文献与产业新闻（bio-brief）· FiercePharma·2026-09-14 22:40· 18 天前精选评分74

Scholar Rock 注射用单抗获 FDA 批准，成首个治疗 SMA 肌肉萎缩的疗法

Scholar Rock scores long-awaited FDA approval, the first for muscle loss in SMA

导读

Scholar Rock 的注射用单抗获 FDA 批准，为首个用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）患者肌肉萎缩的疗法。

推荐理由

该药是首个获 FDA 批准针对 SMA 肌肉萎缩的疗法，为读者提供了与已有 SMA 治疗做对照的基线。