FDA于2026年10月1日批准Edwards Lifesciences（由Autus Valve Technologies Inc.开发）的Autus Size-Adjustable Valve，这是首款专为儿童设计的可随生长扩展的肺动脉瓣膜，也是FDA首次批准采用高分子聚合物瓣叶的瓣膜，适用于先天性肺动脉瓣疾病患儿。
推荐理由：原文给出62例儿科患者临床数据，并点出合成瓣叶与可扩展设计相对传统动物组织瓣膜的差异，读者可据此评估其减少儿童多次开胸手术的潜力。
HHS 启动五年计划 Surpass 以加速美国临床试验，并推动 ARPA-H 三个配套项目，目标将新药开发周期缩短一半、成本降低十倍。背景是 2021 年中国全球一期临床试验份额首次超过美国，2024 年总注册试验数也超过美国；澳大利亚可比美国提前 6–12 个月启动试验，成本约为一半。
推荐理由：原文给出美中澳在临床试验启动速度和成本上的具体差距，并点出 Surpass 五年计划用无分阶段设计替代传统三期体系的思路。
miv-cel 已启动向 FDA 的滚动 BLA 申报并计划今年第四季度完成，若顺利获批有望成为用于自身免疫疾病的 CAR-T。该疗法由 Kyverna 开发，标志着 CAR-T 向自身免疫适应症拓展的监管节点。
推荐理由：CAR-T 向自身免疫适应症扩展的监管节点临近，miv-cel 的 BLA 申报进展可为同类产品的监管路径提供对照参考。
国家药监局药审中心发布《推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（先锋计划）》（2026年第46号），自发布之日起施行。该计划旨在服务医药产业高质量发展，促进类器官和器官芯片等新方法的研究、验证和在药物研发中的应用。
推荐理由：NAMs 试点计划为类器官和器官芯片在药物研发中的验证与应用给出制度化路径，可作为后续申报与审评的参考。
圣诺生物 9 月 22 日公告，全资子公司成都圣诺生物制药已于 9 月 19 日被 FDA 列入第 66-40 号进口警示名单。同周 20 个州的总检察长联名对美国最大的复合减重药房施压，联邦执法者亦对其开出罚单。两条动作同时指向 GLP-1 多肽原料药对美出口的合规收紧。
推荐理由：原文给出圣诺生物被 FDA 列入 66-40 进口警示的具体日期与 20 州总检察长施压的同步动作，提示中国多肽原料药对美出口正从价格竞争转入合规壁垒阶段。
2026年9月30日，国家药监局通过优先审评批准BMS的盐酸艾泊度胺胶囊（Iberdomide，商品名赞赋）上市，联合达雷妥尤单抗和地塞米松，用于既往接受过至少一线治疗（含一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。原文称其为全球首款获批的Cereblon E3泛素连接酶调节剂（CELMoD）药物。
推荐理由：该药物作为同机制率先获批的CELMoD分子，其在中国上市为后续蛋白降解药物的机制差异化与适应症布局提供参考点。
默沙东帕博利珠单抗注射液（皮下注射，MK-3475A）获NMPA批准上市。该皮下剂型于2025年9月获FDA批准（商品名Keytruda QLEX™），11月在欧盟获批，可将给药时间从30分钟静脉输注缩短至约5分钟皮下注射。
推荐理由：皮下注射剂型获批可缩短给药时间至5分钟，为患者和医疗系统提供便利。
爱德华 EVOQUE 经导管三尖瓣置换系统获批中国特殊准入，并在北京阜外医院完成首批临床应用。该系统是全球首款同时获得 CE 认证和 FDA 批准的经导管三尖瓣置换系统，为重度三尖瓣反流患者提供了新的介入治疗选择。
FDA 已受理罗氏实验性多发性硬化症口服药 fenebrutinib 的上市申请，将审查其用于复发型和原发性进展型 MS。该申请基于三项达到主要终点的三期研究，但存在死亡病例不平衡和肝安全性问题：一项试验中出现符合“Hy 定律”的肝酶升高病例，三项研究中有 8 例死亡发生在 fenebrutinib 组，而对照药 Aubagio 组有 1 例。
推荐理由：原文对比了同类 BTK 抑制剂在自身免疫病中的安全性和监管结果，读者可据此评估 fenebrutinib 的潜在风险与竞争格局。
