FDA 批准首款用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者的基因疗法 Genglycos
FDA 加速批准 Ultragenyx 公司的基因疗法 Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr)，用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者，作为营养管理的辅助治疗以减少每日玉米淀粉摄入量。
推荐理由：FDA 基于减少玉米淀粉摄入量这一替代终点加速批准了首款 GSDIa 基因疗法，为患者提供了针对疾病根源的一次性治疗选项。
监管审批
全部主题批准、受理、CRL、突破性认定与顾问委员会。
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第 161–163 条 · 共 163 条FDA Press Releases精选评分6969 文献与产业新闻精选评分7676 Regeneron罕见骨化症FOP治疗药物Pasatru获FDA批准
Regeneron的Pasatru（garetosmab）获FDA批准，用于治疗罕见骨化症FOP（一种会在不该长骨处长骨的罕见病）。关键三期试验显示该药显著降低新骨形成风险，主要研究者Richard Keen（伦敦皇家国立骨科医院）表示该药几乎能完全阻止新骨生成，有望改变患者通常25岁前依赖轮椅、多数活不过50岁的疾病轨迹。该获批被视为该方向三十年研发努力的收官之作。
推荐理由：关键三期数据显示该药几乎完全阻止新骨生成，为同类超罕见病在自然病程改变和疗效对照上提供了一组参考。
文献与产业新闻精选评分6868 再生元单抗Pasatru获FDA批准用于超罕见骨病FOP
再生元单抗Pasatru（garetosmab）获FDA批准用于治疗超罕见遗传病纤维性进行性骨化症（FOP），成为该病第二个获批疗法，也是首个可减少临床评估疾病发作的成人用药。
推荐理由：FOP目前仅第二个获FDA批准的治疗药物，原文同时给出三期Optima数据并与竞品Sohonos的上市表现做了对照。