正序生物碱基编辑疗法在不同遗传背景β-血红蛋白病患者中实现临床治愈
正序生物与多家医院合作在 Cell Stem Cell 发表临床研究，报道利用变形式碱基编辑器tBE开发的CS-101/CS-206治疗全球不同遗传背景β-血红蛋白病患者，结果显示全部患者实现临床治愈，验证了其安全有效性和广泛种族适用性。
推荐理由：研究展示了碱基编辑疗法在不同遗传背景患者中的一致疗效，为拓展其全球应用提供了临床证据。
全部生物医药动态
全部动态
今日 17 条中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7272
顶刊论文（社媒热度）精选评分6363 Tozorakimab预防COPD急性加重的三期试验结果
Tozorakimab在两项三期试验OBERON和TITANIA中显著降低COPD患者中度或重度急性加重的年化率。
推荐理由：两项三期试验在整体人群和既往吸烟者亚组中均显示中度或重度急性加重年化率显著降低，提供了IL-33靶向治疗在COPD中的有效性数据。
NEJM评分00 Tozorakimab 预防 COPD 急性加重的疗效
Tozorakimab 在预防慢性阻塞性肺疾病急性加重方面显示出疗效。该 III 期临床试验（NCT05507242）的顶线结果显示，与安慰剂相比，tozorakimab 治疗组的中度至重度急性加重年化率显著降低。研究达到了其主要终点。
顶刊论文（社媒热度）精选评分7373 猪肾异种移植作为同种移植过渡的首例人体研究：移植肾功能维持271天后因微血管损伤失败
麻省总医院为终末期肾病患者移植了经基因编辑的猪肾（EGEN-2784），移植物功能立即恢复并维持透析独立271天。早期T细胞介导的排斥经治疗缓解，后期因微血管损伤进展为血栓性微血管病导致移植物失败。未检测到猪病原体传播，抗HLA抗体未变化，82天后成功进行同种肾移植且无致敏迹象。
推荐理由：热度：X 浏览 2199
顶刊论文（社媒热度）精选评分6161 移植猪肾脏在桥接研究中存活创纪录的271天
一项桥接研究中，移植的猪肾脏存活了271天，创下新纪录。
推荐理由：热度：X 浏览 2.1 万
The Lancet精选评分5151 阿特珠单抗联合立体定向放疗对比单纯放疗治疗高风险早期非小细胞肺癌的三期随机对照试验结果
SWOG/NRG S1914 三期试验显示，阿特珠单抗联合立体定向放疗对比单纯放疗未改善高风险早期非小细胞肺癌患者的总生存期，且联合治疗组报告了更多3级或以上不良事件。
顶刊论文（社媒热度）精选评分5050 平衡液与0.9%生理盐水治疗儿童脓毒症休克比较：PRoMPT BOLUS试验结果
一项在47个急诊科进行的PRoMPT BOLUS试验显示，平衡液与0.9%生理盐水用于儿童脓毒症休克液体复苏，在30天主要不良肾脏事件发生率上无显著差异（3.4% vs 3.0%；风险比1.10；95% CI 0.88-1.40；P=0.85）。两组患者28天内无住院天数中位数均为23天。尽管生理盐水组高氯血症发生率较高（49.0% vs 31.4%），但其他安全性结局无差异。
推荐理由：热度：X 浏览 3.3 万
顶刊论文（社媒热度）精选评分6262 口服infigratinib治疗儿童软骨发育不全的三期试验结果
infigratinib在软骨发育不全儿童三期试验中达到主要终点，年化身高速度最小二乘均值差异为1.74厘米/年（95% CI 1.31-2.17；P<0.001）。试验纳入114名3-17岁患者，infigratinib组96%和安慰剂组95%出现不良事件，严重不良事件发生率分别为5%和3%。
推荐理由：口服FGFR抑制剂在软骨发育不全儿童中显示出显著身高增长速度改善，风险比和置信区间完整。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6060 静脉补铁治疗心脏手术前贫血的国际双盲安慰剂对照随机试验（ITACS）
