mRNA编码的CD19×CD3 T细胞衔接器在难治性免疫性血小板减少症中实现持续血小板恢复
mRNA脂质纳米颗粒编码的CD19×CD3 T细胞衔接器在临床前模型中显示出减弱的细胞因子释放和B细胞耗竭能力。在三名难治性免疫性血小板减少症患者中，该治疗实现了超过6个月的血小板持续恢复，表明mRNA编码的T细胞衔接器是B细胞驱动自身免疫性疾病中重置自身反应性免疫的有前景的治疗方法。
自身免疫
全部主题自免疾病的抗体、细胞治疗与 B 细胞清除策略，以及安全信号。
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第 21–32 条 · 共 32 条Cell精选评分6161
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分3939 整合网络药理学与实验验证研究乌头汤抗类风湿关节炎机制
乌头汤（WTD）通过多组分多靶点作用治疗类风湿关节炎（RA），其活性成分苯甲酸、槲皮素、芹菜素和癸酸通过抑制 PI3K/ATK 和 MAPK 通路减轻巨噬细胞炎症反应。研究构建了包含 440 个活性成分与 2638 个靶点的组分-靶点-病理网络，识别出 114 个核心功能组分群。体内实验证实 WTD 可缓解 RA 诱导的关节炎和骨破坏。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6868 武田Zasocitinib（TAK-279）银屑病NDA获FDA受理并获优先审评
武田宣布其Zasocitinib（TAK-279）治疗成人中重度斑块状银屑病的新药申请获FDA受理并获优先审评。Zasocitinib是一种新一代高选择性口服TYK2抑制剂，最初由Nimbus Therapeutics与薛定谔共同开发，2022年武田以首付款40亿美元、最高60亿美元从Nimbus收购该药。
推荐理由：原文同时给出FDA优先审评与60亿美元引进成本，读者可据此评估Zasocitinib在TYK2赛道的竞争位置。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6363 奥滨尤妥珠单抗对比他克莫司治疗原发性膜性肾病三期试验达到主要终点
奥滨尤妥珠单抗在治疗原发性膜性肾病的3期试验中，第104周时完全缓解率为37%，显著优于他克莫司组的6%（调整后差异31个百分点，95% CI 18-44，P<0.001）。关键次要终点分析也显示显著治疗效应，两组3级及以上不良事件发生率分别为22%和19%。
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顶刊论文（社媒热度）精选评分5757 抑制MMP-9活性的单克隆抗体可缓解糖尿病小鼠的周围神经病变
研究团队开发了一组选择性抑制MMP-9活性的单克隆抗体，在糖尿病小鼠模型中系统性给药可缓解机械性和冷痛症状，并恢复后爪伤口愈合。该抗体通过增强神经线粒体功能和促进皮肤血管生成，减少了表皮神经纤维变性。人类背根神经节分析显示糖尿病患者MMP-9表达增加，遗传分析也发现MMP9罕见编码变异和常见变异与神经性疼痛表型相关。
推荐理由：研究结合了小鼠模型和人类遗传学证据，为MMP-9靶向抗体治疗糖尿病周围神经病变提供了从机制到临床转化的支持。
顶刊论文（社媒热度）精选评分5353 抗真菌治疗改善炎症性肠病患者的微生物组动态
一项前瞻性观察研究比较了口服抗真菌疗法（nystatin，n=18）和口胃肠抗真菌疗法（fluconazole，n=35）对53名轻中度溃疡性结肠炎或克罗恩病患者的影响。Fluconazole有效降低了肠道Candida负担，重塑了真菌群落组成，增加了细菌多样性，并改善了疾病活动指数。这些变化在8周随访期内与疾病进展风险降低相关。
推荐理由：研究通过比较两种抗真菌疗法，展示了氟康唑在改善肠道菌群和疾病活动指数方面的具体效果。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6464 RNA结合蛋白TTP通过选择性降解干扰素mRNA控制抗病毒免疫与天然记忆
