NEJM· Danny M. Cohn Padmalal Gurugama Hilary J. Longhurst Emel Aygören-Pürsün Timothy J. Craig Henriette Farkas Joshua Jacobs William R. Lumry Markus Magerl Jonny Peter Marc A. Riedl David Maag Adele Golden Mrinal Y. Shah Andrea Sutherland Catherine R. Miller Ahmed M. Abdelhady Yuanxin Xu James S. Butler David Lebwohl John Leonard and Aleena Banerjithe HAELO Investigators*·· 2026-06-13评分0
Lonvoguran Ziclumeran — 遗传性血管性水肿的体内 CRISPR 基因编辑
Lonvoguran Ziclumeran — In Vivo CRISPR Gene Editing in Hereditary Angioedema
导读
体内 CRISPR 基因编辑疗法 Lonvoguran Ziclumeran 在遗传性血管性水肿患者中显示出治疗潜力。该疗法旨在通过单次给药持久降低 KLKB1 基因表达，从而减少激肽释放酶生成和血管性水肿发作。这项发表于《新英格兰医学杂志》的研究报告了其初步安全性和有效性数据。
来源：NEJM · nejm.org