全基因组 perturb-seq 解析原代人 CD4+ T 细胞情境特异调控网络
研究人员在来自四位供者的 2200 万原代人 CD4+ T 细胞中对所有表达基因进行扰动，并在静息与刺激两种条件下用基于探针的 perturb-seq 平台测量转录组效应。
推荐理由：在原代人 CD4+ T 细胞上完成全基因组扰动并比较静息与刺激条件下的转录效应，可作为解码 T 细胞功能与自身免疫位点的参考资源。
自身免疫
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第 61–67 条 · 共 67 条顶刊论文（社媒热度）精选评分7070
顶刊论文（社媒热度）精选评分7070 upadacitinib 治疗成人和青少年非节段型白癜风的 Viti-Up 两项三期试验达到主要终点
upadacitinib 15 mg 每日一次治疗非节段型白癜风的两项三期 Viti-Up 试验在第 48 周达到 T-VASI 50 与 F-VASI 75 共同主要终点。
推荐理由：两项三期试验给出 upadacitinib 对非节段型白癜风面部和全身复色具体百分比与安全性数据，读者可直接与现有 JAK 抑制剂疗法横向比较。
Cell精选评分5555 大规模扰动筛选揭示人类CD4+ T细胞程序及自身免疫性状的上下文特异性调控因子
研究通过在静息和再刺激条件下扰动2200万个原代人类CD4+ T细胞中每个表达的基因，构建了基因调控的动态图谱。该图谱揭示了免疫程序的上下文特异性调控因子，并将调控通路与自然发生的T细胞状态和自身免疫疾病风险联系起来。
推荐理由：该图谱将调控通路与自然发生的T细胞状态和自身免疫疾病风险联系起来，为理解免疫相关疾病的机制提供了系统性资源。
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分5959 FDA 批准 Roivant 旗下 brepocitinib 治疗罕见自身免疫病皮肌炎
FDA 批准 Roivant 及其子公司 Priovant 开发的 brepocitinib（商品名 Lisraya）用于治疗皮肌炎，这是一种以肌无力和皮疹为特征的罕见自身免疫病。brepocitinib 为每日一次的口服制剂，Roivant 估算美国患者人数在 4 万至 7 万之间，现有标准治疗为高剂量糖皮质激素联合其他免疫抑制剂。
推荐理由：原文给出药品名、给药方式、当前标准治疗和美国患者人数，可作为皮肌炎新治疗选择的速查。
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分7373 Priovant 的 TYK2/JAK1 双重抑制剂 brepocitinib 获 FDA 批准用于皮肌炎
Priovant Therapeutics 宣布其 TYK2/JAK1 双重抑制剂 brepocitinib（商品名 Lisraya）获 FDA 批准，用于成人皮肌炎（DM）这一罕见自身免疫病。
推荐理由：原文附有 TIS 46.5 对 31.2 的具体读数与 241 例样本量，读者可以据此评估该皮肌炎药物相对既往激素方案的改善幅度。
FDA Press Releases精选评分6969 FDA 批准首个口服药物 Lisraya 用于成人皮肌炎治疗
FDA 批准 Lisraya（brepocitinib）片剂用于治疗成人皮肌炎，这是首个获批用于该适应症的口服疗法。该药是一种每日一次的口服 JAK/TYK2 抑制剂，其疗效和安全性基于一项纳入 241 名成人皮肌炎患者的三期随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究（NCT05437263），结果显示 30 mg 剂量组在 52 周时的总改善评分优于安慰剂组。
推荐理由：这是首个获批用于皮肌炎的口服疗法，为长期缺乏有效治疗选择的患者提供了新选项。
文献与产业新闻（bio-brief）精选评分6060 argenx皮下efgartigimod在自免肌炎2/3期Alkivia试验达主要终点，拟申报FDA
argenx 8月17日宣布，皮下剂型efgartigimod（商品名Vyvgart Hytrulo）在2/3期Alkivia试验中达主要终点：纳入264例IMNM与DM患者的合并列接受52周治疗后，总改善评分（TIS）较安慰剂平均高出15.4分；IMNM亚组改善14.8分且具统计学显著性，DM亚组改善14.5分但未达统计学显著。
推荐理由：原文分IMNM和DM两个亚组报告TIS改善幅度，DM虽未达统计显著但幅度与IMNM相当，可与同类在研资产brepocitinib直接比较。