ITACS试验是一项国际双盲安慰剂对照随机试验，评估静脉补铁治疗心脏手术前贫血的效果。
推荐理由：热度：X 浏览 2.9 万
顶刊论文（社媒热度）精选评分6060 静脉补铁治疗心脏手术前贫血的国际双盲安慰剂对照随机试验
ITACS试验评估静脉补铁对心脏手术前贫血患者的疗效，采用国际多中心双盲安慰剂对照随机设计。
推荐理由：热度：X 浏览 3.0 万
顶刊论文（社媒热度）精选评分6161 靶向 RAGE 的吸入式 siRNA 疗法 ARO-RAGE 在 1/2a 期临床试验中显示安全性及肺靶点敲低
ARO-RAGE 是一种靶向肺 RAGE mRNA 的吸入式 siRNA，在 1/2a 期随机双盲安慰剂对照试验中，健康志愿者（n=58）和哮喘患者（n=19）均表现出良好安全性和耐受性。血清和支气管肺泡灌洗液中的可溶性 RAGE 水平呈剂量依赖性下降，表明有效的肺靶点敲低，血浆药物水平低证实了肺部滞留和有限的全身生物利用度。临床试验注册号：NCT05276570。
推荐理由：这项研究展示了吸入式 siRNA 疗法在人体中实现肺组织靶向递送和靶点敲低的可行性，为呼吸道炎症疾病提供了新干预策略。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6464 Daraxonrasib 治疗经治 RAS 突变非小细胞肺癌的 1-2 期研究
Daraxonrasib 在经治晚期 RAS 突变 NSCLC 患者的 1-2 期研究中，300 mg 或更低剂量下 54% 患者出现 3 级或以上不良事件。客观缓解率在 120 mg 或更低剂量组为 31%，160-220 mg 组为 34%，300 mg 组为 37%。研究由 Revolution Medicines 资助，试验注册号为 NCT05379985。
推荐理由：原文报告了不同剂量组的客观缓解率，读者可以据此评估该RAS抑制剂在经治肺癌中的初步疗效和安全性特征。
顶刊论文（社媒热度）评分4747 TARGET-CTCA 试验：CT 冠状动脉造影指导急性胸痛管理未优于标准治疗
针对疑似急性冠脉综合征且心肌梗死已排除的中危患者，TARGET-CTCA 试验显示常规 CT 冠状动脉造影指导的管理并未降低后续心肌梗死或心源性死亡风险。在中位随访 3.0 年时，CT 造影组与标准治疗组的主要终点事件发生率分别为 7.1% 和 7.3%（调整后风险比 0.95；95% 置信区间 0.73-1.23；P=0.71）。
顶刊论文（社媒热度）精选评分7272 Survodutide 每周一次治疗肥胖成人三期试验达到主要终点
Survodutide 在 SYNCHRONIZE-1 三期试验中显著降低肥胖成人体重。76 周时，3.6 mg 组和 6.0 mg 组体重较基线平均变化分别为 -12.2% (95% CI -13.6 至 -10.8) 和 -13.0% (95% CI -14.4 至 -11.6)。
推荐理由：原文提供了两个剂量组与安慰剂的体重变化百分比和达标率，读者可据此评估该双激动剂与现有 GLP-1 药物的差异。
顶刊论文（社媒热度）评分4343 SOLARIS随机临床试验：高剂量维生素D3联合标准治疗未能改善转移性结直肠癌患者的无进展生存期
在SOLARIS III期随机临床试验中，高剂量维生素D3联合标准化疗及贝伐珠单抗未能改善初治转移性结直肠癌患者的无进展生存期。中位随访20个月时，高剂量组（n=228）与标准剂量组（n=227）的中位PFS分别为11.8个月和10.3个月（单侧log-rank P=0.25）。两组在客观缓解率、总生存期及毒性方面均无显著差异。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6666 达格列净降低心脏手术后急性肾损伤发生率：随机临床试验
