疗儿科A型黏多糖贮积症（Sanfilippo综合征A型）的疗法。
Ultragenyx 基因疗法 rebisufligene etisparvovec 获 FDA 传统批准，成 MPS IIIA 首个治疗药物
Ultragenyx 基因疗法 rebisufligene etisparvovec（商品名 Fayuvi）获 FDA 传统批准，成为 Sanfilippo 综合征 A 型（MPS IIIA）的首个治疗药物。结果优于公司此前两次申请所寻求的加速批准路径。CBER 基于临床证据——与未治疗自然史队列相比，接受治疗的患儿认知功能维持或改善——给予传统批准，未采用 CSF 硫酸乙酰肝素作为替代终点。
Scholar Rock 注射用单抗获 FDA 批准，成首个治疗 SMA 肌肉萎缩的疗法
Scholar Rock 的注射用单抗获 FDA 批准，为首个用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）患者肌肉萎缩的疗法。
Scholar Rock肌肉靶向疗法Apitegromab获FDA批准
Scholar Rock于9月11日宣布其肌肉靶向疗法Apitegromab（商品名Isembyld）获FDA批准上市，适用于正在接受SMN2靶向药物治疗的2岁及以上SMA患者。该药通过抑制肌肉生长抑制素生成促进肌肉生长，年度治疗费用预计31万美元，预计获批后数日内启动美国市场发货。
拜耳Kerendia获FDA批准用于1型糖尿病相关慢性肾病，为该适应症30年来首个获批新药
拜耳Kerendia获FDA批准用于成人1型糖尿病相关慢性肾病，是该适应症近三十年来首个获批的新药。原文称该药定位为心肾治疗药物，此次获批意味着该领域三十年无新药获批的局面被打破。
拜耳非奈利酮获FDA批准用于1型糖尿病相关慢性肾脏病，系30余年来该领域首个新疗法
拜耳非奈利酮（Finerenone）获FDA批准用于1型糖尿病相关慢性肾脏病（CKD），成为该适应症30余年来首个新疗法。这是该药在美国获批的第三个适应症，此前于2021年7月获批用于2型糖尿病相关CKD，2025年7月获批用于LVEF≥40%的症状性慢性心力衰竭，由此成为目前唯一获批同时覆盖1型和2型糖尿病相关CKD的盐皮质激素受体拮抗剂。
ADC重塑肺癌乳腺癌格局
本版导读德曲妥珠单抗（T-DXd）在DESTINY-Lung04 III期中一线治疗HER2突变晚期NSCLC，中位PFS 14.3个月对帕博利珠单抗联合化疗组8.3个月，进展或死亡风险降低37%，ORR 70%对44.5%，但初步OS死亡风险升高15%引发关注；NMPA亦于8月批准T-DXd联合帕妥珠单抗一线治疗HER2阳性晚期乳腺癌（基于DB09研究）。此外正大天晴HER2双抗ADC TQB2102在HER2低表达乳腺癌三期临床达到主要终点。
DESTINY-Lung04三期显示德曲妥珠单抗一线治疗HER2突变晚期非小细胞肺癌中位PFS达14.3个月
DESTINY-Lung04 III期研究显示，德曲妥珠单抗（优赫得®）一线治疗HER2突变晚期非小细胞肺癌患者的中位无进展生存期为14.3个月，相比帕博利珠单抗联合化疗组的8.3个月延长6个月。该药由阿斯利康与第一三共联合开发，原文称其为首个在该领域III期研究中证实优于标准治疗方案、可延缓疾病进展的HER2靶向疗法。
阿斯利康 Enhertu 肺癌三期 PFS 显著获益但初步总生存死亡风险升高 15%
阿斯利康与第一三共在 WCLC 2026 上公布 Enhertu 肺癌 DESTINY-Lung04 三期数据：中位 PFS 14.3 个月，较对照延长约 6 个月，疾病进展或死亡风险降低 37%，ORR 70% 对照 44.5%。
DB09研究支持德曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌获NMPA批准
NMPA于2026年8月11日批准德曲妥珠单抗（T-DXd）联合帕妥珠单抗一线治疗不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌，基于DESTINY-Breast09（DB09）全球Ⅲ期研究结果。该获批改变了一线使用曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗与紫杉类（THP）、疾病进展后再换用ADC的传统升阶梯治疗模式，推动强药先行理念在HER2阳性mBC一线治疗中落地。