Atara Biotherapeutics 与 Pierre Fabre Pharmaceuticals 已就细胞疗法 Ebvallo 向 FDA 重新提交了生物制品许可申请。此次提交包含来自关键 III 期 ALLELE 试验的更新数据包以及额外的扩展访问项目数据。若申请获批，Atara 将有资格获得 3100 万美元的里程碑付款，FDA 的目标审评日期可能为 2027 年 3 月 29 日。
FDA 在 2026 年 1-2 月对 Fresenius Kabi USA LLC 无菌注射剂生产设施的检查中发现严重 CGMP 违规，包括未能充分调查内毒素测试失败、培养基灌装失败和外源性生物污染等问题。警告信要求公司在 15 个工作日内提交全面整改计划，否则可能影响新药申请批准和出口证书发放。公司已于 2026 年 7 月召回六批受影响的注射剂产品。
Ultragenyx 旗下反义寡核苷酸疗法 apazunersen 在 Angelman 综合征的 III 期 Aspire 试验中未能改善患者认知，导致公司股价暴跌近 50% 并计划大幅削减开支。
针对罕见免疫疾病的基因疗法 Waskyra 在去年底获得 FDA 批准后，现由两家非营利组织推出，定价为 325 万美元。
推荐理由：该价格信息为罕见病基因疗法的商业化提供了具体参考，有助于行业评估类似产品的定价策略。
FDA批准艾伯维的JUVMO（tavapadon）用于治疗帕金森病。JUVMO是首个获批用于治疗成人帕金森病的选择性D1/D5受体激动剂，这是该领域数十年来多巴胺能药物治疗的首个突破。
推荐理由：这是帕金森病治疗领域数十年来多巴胺能药物治疗的首个突破，提供了新的治疗选择。
FDA 于2026年2月9日向澳大利亚制药商 VeganicSKN Limited 发出警告信，指出其工厂在2025年7月的检查中存在严重CGMP违规。主要违规包括未能对一批药品的OOS结果进行充分及时的调查，并在调查未完成且未确定根本原因的情况下放行并销售了该批次产品。FDA要求公司提供对无效OOS结果的回顾性审查报告以及OOS调查系统的全面整改计划。
FDA 在 2026 年 1 月至 2 月的检查中发现 Curia New York, Inc. 存在严重 CGMP 偏离，其实验室记录未能包含所有检测数据，分析人员在 Empower 和 TotalChrom 软件上进行了数千次无法解释的试验进样。公司需对 2021 年 1 月至 2023 年 10 月期间的所有试验进样进行全面独立调查，以确定其对 API 质量的潜在影响。
FDA批准Emcitate（tiratricol）口服混悬片用于治疗MCT8缺陷症（Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺毒症。该药是首款获批用于此罕见遗传病的疗法，其活性成分tiratricol可绕过功能异常的MCT8转运蛋白自行进入细胞，从而降低血液中过高的甲状腺激素水平。
推荐理由：热度：2 个信源报道同一事件
FDA于周五批准Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz）用于治疗12岁及以上纤维发育不良骨化性进展症（FOP）患者，这是五周内该超罕见病获得的第三种疗法。
推荐理由：文章对比了三种FOP疗法的机制、临床数据和定价策略，为理解这一超罕见病领域的治疗格局提供了具体参照。
默沙东与第一三共在 PDUFA 日期前两周撤回 ifinatamab deruxtecan（I-DXd）针对铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌的 BLA 加速批准申请。原文指出，加上两项 sNDA 获批，十月 FDA 决定日程仅余五项。
推荐理由：原文梳理了 I-DXd 撤回对十月 PDUFA 日程的具体影响，列出剩余五项决定的背景。
礼来BTK抑制剂匹妥布替尼片新适应症获NMPA批准上市。根据临床试验进展推测，本次获批适应症为慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤初治患者。该药此前已于2024年10月在国内获批用于套细胞淋巴瘤三线治疗，2026年2月获批CLL/SLL二线治疗。