在择期心脏手术患者中，术前一天开始服用达格列净（10 mg/天，共4剂）可将术后7天内急性肾损伤发生率从52%降至28%（RR 0.54，95% CI 0.45–0.65；P<0.001）。这项多中心双盲安慰剂对照试验在荷兰纳入784名患者，中位年龄68岁，97%为白人。心房颤动和再次手术是最常见不良事件，两组发生率相似。
推荐理由：达格列净将心脏手术后急性肾损伤风险降低近一半，为这一常见并发症提供了预防方案。
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分4949 Coleus forskohlii (Forcslim) 在减重中的疗效与安全性：一项 12 周双盲准随机安慰剂对照研究
Coleus forskohlii 提取物 Forcslim 在 12 周试验中使超重受试者体重显著降低 1.93 kg（p<0.001）、腰围减少 1.83 cm（p<0.01），并改善甘油三酯和 HDL 水平。未发现临床显著的安全性异常，提示其可能成为合成减重药物的安全有效替代方案。
JAMA Oncology评分4545 广泛期小细胞肺癌中巩固性胸部放疗联合阿替利珠单抗维持治疗的2期随机临床试验
一项2期随机临床试验评估了巩固性胸部放疗联合阿替利珠单抗维持治疗能否改善广泛期小细胞肺癌患者的总生存期、无进展生存期或安全性。
JAMA Oncology评分5252 度伐利尤单抗联合化疗治疗晚期胆道癌的4年总生存期和安全性事后分析
这项三期随机临床试验的事后分析评估了度伐利尤单抗联合吉西他滨和顺铂在晚期胆道癌参与者中的4年总生存期和安全性。
JAMA Oncology评分4747 Ultralow-Dose IL-10–Expressing CAR T 细胞在复发/难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤中的非随机临床试验
一项非随机临床试验评估了表达白细胞介素-10的CD19嵌合抗原受体T细胞在复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中的安全性和有效性。该研究旨在确定这种超低剂量CAR-T细胞疗法的可行性。
Cancer Discovery精选评分5959 SWOG S1616 试验揭示抗 CTLA-4 联合治疗逆转抗 PD-1 耐药黑色素瘤的细胞空间特征
SWOG S1616 (NCT03033576) 二期试验中，对抗 PD-1/PD-L1 原发性耐药的晚期黑色素瘤患者，ipilimumab 联合 nivolumab 相比单用 ipilimumab 改善结局。
JAMA Oncology评分5151 Cemiplimab 和 Fianlimab 联合新辅助化疗治疗早期高危乳腺癌的随机临床试验
这项随机临床试验评估了抗 PD-1 cemiplimab 和抗 LAG-3 fianlimab 联合新辅助疗法在 ERBB2 阴性早期高危乳腺癌中的应用。
JAMA Oncology评分4545 经动脉化疗栓塞联合热消融对比单用经动脉化疗栓塞治疗不可切除肝细胞癌的随机临床试验
一项随机临床试验评估了对于肿瘤局限于肝脏的不可切除肝细胞癌患者，在经动脉化疗栓塞基础上联合后续热消融是否比单用经动脉化疗栓塞能改善临床结局。该研究比较了两种局部治疗方案的疗效差异。
Cancer Discovery评分5353 瘤内注射Sotigalimab联合Pembrolizumab在转移性黑色素瘤中诱导抗原呈递细胞活化并驱动非注射肿瘤的抗肿瘤反应：一项I/II期研究
一项I/II期研究（NCT02706353）评估了瘤内注射sotigalimab（抗CD40激动剂）联合pembrolizumab在32名ICB初治转移性黑色素瘤患者中的疗效。
JAMA Oncology评分55 男性全身性紫癜性丘疹和结节的诊断挑战
