顶刊论文（社媒热度）· Science·· 2026-08-31精选评分66
非病毒递送化学修饰 tRNA 挽救囊性纤维化中的无义突变
Nonviral delivery of chemically modified tRNA rescues nonsense mutations in cystic fibrosis.
导读
研究将化学修饰的抑制性 tRNA 与肺靶向 LNP 递送结合，在囊性纤维化细胞、小鼠和患者类器官中恢复了 CFTR 的表达与功能。N1-甲基腺苷修饰提高了 PTC 通读效率并降低固有免疫激活，高通量筛选得到的定制 LNP 实现了肺组织高效递送。DOI: 10.1126/science.aeb0054
推荐理由
原文给出化学修饰 tRNA 与肺靶向 LNP 的组合方案，并在 CF 细胞与小鼠模型中恢复 CFTR 功能，方法可迁移到其他无义突变疾病。
来源：顶刊论文（社媒热度） · doi.org