溶瘤病毒疗法在长期停滞后面临第二次批准，Replimune公司RP1将接受FDA咨询委员会审查
Replimune公司的溶瘤病毒疗法RP1即将接受FDA咨询委员会审查，有望成为自11年前T-VEC获批以来首个在主要市场获批的溶瘤病毒。RP1是一种局部注射的疱疹病毒疗法，适应症为黑色素瘤。研究人员指出该领域进展缓慢归因于试验设计缺陷、药物组合时机不当、肿瘤防御机制以及多数病毒无法静脉给药等障碍，但新辅助疗法和一款膀胱癌病毒接近获批预示着新的发展势头。
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FDA Press Releases精选评分6666 FDA 批准首创铁调素模拟剂 Mimrylo 用于真性红细胞增多症
FDA 批准 Mimrylo (rusfertide) 用于治疗成人真性红细胞增多症，这是一种导致红细胞过度生成的罕见血液疾病。该药是首个模拟铁调素的疗法，通过限制可用于制造新红细胞的铁来减少其过度生成。在 VERIFY 三期试验中，76.9% 的 Mimrylo 组患者在 32 周内无需进行静脉切开放血术，而安慰剂组为 32.9%。
推荐理由：FDA 批准了首个通过模拟铁调素来限制红细胞过度生成的新机制药物，为现有疗法控制不佳的患者提供了新选择。
FDA Press Releases精选评分6969 FDA 批准首个口服药物 Lisraya 用于成人皮肌炎治疗
FDA 批准 Lisraya（brepocitinib）片剂用于治疗成人皮肌炎，这是首个获批用于该适应症的口服疗法。该药是一种每日一次的口服 JAK/TYK2 抑制剂，其疗效和安全性基于一项纳入 241 名成人皮肌炎患者的三期随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究（NCT05437263），结果显示 30 mg 剂量组在 52 周时的总改善评分优于安慰剂组。
推荐理由：这是首个获批用于皮肌炎的口服疗法，为长期缺乏有效治疗选择的患者提供了新选项。
FDA Press Releases精选评分7474 FDA 批准首款 RAS 抑制剂 Rasonque 用于转移性胰腺癌
FDA 批准 Revolution Medicines 的 Rasonque (daraxonrasib) 用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的转移性胰腺腺癌成人患者。在一项涉及 500 名患者的随机试验中，Rasonque 将中位总生存期从 6.7 个月提高至 13.2 个月。该批准比预定时间提前了 6.5 个月，并获得了突破性疗法和孤儿药认定。
推荐理由：FDA 提前 6.5 个月批准了这款 RAS 抑制剂，为经治转移性胰腺癌患者提供了新的治疗选择。
FDA Press Releases精选评分6565 FDA 授权 Libre Duo 10 日连续双葡萄糖酮体监测系统
FDA 授权 Abbott Diabetes Care 的 Libre Duo 10 日连续双葡萄糖酮体监测系统用于 2 岁及以上糖尿病患者。该设备是美国首个可连续监测酮体水平的可穿戴设备，也是全球首个在单一设备中同时连续监测酮体和血糖的设备。授权基于六项临床研究数据，涉及 600 多名参与者，结果显示该设备能准确追踪酮体水平变化并在糖尿病酮症酸中毒发生前识别酮体升高。
FDA Press Releases精选评分6969 FDA 批准首款用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者的基因疗法 Genglycos
FDA 加速批准 Ultragenyx 公司的基因疗法 Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr)，用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者，作为营养管理的辅助治疗以减少每日玉米淀粉摄入量。
推荐理由：FDA 基于减少玉米淀粉摄入量这一替代终点加速批准了首款 GSDIa 基因疗法，为患者提供了针对疾病根源的一次性治疗选项。
FDA Press Releases评分4545 FDA 批准首款自主静脉采血机器人设备 Aletta
FDA 批准了 Vitestro 公司的 Aletta 设备，这是首款无需操作员手动干预即可从患者手臂自主采血的独立机器人设备。该设备在门诊成人患者中显示出与训练有素的采血师相当或更高的成功采血率，且设备相关不良事件罕见且轻微。此次通过 De Novo 途径的批准有望帮助缓解美国日益严重的采血师短缺问题。
FDA Press Releases评分3636 FDA 就生成式 AI 医疗器械监管方法征求公众意见
美国 FDA 发布了一份关于生成式人工智能（GenAI）医疗器械监管考量的讨论文件，就风险评估、上市前评估和上市后监测等议题公开征求意见。该文件提出了一个基于能力评估理念的潜在上市前评估方法，并探讨了与基础模型和智能体 AI 系统相关的考量。FDA 鼓励设备制造商、临床医生、研究人员及公众在 2026 年 10 月 19 日前通过 Regulations.gov 提交反馈。
文献与产业新闻（bio-brief）评分3030 秋水仙碱用于中国PCI患者疗效与安全性的III期临床试验启动
一项针对中国冠心病经皮冠状动脉介入治疗患者的多中心III期临床试验启动，旨在评估两种剂量秋水仙碱的疗效与安全性。研究计划纳入8862名受试者，随机分配至秋水仙碱0.5 mg/日、0.375 mg/日或安慰剂组，主要终点为心血管死亡、非致死性心肌梗死等复合事件。该研究将探讨适用于中国人群的秋水仙碱剂量，并由独立的数据安全监查委员会进行期中分析。