FDA于2026年10月1日批准Edwards Lifesciences（由Autus Valve Technologies Inc.开发）的Autus Size-Adjustable Valve，这是首款专为儿童设计的可随生长扩展的肺动脉瓣膜，也是FDA首次批准采用高分子聚合物瓣叶的瓣膜，适用于先天性肺动脉瓣疾病患儿。
推荐理由：原文给出62例儿科患者临床数据，并点出合成瓣叶与可扩展设计相对传统动物组织瓣膜的差异，读者可据此评估其减少儿童多次开胸手术的潜力。
FDA 在 2026 年 1-2 月对 Fresenius Kabi USA LLC 无菌注射剂生产设施的检查中发现严重 CGMP 违规，包括未能充分调查内毒素测试失败、培养基灌装失败和外源性生物污染等问题。警告信要求公司在 15 个工作日内提交全面整改计划，否则可能影响新药申请批准和出口证书发放。公司已于 2026 年 7 月召回六批受影响的注射剂产品。
FDA 于2026年2月9日向澳大利亚制药商 VeganicSKN Limited 发出警告信，指出其工厂在2025年7月的检查中存在严重CGMP违规。主要违规包括未能对一批药品的OOS结果进行充分及时的调查，并在调查未完成且未确定根本原因的情况下放行并销售了该批次产品。FDA要求公司提供对无效OOS结果的回顾性审查报告以及OOS调查系统的全面整改计划。
FDA 在 2026 年 1 月至 2 月的检查中发现 Curia New York, Inc. 存在严重 CGMP 偏离，其实验室记录未能包含所有检测数据，分析人员在 Empower 和 TotalChrom 软件上进行了数千次无法解释的试验进样。公司需对 2021 年 1 月至 2023 年 10 月期间的所有试验进样进行全面独立调查，以确定其对 API 质量的潜在影响。
FDA批准Emcitate（tiratricol）口服混悬片用于治疗MCT8缺陷症（Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺毒症。该药是首款获批用于此罕见遗传病的疗法，其活性成分tiratricol可绕过功能异常的MCT8转运蛋白自行进入细胞，从而降低血液中过高的甲状腺激素水平。
推荐理由：热度：2 个信源报道同一事件
FDA 发布直接最终规则，更新法规以澄清在人类药物开发中可适当使用非动物方法进行安全性测试。新规则将“动物测试”等术语替换为“非临床测试”，并符合《2022年FDA综合改革法案》。该规则不禁止动物研究，也不改变证据标准或增加新成本。FDA 还推出了一个新方法学数据库，包含25个公开案例。公众可对规则提出评论。
推荐理由：FDA 明确允许在适当情况下使用非动物方法进行药物安全性测试，为开发者提供了更灵活的科学选项。
欧洲药品管理局人用药品委员会在2026年9月会议上推荐批准12款新药，包括用于A型血友病预防出血的Frehemgo、用于ALK阳性晚期非小细胞肺癌的Gevalka以及首个用于对抗肿瘤坏死因子疗法难治或不耐受的中重度化脓性汗腺炎的口服日疗药物Povofortay。
FDA批准了Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf)，这是首款用于治疗儿科A型黏多糖贮积症（Sanfilippo综合征A型）的疗法。
推荐理由：这是首个获批用于治疗A型Sanfilippo综合征的基因疗法，为这种此前无有效疗法的罕见神经发育疾病提供了改变疾病进程的新选择。
FDA宣布启动加速新药临床试验申请试点项目，旨在通过与具备专业科学知识的合格研究机构合作，缩短从确定候选药物到启动首次人体临床试验的时间。该试点将接受申请至2026年10月30日，预计将遴选8-10对申办方与合格研究机构参与初始队列，通过滚动审评等方式减少临床试验启动前的延迟。
FDA 发布即时生效指南《新生儿特定起始肠外营养药物临时配制政策》，以应对因两家外包设施停产可能导致的新生儿起始肠外营养液供应缺口。该指南旨在帮助医院在寻找长期解决方案期间，维持为无法经口喂养的早产和危重症新生儿提供这种救命营养的渠道。FDA 将持续监测供应情况并评估是否需要采取进一步行动。