一名56岁男性出现全身性紫癜性丘疹和坚实结节，病程长达10年。该病例报告呈现了罕见的皮肤临床表现，旨在探讨其鉴别诊断。
Cancer Discovery评分5454 Disitamab vedotin联合tislelizumab和S-1一线治疗HER2过表达胃癌显示疗效
Disitamab vedotin联合tislelizumab和S-1一线治疗HER2过表达胃及胃食管结合部腺癌的II期试验达到89.5%的确认客观缓解率。该HER2靶向抗体药物偶联物联合抗PD-1和口服化疗方案显示出安全性和疗效证据，值得进一步临床评估。
顶刊论文（社媒热度）评分3737 BabyBreathe干预措施维持产后戒烟效果的多中心实用性随机对照试验
BabyBreathe干预措施在主要终点上未能显著提高产后持续戒烟率。在意向性治疗分析中，干预组12个月时戒烟率为54.9%，对照组为49.9%，差异无统计学意义。事后符合方案集分析显示干预组获益显著，未发生试验相关不良事件。
顶刊论文（社媒热度）评分3737 通过短信向低收入家庭发送安全睡眠视频干预：SMARTER 随机临床试验
一项针对低收入家庭孕妇的短信视频干预未能显著改善婴儿安全睡眠实践的主要结局。在SMARTER试验中，1790名参与者被随机分配接受产前、产后或两阶段的安全睡眠视频干预，但四组在婴儿60天时的仰卧睡姿、同室不同床等主要指标上无显著差异。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6464 导管溶栓对比单独抗凝治疗中高危肺栓塞的随机试验
在558名中高危急性肺栓塞患者中，导管溶栓联合抗凝治疗组7天内主要复合终点（全因死亡、肺栓塞复发或心肺失代偿）发生率为0.7%，单独抗凝组为6.8%（相对风险0.10；95% CI 0.02-0.44；P<0.001）。两组临床相关出血发生率相似（4.6% vs 5.0%）。
推荐理由：这项多中心随机试验比较了导管溶栓与单独抗凝对中高危肺栓塞患者7天内复合终点的影响，提供了风险比和置信区间。
NEJM评分3030 中高危肺栓塞患者导管直接溶栓治疗研究
一项发表于《新英格兰医学杂志》的研究评估了导管直接溶栓（CDT）联合抗凝治疗对中高危肺栓塞患者的疗效。该随机对照试验在中高危肺栓塞患者中比较了CDT加抗凝与单独抗凝的效果。研究主要终点为7天内血流动力学代偿失调或死亡，次要终点包括出血事件和右心室功能改善。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6060 经导管主动脉瓣植入术患者行经皮冠状动脉介入治疗的时机研究
在严重主动脉瓣狭窄合并冠状动脉疾病患者中，TAVI 先行策略在 1 年主要终点方面不劣于 PCI 先行策略。TAVI 先行组 498 例患者中 105 例（22.2%）发生主要终点事件，PCI 先行组 488 例患者中 112 例（24.2%）发生主要终点事件（风险差异 -2.0 个百分点；95% CI -7.4 至 3.4；非劣效性 P<0.001）。
顶刊论文（社媒热度）评分3636 14天动态心电图监测未能减少不明原因晕厥患者一年内晕厥发作
一项在英国45家医院开展的随机对照试验显示，对于急诊评估后仍原因不明的晕厥患者，采用14天动态心电图监测在一年内未能显著减少患者报告的晕厥发作次数。干预组与标准护理组的平均晕厥发作次数分别为1.37±5.10和1.58±8.56（发生率比0.89；95% CI 0.68-1.18；P=0.42）。该研究共纳入2234名患者，结果表明该监测策略对改善患者报告的晕厥结局无效。
NEJM评分00 晕厥患者立即动态心电图监测与常规处理对比研究
