为何一位亨廷顿病患者对 UniQure 基因疗法 AMT-130 疗效衰减并不担忧
UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的四年随访数据显示疾病进展减缓 44%，较此前三年数据的 75% 出现衰减。在 12 例受试者中，治疗效果从第三年到第四年有所下降，UniQure 认为无需担忧，但引发外界对疗效持久性的质疑。亨廷顿病患者倡导者 Lauren Holder 对此并不在意。
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今日 0 条STAT News评分3232 中文产业新闻（药渡 / pharmcube）评分5656 uniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130 I/II期主要终点未达统计学显著 股价跌37%
uniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130 I/II期高剂量组在24个月cUHDRS主要终点上减缓44%，但p=0.144未达统计学显著，公司股价当日跌37%。48个月随访中同一剂量组在TFC上减缓61%（p=0.008），呈剂量依赖并与36个月约60%的趋势一致。
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分5858 uniQure 亨廷顿病基因疗法四年随访数据引发疗效持久性质疑
uniQure 亨廷顿病基因疗法四年随访数据显示复合终点获益较三年时缩小，疗效持久性面临质疑。功能容量结果仍支撑加速批准申请，但完全批准仍需确证性研究，且支付方能否认可其获益持续时间以覆盖成本仍不明朗。
推荐理由：四年随访与三年数据对比，复合终点效应缩小而功能终点仍支持批准，为该基因疗法疗效持久性提供了关键时序对照。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分4848 uniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年随访数据疗效大幅降低
uniQure 公布其亨廷顿病在研基因疗法 AMT-130 I/II 期研究最新数据，显示四年随访时疗效较早期数据显著降低。在12名高剂量患者随访至48个月时，主要终点cUHDRS显示疾病进展减缓44%（p=0.144），而此前36个月时基于全部15名高剂量患者的数据显示cUHDRS减缓达80%（名义p=0.005）。该疗法此前已基于36个月数据提交了BLA申请。
推荐理由：热度：6 个信源报道同一事件
Nature Medicine精选评分7070 静脉注射透明质酸酶表达溶瘤腺病毒联合化疗在转移性胰腺癌中的随机二期试验
VIRAGE 二期试验显示，zabilugene almadenorepvec (VCN-01) 联合吉西他滨和白蛋白紫杉醇 (GnP) 相比单用 GnP 延长了初治转移性胰腺癌患者的总生存期。试验结果在线发表于 Nature Medicine。
推荐理由：这项随机二期试验在转移性胰腺癌一线治疗中测试了溶瘤病毒联合化疗的生存获益。
BioPharma Dive评分4949 UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 最新数据公布后股价大跌
UniQure 公布亨廷顿病基因疗法 AMT-130 关键临床试验的四年数据，导致其市值蒸发约10亿美元。12名接受高剂量治疗的患者在疾病进展减缓方面显示出44%和61%的改善，但均未达到统计学显著性。该公司已于今夏晚些时候向FDA提交了上市申请，并寻求加速审评，预计约8个月后获得审评结果。
BioSpace精选评分5454 UniQure 亨廷顿病基因疗法 AMT-130 四年数据减缓疾病效果减弱，股价暴跌
UniQure 公布其亨廷顿病基因疗法 AMT-130 的四年数据，高剂量组（12例患者）疾病进展减缓44%，与自然史对照无显著差异，低于去年报告的三年数据75%的减缓效果。
推荐理由：文章对比了四年和三年数据在关键指标上的差异，并解释了公司为何更看重三年数据作为监管锚点。
Endpoints News评分3939 UniQure股价因亨廷顿病基因疗法随时间推移显现获益减弱而下跌
UniQure的实验性亨廷顿病基因疗法AMT-130的获益可能低于最初预期，导致其股价下跌。该疗法在长期随访数据中显示出随时间推移效果减弱的迹象。
STAT News评分4444 UniQure 基因疗法 AMT-130 四年后继续延缓亨廷顿病进展，但疗效幅度减弱
UniQure 报告其一次性基因疗法 AMT-130 在给药四年后，与外部对照组相比继续延缓亨廷顿病进展 44%，但该差异无统计学意义。与一年前的分析相比，治疗益处的幅度已减弱。FDA 已开始审查该疗法的上市申请。
监管与产业情报（Pharma-Intel）评分2222 信号还是噪声？Ocugen 基因疗法 OCU410 二期减缓地图样萎缩病灶生长达 32%
Ocugen 的 OCU410 基因疗法在二期临床中使地图样萎缩（GA）患者病灶面积生长减缓最多达 32%。该数据来自 Dealroom 报道，原文未披露样本量、对照设置、统计学显著性或治疗组细分等细节。
NEJM精选评分6262 Etuvetidigene Autotemcel 治疗 Wiskott–Aldrich 综合征
该研究发表于 NEJM，评估了 Etuvetidigene Autotemcel 基因疗法治疗 Wiskott–Aldrich 综合征的效果。
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中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6262 张磊/胡群/杨仁池/肖啸团队完成中国青少年血友病B基因治疗1期临床试验
研究团队完成了中国青少年血友病B基因治疗的1期临床试验，通过肝脏靶向AAV递送FIX-Padua基因。全球已有3个血友病B基因治疗产品获批上市，其中BBM-H901（波哌达可基）是亚洲首个AAV血友病B基因治疗产品，由信念医药肖啸教授团队研发。
推荐理由：这项研究展示了AAV基因疗法在青少年血友病B患者中的安全性和有效性数据，为亚洲首个同类疗法提供了临床证据。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7272 正序生物碱基编辑疗法在不同遗传背景β-血红蛋白病患者中实现临床治愈
正序生物与多家医院合作在 Cell Stem Cell 发表临床研究，报道利用变形式碱基编辑器tBE开发的CS-101/CS-206治疗全球不同遗传背景β-血红蛋白病患者，结果显示全部患者实现临床治愈，验证了其安全有效性和广泛种族适用性。
推荐理由：研究展示了碱基编辑疗法在不同遗传背景患者中的一致疗效，为拓展其全球应用提供了临床证据。
顶刊论文（社媒热度）精选评分7373 猪肾异种移植作为同种移植过渡的首例人体研究：移植肾功能维持271天后因微血管损伤失败
麻省总医院为终末期肾病患者移植了经基因编辑的猪肾（EGEN-2784），移植物功能立即恢复并维持透析独立271天。早期T细胞介导的排斥经治疗缓解，后期因微血管损伤进展为血栓性微血管病导致移植物失败。未检测到猪病原体传播，抗HLA抗体未变化，82天后成功进行同种肾移植且无致敏迹象。
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NEJM评分00 CTX310 靶向 ANGPTL3 的 CRISPR-Cas9 基因编辑持久性
CTX310 通过 CRISPR-Cas9 基因编辑靶向 ANGPTL3 展现出持久的疗效。在临床试验中，单次给药后患者血液中 ANGPTL3 蛋白水平显著且持久降低，并伴随有益的血脂改善。该研究结果支持了一次性基因编辑疗法治疗脂质代谢疾病的潜力。