FDA加速批准阿斯利康Etcamah（camizestrant）联合CDK4/6抑制剂（abemaciclib、palbociclib或ribociclib）用于治疗HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者在芳香化酶抑制剂和CDK4/6抑制剂治疗期间检测到ESR1突变。
欧洲药品管理局药物警戒风险评估委员会（PRAC）于2026年8月31日至9月3日会议期间，启动了对所有注射铁剂的审查，评估其导致低磷血症及相关骨问题（如骨软化症）的风险。此次审查由含羧基麦芽糖铁制剂的有效性担忧报告触发，涉及部分仅接受一两次给药且无已知风险因素的患者出现严重病例。PRAC将评估现有风险控制措施的有效性，并决定是否需更新药品上市许可。
FDA已批准Zanvastro（zilganersen）注射液用于治疗儿科和成人Alexander疾病患者，这是首个针对该罕见神经系统疾病的获批疗法。Zanvastro是一种反义寡核苷酸，通过减少异常GFAP蛋白的产生来治疗疾病。
推荐理由：FDA新闻稿提供了该药物获批的完整背景，包括其作为首个针对Alexander疾病根本原因疗法的定位和临床试验设计细节。
EMA 启动了一项新的自愿数据提交试点，旨在促进新方法学生成的数据共享。该试点为企业和研究机构提供了一个独立于上市申请、非约束性的框架，以提交和讨论 NAM 数据，从而帮助监管机构积累经验并评估其科学价值。提交将持续至 2027 年第三季度，试点结束后将发布经验总结报告。
FDA 批准 Mimrylo (rusfertide) 用于治疗成人真性红细胞增多症，这是一种导致红细胞过度生成的罕见血液疾病。该药是首个模拟铁调素的疗法，通过限制可用于制造新红细胞的铁来减少其过度生成。在 VERIFY 三期试验中，76.9% 的 Mimrylo 组患者在 32 周内无需进行静脉切开放血术，而安慰剂组为 32.9%。
推荐理由：FDA 批准了首个通过模拟铁调素来限制红细胞过度生成的新机制药物，为现有疗法控制不佳的患者提供了新选择。
FDA 批准 Lisraya（brepocitinib）片剂用于治疗成人皮肌炎，这是首个获批用于该适应症的口服疗法。该药是一种每日一次的口服 JAK/TYK2 抑制剂，其疗效和安全性基于一项纳入 241 名成人皮肌炎患者的三期随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究（NCT05437263），结果显示 30 mg 剂量组在 52 周时的总改善评分优于安慰剂组。
推荐理由：这是首个获批用于皮肌炎的口服疗法，为长期缺乏有效治疗选择的患者提供了新选项。
FDA 批准 Revolution Medicines 的 Rasonque (daraxonrasib) 用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的转移性胰腺腺癌成人患者。在一项涉及 500 名患者的随机试验中，Rasonque 将中位总生存期从 6.7 个月提高至 13.2 个月。该批准比预定时间提前了 6.5 个月，并获得了突破性疗法和孤儿药认定。
推荐理由：FDA 提前 6.5 个月批准了这款 RAS 抑制剂，为经治转移性胰腺癌患者提供了新的治疗选择。
FDA 授权 Abbott Diabetes Care 的 Libre Duo 10 日连续双葡萄糖酮体监测系统用于 2 岁及以上糖尿病患者。该设备是美国首个可连续监测酮体水平的可穿戴设备，也是全球首个在单一设备中同时连续监测酮体和血糖的设备。授权基于六项临床研究数据，涉及 600 多名参与者，结果显示该设备能准确追踪酮体水平变化并在糖尿病酮症酸中毒发生前识别酮体升高。
FDA 加速批准 Ultragenyx 公司的基因疗法 Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr)，用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者，作为营养管理的辅助治疗以减少每日玉米淀粉摄入量。
推荐理由：FDA 基于减少玉米淀粉摄入量这一替代终点加速批准了首款 GSDIa 基因疗法，为患者提供了针对疾病根源的一次性治疗选项。