一项发表于《新英格兰医学杂志》的研究比较了晕厥患者立即进行动态心电图监测与常规处理策略的效果。该随机对照试验在急诊科对中度风险晕厥患者进行评估，主要终点为8天内严重心律失常的检出率。研究结果显示，立即监测组的主要终点事件发生率显著高于常规处理组。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6363 氯吡格雷单药治疗在高缺血风险患者中不劣于双联抗血小板疗法
在药物洗脱支架植入12个月后的高缺血风险患者中，氯吡格雷单药治疗在24个月净不良临床事件方面不劣于延长双联抗血小板治疗（DAPT）。主要终点事件发生率单药组5.0% vs DAPT组5.1%（风险差-0.1个百分点；90% CI -1.3至1.2；非劣效性P=0.001）。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6262 普拉格雷与替格瑞洛在急性冠脉综合征患者中的疗效比较：一项基于注册的集群随机试验
瑞典一项基于注册的开放标签阶梯楔形集群随机试验比较了普拉格雷与替格瑞洛作为默认 P2Y12 抑制剂在急性冠脉综合征患者中的疗效。研究纳入 17095 例患者，一年时主要终点（全因死亡、心肌梗死或卒中）发生率在替格瑞洛组为 11.8%，普拉格雷组为 11.1%（调整后比值比 0.90；95% CI 0.77-1.06）。
推荐理由：该研究比较了两种常用抗血小板药物在真实世界中的效果，为急性冠脉综合征患者的治疗选择提供了直接证据。
顶刊论文（社媒热度）精选评分7272 经导管三尖瓣修复术治疗心力衰竭的随机对照试验结果
TRIC-I-HF试验将360例症状性重度三尖瓣反流患者按2:1随机分配至三尖瓣修复加药物治疗组或单纯药物治疗组。第一主要终点（死亡、心衰住院和生活质量改善的复合终点）胜算比为2.42（95% CI 1.76-3.33，P<0.001），修复组显著更优。
推荐理由：这项随机对照试验在三尖瓣反流患者中比较了介入修复加药物治疗与单纯药物治疗，给出了明确的胜算比和风险比。
NEJM评分1515 三尖瓣介入治疗心力衰竭
TRILUMINATE Pivotal 试验表明，TriClip 经导管缘对缘修复术可显著改善心力衰竭伴重度三尖瓣反流患者的生活质量。与药物治疗相比，TriClip 组主要终点（由堪萨斯城心肌病问卷评分评估的健康状态）的改善率在 1 年时达到优势标准。该结果为这一高危人群提供了一种新的治疗选择。
NEJM评分3030 经导管主动脉瓣植入术患者进行PCI的时机
对于接受经导管主动脉瓣植入术（TAVI）的患者，研究比较了在不同时机进行经皮冠状动脉介入治疗（PCI）的临床结局。该研究评估了主要不良心脑血管事件的发生率。研究结果旨在为这类患者的PCI最佳时机选择提供循证医学依据。
顶刊论文（社媒热度）精选评分5959 IDEAL-AF 随机临床试验：低电压区消融改善持续性房颤患者预后
IDEAL-AF 随机临床试验显示，对于存在显著低电压区的持续性房颤患者，在肺静脉隔离基础上增加个体化低电压区消融，相比单纯肺静脉隔离，12个月无心律失常生存率更高（67.6% vs 37.4%，OR 3.5，P < .001），且未增加严重不良事件风险。
推荐理由：该研究提供了明确的疗效差异和风险比，为持续性房颤患者选择个体化消融策略提供了直接证据。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6969 肺去神经术治疗心衰相关肺动脉高压的随机试验结果
肺去神经术联合指南指导药物治疗相比单用药物治疗显著降低心衰相关肺动脉高压患者的临床恶化事件发生率。264例患者随机分组，中位随访338天，肺去神经术组2年临床恶化发生率25.7%，药物组51.5%（HR 0.49；95% CI 0.30–0.82；P=0.006）。两组不良事件发生率相似，手术并发症罕见。
推荐理由：原文提供了风险比和置信区间，读者可以据此评估肺去神经术对心衰相关肺动脉高压的临床恶化风险降低程度。