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基因治疗与编辑

AAV、LNP 递送、CRISPR 与碱基/先导编辑:从临床数据到监管路径。

102条精选相关主题核酸药物罕见病细胞治疗

最新精选

第 101–102 条 · 共 102 条
8月5日周三
  1. 中文产业新闻73

    北大清华华大合作开发SPAC-seq空间CRISPR筛选测序技术登上Cell封面

    北大、清华与华大合作开发的空间CRISPR筛选测序技术SPAC-seq登上Cell封面,并配套推出将基因扰动与空间表型及细胞微环境关联的统计框架TARDIS,实现空间分辨功能基因组学研究。

    推荐理由:SPAC-seq 将 CRISPR 筛选与空间转录组耦合,配套 TARDIS 统计框架让研究者能在组织原位解析不同位置的基因功能贡献。

6月13日周六
  1. NEJM76

    Lonvoguran ziclumeran 治疗遗传性血管性水肿的 in vivo CRISPR 基因编辑(HAELO 试验)

    HAELO 研究在 NEJM 发表 lonvoguran ziclumeran 治疗遗传性血管性水肿的临床结果,原文采用 in vivo CRISPR 基因编辑策略。DOI 10.1056/NEJMoa2600931。

    推荐理由:lonvoguran ziclumeran 针对遗传性血管性水肿的 in vivo CRISPR 基因编辑临床读出已在 NEJM 发表,可作为同类基因编辑策略在类似适应症中的疗效与持续性提供对照参考。

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