临床读出

III 期与关键试验的结果，阳性与阴性一视同仁。

382条精选相关主题安全信号监管审批肿瘤

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8月5日周三

星期三

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PICC-2研究：特瑞普利单抗联合塞来昔布新辅助治疗dMMR/MSI-H局晚期结直肠癌pCR率达89%
中山大学附属第六医院邓艳红教授团队在The Lancet Oncology发表PICC-2随机对照研究结果：dMMR/MSI-H局部晚期结直肠癌患者在新辅助特瑞普利单抗基础上联合COX-2抑制剂塞来昔布，pCR率从单药组的69%提升至联合组的89%，绝对差值20个百分点，安全性可控。
临床 #临床读出 #肿瘤 #免疫治疗
推荐理由：原文同时给出联合组与单药组 pCR 率，读者可据此判断 COX-2 抑制剂在 dMMR/MSI-H 结直肠癌新辅助免疫中的增量幅度。

6月13日周六

星期六

14:20
Danny M. Cohn Padmalal Gurugama Hilary J. Longhurst Emel Aygören-Pürsün Timothy J. Craig Henriette Farkas Joshua Jacobs William R. Lumry Markus Magerl Jonny Peter Marc A. Riedl David Maag Adele Golden Mrinal Y. Shah Andrea Sutherland Catherine R. Miller Ahmed M. Abdelhady Yuanxin Xu James S. Butler David Lebwohl John Leonard and Aleena Banerjithe HAELO Investigators*精选评分7676
Lonvoguran ziclumeran 治疗遗传性血管性水肿的 in vivo CRISPR 基因编辑（HAELO 试验）
HAELO 研究在 NEJM 发表 lonvoguran ziclumeran 治疗遗传性血管性水肿的临床结果，原文采用 in vivo CRISPR 基因编辑策略。DOI 10.1056/NEJMoa2600931。
临床 #临床读出 #基因治疗/编辑 #罕见病
推荐理由：lonvoguran ziclumeran 针对遗传性血管性水肿的 in vivo CRISPR 基因编辑临床读出已在 NEJM 发表，可作为同类基因编辑策略在类似适应症中的疗效与持续性提供对照参考。