泰诺麦博 RSV 单抗芮特韦拜单抗获 NMPA 批准上市，单次注射保护 9 个月
泰诺麦博的重组抗 RSV 全人源单抗芮特韦拜单抗（新多妥）获 NMPA 批准上市，用于新生儿和婴儿预防 RSV 下呼吸道感染。III 期临床试验显示，单次注射后 9 个月内对需就医的 RSV 下呼吸道感染保护效力为 69.9%，对严重感染保护效力为 90.2%。该药采用 120mg 固定规格，无需按体重调整剂量。
推荐理由：这款长效 RSV 单抗的保护期比进口产品延长近一倍，为全年流行地区提供了更完整的覆盖方案。
罕见病
全部主题罕见病的首个疗法、基因治疗与监管加速路径。
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第 41–46 条 · 共 46 条中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6565
顶刊论文（社媒热度）精选评分6262 口服infigratinib治疗儿童软骨发育不全的三期试验结果
infigratinib在软骨发育不全儿童三期试验中达到主要终点，年化身高速度最小二乘均值差异为1.74厘米/年（95% CI 1.31-2.17；P<0.001）。试验纳入114名3-17岁患者，infigratinib组96%和安慰剂组95%出现不良事件，严重不良事件发生率分别为5%和3%。
推荐理由：口服FGFR抑制剂在软骨发育不全儿童中显示出显著身高增长速度改善，风险比和置信区间完整。
FDA Press Releases精选评分7070 FDA批准首个治疗Alexander疾病的药物Zanvastro
FDA已批准Zanvastro（zilganersen）注射液用于治疗儿科和成人Alexander疾病患者，这是首个针对该罕见神经系统疾病的获批疗法。Zanvastro是一种反义寡核苷酸，通过减少异常GFAP蛋白的产生来治疗疾病。
推荐理由：FDA新闻稿提供了该药物获批的完整背景，包括其作为首个针对Alexander疾病根本原因疗法的定位和临床试验设计细节。
FDA Press Releases精选评分6666 FDA 批准首创铁调素模拟剂 Mimrylo 用于真性红细胞增多症
FDA 批准 Mimrylo (rusfertide) 用于治疗成人真性红细胞增多症，这是一种导致红细胞过度生成的罕见血液疾病。该药是首个模拟铁调素的疗法，通过限制可用于制造新红细胞的铁来减少其过度生成。在 VERIFY 三期试验中，76.9% 的 Mimrylo 组患者在 32 周内无需进行静脉切开放血术，而安慰剂组为 32.9%。
推荐理由：FDA 批准了首个通过模拟铁调素来限制红细胞过度生成的新机制药物，为现有疗法控制不佳的患者提供了新选择。
FDA Press Releases精选评分6969 FDA 批准首个口服药物 Lisraya 用于成人皮肌炎治疗
FDA 批准 Lisraya（brepocitinib）片剂用于治疗成人皮肌炎，这是首个获批用于该适应症的口服疗法。该药是一种每日一次的口服 JAK/TYK2 抑制剂，其疗效和安全性基于一项纳入 241 名成人皮肌炎患者的三期随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究（NCT05437263），结果显示 30 mg 剂量组在 52 周时的总改善评分优于安慰剂组。
推荐理由：这是首个获批用于皮肌炎的口服疗法，为长期缺乏有效治疗选择的患者提供了新选项。
FDA Press Releases精选评分6969 FDA 批准首款用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者的基因疗法 Genglycos
FDA 加速批准 Ultragenyx 公司的基因疗法 Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr)，用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者，作为营养管理的辅助治疗以减少每日玉米淀粉摄入量。
推荐理由：FDA 基于减少玉米淀粉摄入量这一替代终点加速批准了首款 GSDIa 基因疗法，为患者提供了针对疾病根源的一次性治疗选项。