跳到正文

罕见病

罕见病的首个疗法、基因治疗与监管加速路径。

102条精选相关主题基因治疗与编辑核酸药物FDA

最新精选

第 101–102 条 · 共 102 条
8月18日周二
  1. 文献与产业新闻57

    Amylyx 的 GLP-1 受体拮抗剂 avexitide 三期在减肥手术后低血糖中将事件减少过半

    Amylyx Pharmaceuticals 的 GLP-1 受体拮抗剂 avexitide 在三期 Lucidity 试验中达到主要终点:与安慰剂相比,16 周内将 78 名减肥手术后低血糖(PBH)患者的中重度低血糖事件发生率降低 55%,同时达成全部次要终点,未出现严重副作用或体重变化,最常见不良反应为腹泻和注射部位反应。

    推荐理由:55% 的事件降幅和全部次要终点达成,让读者可以判断这一既往无药可用罕见病的获益幅度。

8月17日周一
  1. 文献与产业新闻60

    argenx皮下efgartigimod在自免肌炎2/3期Alkivia试验达主要终点,拟申报FDA

    argenx 8月17日宣布,皮下剂型efgartigimod(商品名Vyvgart Hytrulo)在2/3期Alkivia试验中达主要终点:纳入264例IMNM与DM患者的合并列接受52周治疗后,总改善评分(TIS)较安慰剂平均高出15.4分;IMNM亚组改善14.8分且具统计学显著性,DM亚组改善14.5分但未达统计学显著。

    推荐理由:原文分IMNM和DM两个亚组报告TIS改善幅度,DM虽未达统计显著但幅度与IMNM相当,可与同类在研资产brepocitinib直接比较。

CBACBA Frontier Insights (CFI)美国华人生物医药科技协会(CBA)www.cba-usa.org