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基因治疗与编辑

AAV、LNP 递送、CRISPR 与碱基/先导编辑:从临床数据到监管路径。

82条精选相关主题核酸药物罕见病细胞治疗

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第 81–82 条 · 共 82 条
8月5日周三
  1. 中文产业新闻81

    北京大学伊成器课题组与合作者在Nature发表ContactSeek框架,借助AlphaFold3接触概率赋能精准碱基编辑

    北京大学伊成器课题组与合作者在Nature发文,开发了基于AlphaFold3接触概率的AI框架ContactSeek,用于系统识别碱基编辑器中决定编辑特异性的关键氨基酸残基。研究整合AlphaFold3预测的接触概率与高通量测序获得的脱靶编辑信息,据此对Cas蛋白和脱氨酶进行工程化改造,显著提升了编辑特异性,为基因编辑工具的精准设计提供了新范式。

    推荐理由:该工作把AlphaFold3接触概率与高通量脱靶数据耦合的思路可迁移到其他碱基编辑器或Cas蛋白的特异性改造。

  2. 中文产业新闻73

    北大清华华大合作开发SPAC-seq空间CRISPR筛选测序技术登上Cell封面

    北大、清华与华大合作开发的空间CRISPR筛选测序技术SPAC-seq登上Cell封面,并配套推出将基因扰动与空间表型及细胞微环境关联的统计框架TARDIS,实现空间分辨功能基因组学研究。

    推荐理由:SPAC-seq 将 CRISPR 筛选与空间转录组耦合,配套 TARDIS 统计框架让研究者能在组织原位解析不同位置的基因功能贡献。

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