研究发现RNA结合蛋白TTP通过转录后调控I型和III型干扰素mRNA的稳定性，在稳态和刺激后负向调控干扰素水平。TTP缺失导致干扰素mRNA多聚腺苷酸尾延长、稳定性增加和翻译增强，从而在体外和体内有效抑制SARS-CoV-2感染。
推荐理由：研究揭示了RNA结合蛋白TTP通过调控干扰素mRNA稳定性来维持免疫稳态的机制，并发现其缺失可增强抗病毒能力但可能诱发自身免疫。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6464 细胞内补体因子 H 在中枢神经系统炎症中保护神经元
研究发现神经元内的补体因子 H (CFH) 具有神经保护作用，能通过限制活性氧积累和脂质过氧化来抵抗炎症和氧化应激。CFH 定位于内质网，其保护活性依赖于 C 端 SCR20 结构域，且不依赖于补体成分 C3。该机制在小鼠和人类中枢神经系统中均存在，为多发性硬化治疗提供了新见解。
推荐理由：研究揭示了补体因子 H 在神经元内的非经典保护功能，为多发性硬化等神经退行性疾病的治疗提供了新靶点。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6161 靶向 RAGE 的吸入式 siRNA 疗法 ARO-RAGE 在 1/2a 期临床试验中显示安全性及肺靶点敲低
ARO-RAGE 是一种靶向肺 RAGE mRNA 的吸入式 siRNA，在 1/2a 期随机双盲安慰剂对照试验中，健康志愿者（n=58）和哮喘患者（n=19）均表现出良好安全性和耐受性。血清和支气管肺泡灌洗液中的可溶性 RAGE 水平呈剂量依赖性下降，表明有效的肺靶点敲低，血浆药物水平低证实了肺部滞留和有限的全身生物利用度。临床试验注册号：NCT05276570。
推荐理由：这项研究展示了吸入式 siRNA 疗法在人体中实现肺组织靶向递送和靶点敲低的可行性，为呼吸道炎症疾病提供了新干预策略。
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分6161 锌指蛋白24增强小鼠胶原诱导关节炎中Tc17和Tc17.1细胞的促炎活性
研究通过小鼠胶原诱导关节炎模型发现转录因子ZNF24在滑膜Tc17和Tc17.1细胞中高表达。ZNF24敲低降低了IL-17A、RORγt、GM-CSF等因子表达，并减弱了Tc17细胞诱导滑膜成纤维细胞产生促炎介质的能力。过继性转移ZNF24敲低的Tc17.1细胞可减轻关节炎发展，在人类RA患者样本中也观察到类似表达模式。
推荐理由：研究通过敲低实验和过继性转移验证了ZNF24在Tc17细胞促炎功能中的调控作用，为类风湿关节炎的炎症机制提供了新视角。
Cell精选评分5555 大规模扰动筛选揭示人类CD4+ T细胞程序及自身免疫性状的上下文特异性调控因子
研究通过在静息和再刺激条件下扰动2200万个原代人类CD4+ T细胞中每个表达的基因，构建了基因调控的动态图谱。该图谱揭示了免疫程序的上下文特异性调控因子，并将调控通路与自然发生的T细胞状态和自身免疫疾病风险联系起来。
推荐理由：该图谱将调控通路与自然发生的T细胞状态和自身免疫疾病风险联系起来，为理解免疫相关疾病的机制提供了系统性资源。
FDA Press Releases精选评分6969 FDA 批准首个口服药物 Lisraya 用于成人皮肌炎治疗
FDA 批准 Lisraya（brepocitinib）片剂用于治疗成人皮肌炎，这是首个获批用于该适应症的口服疗法。该药是一种每日一次的口服 JAK/TYK2 抑制剂，其疗效和安全性基于一项纳入 241 名成人皮肌炎患者的三期随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究（NCT05437263），结果显示 30 mg 剂量组在 52 周时的总改善评分优于安慰剂组。
推荐理由：这是首个获批用于皮肌炎的口服疗法，为长期缺乏有效治疗选择的患者提供了新选项。