顶刊论文（社媒热度）· N Engl J Med·2026-09-06 03:00· 27 天前精选评分62

口服infigratinib治疗儿童软骨发育不全的三期试验结果

Phase 3 Trial of Oral Infigratinib in Children with Achondroplasia.

导读

infigratinib在软骨发育不全儿童三期试验中达到主要终点，年化身高速度最小二乘均值差异为1.74厘米/年（95% CI 1.31-2.17；P<0.001）。试验纳入114名3-17岁患者，infigratinib组96%和安慰剂组95%出现不良事件，严重不良事件发生率分别为5%和3%。

推荐理由

口服FGFR抑制剂在软骨发育不全儿童中显示出显著身高增长速度改善，风险比和置信区间完整。