生物医药周报 · 2026 年第 36 周 · 08.31 — 09.06

本版导读FDA提前约6.5个月批准Revolution Medicines的RASONQUE（daraxonrasib），用于既往接受过至少一线系统治疗的转移性胰腺腺癌成人患者，被描述为全球首个直接靶向RAS活性状态（RAS(ON)）的获批药物。FDA同时批准首个Alexander疾病药物Zanvastro（zilganersen），一种通过减少异常GFAP蛋白产生的反义寡核苷酸。负面监管动态方面，MHRA因关键临床研究数据完整性与可靠性存疑，自9月1日起暂停Avacopan Vifor在英国新患者的使用与销售，计划2027年3月完成撤市。

本版导读诺华与Ionis合作的Lp(a)反义寡核苷酸药物pelacarsen在Lp(a)HORIZON三期试验中未达主要心血管终点，虽显著降低Lp(a)水平但未转化为心血管风险降低，诺华盘后股价跌5%、Ionis跌9%，这是Lp(a)靶向药物首项三期阴性读出，对该热门靶点领域构成重大打击。同期，安进Repatha（evolocumab）在VESALIUS-CV试验预设二次分析中使超过12,000名无心梗或卒中病史的高危一级预防人群全因死亡风险降低20%。国内方面，帕母医疗PADN-HF-PH研究登NEJM与ESC Hot Line，显示PADN联合GDMT将左心疾病相关肺高压患者临床恶化风险降低51%。Eplontersen的ATTR-CM三期试验未达主要复合终点。

本版导读肿瘤领域多项三期读出。PSMAddition第二次中期分析显示[177Lu]Lu-PSMA-617联合ADT+ARPI显著延长PSMA阳性转移性激素敏感前列腺癌rPFS。TALENTOP显示阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗诱导后肝切除较维持治疗延长局部晚期肝癌治疗失败时间（20.4 vs 11.8个月），但3/4级不良事件更高。LITESPARK-011中belzutifan联合lenvatinib较cabozantinib显著延长晚期肾癌PFS（14.8 vs 10.7个月）。survodutide肥胖三期SYNCHRONIZE-1达标。阴性结果方面，NSABP B-59/GeparDouze显示atezolizumab早期三阴性乳腺癌新辅助未达EFS主要终点。

本版导读方法学警示：约翰斯·霍普金斯大学团队发现RT-qPCR假象使RNA靶向CRISPR敲低率被系统性高估，Csm、Psp Cas13b与CasRx系统均受波及。前沿研究包括：结合-释放（BTR）策略将药物释放与受体介导内吞解耦，大幅提高肿瘤靶向递送效率；细胞内过量乳酸通过乳酰化tRNA充电抑制翻译并影响肿瘤进展；非病毒LNP递送化学修饰tRNA挽救囊性纤维化无义突变；嵌合mRNA Gsdmd-Tmem106a调控免疫防御。资源方面，eORFeome平台、AdaptiveFlow虚拟筛选平台和非模型肠道梭菌遗传工具包为相关领域提供新工具。

本版导读国家医保局于9月2日正式发布DRG/DIP 3.0版分组方案：DRG核心分组由409组扩至492组，细分组由634个增至825个；DIP核心病种从9520个压缩至5125个但覆盖病例升至95%。方案同步完善特例单议机制，2025年全国申请267.4万例、通过率86.9%、结算医保基金约645亿元。产业交易方面，迪哲医药与阿斯利康就舒沃替尼签署的全球独家许可协议于9月1日生效，迪哲将获得6亿美元首付款、最高4亿美元临床开发里程碑及最高5亿美元销售里程碑款项，阿斯利康将于第四季度在美国启动商业化。