NMPA批准德曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗方案用于HER2阳性晚期乳腺癌一线治疗
2026年8月11日，NMPA批准注射用德曲妥珠单抗（T-DXd）联合帕妥珠单抗方案，用于不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者的一线治疗，HER2阳性转移性乳腺癌一线ADC联合方案由此获批。核心循证来自DESTINY-Breast09（DB09）全球III期研究，中国患者入组占比接近四分之一，中国亚组疗效与安全性均优于全球整体人群；原文由王永胜教授对该数据进行解读。
正大天晴HER2双抗ADC TQB2102治疗HER2低表达乳腺癌三期临床达到主要终点
正大天晴HER2双抗ADC新药TQB2102在三期临床研究TQB2102-III-01中达到预设的主要终点和关键次要终点。该研究针对HER2低表达复发/转移性乳腺癌患者，经独立数据监查委员会判定期中分析结果符合预期。
监管新政与前沿研究
本版导读国家医保局9月15日发文试行高水平新技术新产品医疗服务价格预立项制度，将价格立项节点前移至临床研究阶段，实现获批临床与收费立项无缝衔接；FDA公布加速IND试点最终方案，压缩FIH时间以应对中国和澳大利亚的速度差距；FDA官员表态可能在重复给药方案明确前批准致幻剂疗法。前沿研究方面，空军军医大学团队基因编辑猪肝原位移植脑死亡人体实现11天功能维持；AI设计合成蛋白组装体RNA递送载体效率大幅提升；老药Levetiracetam被发现可通过抑制GABA能突触信号改善弥漫性中线胶质瘤生存。
国家医保局试行高水平新技术医疗服务价格预立项制度
国家医保局9月15日发布医保发〔2026〕23号文，试行高水平新技术新产品医疗服务价格项目预立项制度，前移价格立项受理节点，实现创新技术产品获批临床与收费立项无缝衔接。制度设置耗材价格约束、附条件收费与价值评价机制，旨在稳定创新预期、过滤普通迭代产品并防范技术滥用，平衡创新激励与基金风险。
国家医保局试行高水平新技术新产品医疗服务价格预立项制度
9月15日，国家医保局印发通知，试行高水平新技术新产品医疗服务价格预立项制度，将价格立项介入节点从获批应用后前移到临床研究阶段。
FDA公布加速IND试点最终方案，直指中国和澳大利亚FIH速度差距
2026年9月15日FDA公布加速IND试点最终方案，核心是在IND正式提交前引入QRI合作、滚动分项审查及与IRB、中心启动并行的机制，把监管介入时点前移以压缩FIH总时间。
FDA 可能在重复给药方案明确前批准致幻剂疗法
FDA 官员在《新英格兰医学杂志》撰文表示，准备在重复给药与疗效持续时间问题尚未完全解决的情况下，批准用于慢性精神疾病的致幻剂疗法，并认为 12 周疗效数据即可支持初始批准，维持治疗方案在上市后再完善。该表态是对 FDA 今年 7 月发布的致幻剂药物开发最终指南中遗留问题的进一步明确。
空军军医大学团队基因编辑猪肝原位移植脑死亡人体实现11天功能维持
空军军医大学窦科峰团队在NBE发表研究，利用基因编辑猪肝原位移植脑死亡人体，实现11天功能维持，为解决器官短缺的异种移植提供关键证据。原文指出肝脏免疫学和生理学复杂性使原位异种移植仍具挑战，此前仅有辅助代谢支持报道。
利用AI设计的合成蛋白组装体构建高效RNA递送载体
研究团队结合天然蛋白结构域与AI设计的合成蛋白组装体，构建了100多种不同大小和形状的RNA递送载体，其RNA递送效率比常用载体高几个数量级。通过计算设计的肽结合物可编程载体趋向性，在多种细胞模型中递送治疗性RNA。在小鼠体内显示近单细胞分辨率的生物分布并确认安全性，在患者来源细胞和猪模型中成功应用于杜氏肌营养不良的基因编辑治疗策略。
Levetiracetam通过抑制GABA能突触信号治疗弥漫性中线胶质瘤
Nature Medicine发表的研究在实验模型和患者队列中发现，抗癫痫药levetiracetam与弥漫性中线胶质瘤患者更长生存期和肿瘤生长减缓相关，其机制为选择性抑制GABA能突触信号，且独立于其经典的SV2A介导抗癫痫途径。在半球性高级别胶质瘤中未观察到相同关联，提示该作用具有亚型特异性。