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细胞治疗

CAR-T、TCR-T、TIL 与通用型细胞治疗:疗效、安全信号与制造平台。

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8月28日周五
  1. 文献与产业新闻(bio-brief)71

    Prime assembly 系统利用先导编辑实现大片段 DNA 精准整合与替换

    研究团队开发了 prime assembly (PA) 系统,通过 pegRNA 在基因组与供体上生成互补 3′-flap 并退火,在不产生双链断裂的前提下实现多 kb 至 Mb 级 DNA 片段的精准整合或替换。

    推荐理由:PA 与 HDR、HMEJ、PAINT 等 DSB 依赖方法在相同供体条件下做了一对一比较,文中给出整合效率与 indel 率,可作为后续大片段编辑工具选型的参照。

8月25日周二
  1. 顶刊论文(社媒热度)62

    deramiocel 三期 HOPE-3 试验在晚期 Duchenne 肌营养不良中达到主要终点

    deramiocel 三期 HOPE-3 试验在 106 例晚期 Duchenne 肌营养不良患者中达到主要终点,PUL2.0 较安慰剂改善 4.55%(95% CI 0.47–8.63,p=0.029)。

    推荐理由:原文给出主要终点 PUL2.0 改善 4.55% 的具体数值与置信区间,为晚期 DMD 提供了可与现有治疗直接对照的疗效数据。

8月24日周一
  1. 顶刊论文(社媒热度)58

    Cell:内源免疫细胞在CAR-T治疗复发GBM后起关键作用

    Cell一项研究对NCT05168423一期试验中复发GBM患者CAR-T输注后的脑脊液和肿瘤做了纵向配对分析,发现CAR-T虽在所有患者中均被激活,但应答者以细胞毒性NK细胞扩增为特征,非应答者表现为调节性T细胞扩增和基线免疫抑制性清道夫髓系细胞富集,提示调控内源免疫的组合策略有望提升下一代疗效。

    推荐理由:原文对CAR-T治疗GBM的脑脊液和肿瘤做了纵向配对分析,识别出内源免疫改变差异是应答与非应答的分层标志,为后续组合策略提供了免疫学线索。

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