FDA 再度暂停 Regenxbio 亨特综合征基因治疗试验，五例患者脊柱发现小肿块
Regenxbio 8 月 24 日宣布，FDA 再次暂停其针对 MPS II 型（亨特综合征）的基因治疗试验，原因是五例患者脊柱发现小肿块，公司称患者无相关症状。此次暂停距 Regenxbio 公布一名接受同类 MPS I 型疗法的男孩罹患脑肿瘤仅七个月，该肿瘤被描述为首例与 AAV 基因治疗明确相关的病例。
推荐理由：同一 AAV 平台七个月内出现第二起安全信号，对基因治疗长期安全性评估有直接参考价值。
基因治疗与编辑
全部主题AAV、LNP 递送、CRISPR 与碱基/先导编辑：从临床数据到监管路径。
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第 61–64 条 · 共 64 条文献与产业新闻（bio-brief）精选评分7070
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分6060 Ultragenyx基因疗法Genglycos获FDA加速批准，治疗糖原贮积症Ia型
Ultragenyx的AAV基因疗法pariglasgene brecaparvovec-opnr（商品名Genglycos）获FDA加速批准，用于8岁及以上的糖原贮积症Ia型（GSDIa）患者，这也是该公司首款获批的基因疗法。
推荐理由：与一年前UX111因生产问题遭拒形成对照，文中给出了Genglycos三期试验31%的玉米淀粉摄入降幅，可与同类基因疗法数据直接比较。
FDA Press Releases精选评分6969 FDA 批准首款用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者的基因疗法 Genglycos
FDA 加速批准 Ultragenyx 公司的基因疗法 Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr)，用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者，作为营养管理的辅助治疗以减少每日玉米淀粉摄入量。
推荐理由：FDA 基于减少玉米淀粉摄入量这一替代终点加速批准了首款 GSDIa 基因疗法，为患者提供了针对疾病根源的一次性治疗选项。
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分6767 病毒样颗粒实现原代人髓系细胞靶向基因编辑与混合 CRISPR 筛选
Nature Biotechnology 在线发表的研究显示，病毒样颗粒可在原代人髓系细胞中实现高效靶向基因编辑，并支持混合 CRISPR 筛选。DOI: 10.1038/s41587-026-03258-2。
推荐理由：给难编辑的原发人髓系细胞提供了可做混合 CRISPR 筛选的递送工具。