eplontersen 三期试验 CARDIO-TTRansform 未达 ATTR-CM 主要复合终点
Eplontersen 在转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)三期试验 CARDIO-TTRansform(NCT04136171)中未降低心血管死亡与复发性心血管事件的复合终点风险。
推荐理由:原文给出 P=0.28 与 95% CI 0.73–1.09 的阴性三期结果,读者可据此对比同适应症已获批药物的疗效区间。
阿斯利康的管线读出、审批、交易与战略调整的持续追踪。
Eplontersen 在转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)三期试验 CARDIO-TTRansform(NCT04136171)中未降低心血管死亡与复发性心血管事件的复合终点风险。
推荐理由:原文给出 P=0.28 与 95% CI 0.73–1.09 的阴性三期结果,读者可据此对比同适应症已获批药物的疗效区间。
eplontersen 三期 CARDIO-TTRansform 亚组分析显示,未基线联用 TTR 稳定剂的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者有获益,基线联用者未见获益。该分析在 2026 ESC 大会报告,原文发表于 Nature Medicine,DOI 10.1038/s41591-026-04670-6。
推荐理由:该亚组分析在同试验内比较联用与不联用 TTR 稳定剂患者的 eplontersen 疗效,为单药与联合策略的临床取舍提供了同来源对照。
阿斯利康与Ionis合作开发的eplontersen在治疗ATTR-CM的三期CARDIO-TTRansform试验中未达主要终点,详细数据显示在基线已使用TTR稳定剂的患者中加用eplontersen后结局反而差于单用稳定剂。该未达终点结果已于7月宣布,是两家公司未来核心收入来源的重大挫折。
推荐理由:原文给出基线已用TTR稳定剂患者加用eplontersen反而更差的亚组数据,排除了在此人群中联合用药的可能性。
阿斯利康根据独立数据监查委员会(IDMC)的中期分析建议,停止 volrustomig 联合化疗对比 Keytruda 联合化疗的一线转移性非小细胞肺癌三期试验。
推荐理由:volrustomig 在 PD-L1 阴性非小细胞肺癌三期因 IDMC 评估无效提前终止,读者可据此看到双抗替代 PD-1 单药在最难治亚群中的边界。