观点：法律须跟上多用途孤儿药
关键接入医院因 Rinvoq 等多用途孤儿药在 340B 项目下被排除于折扣采购而亏本售药。HRSA 8 月 3 日发布的退税试点 2027 年 1 月 1 日生效，初期仅覆盖 Medicare 谈判目录药品（不足 340B 销售额 5.5%），Rinvoq 未在列；每家覆盖实体年报告成本约 3.4 万美元。
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今日 2 条STAT News评分2020 STAT News评分1717 亲历 Jefferies 上海生命科学大会：透视中国生物科技热潮
STAT记者Jason Mast赴上海出席Jefferies首届中国生命科学大会，实地观察中国生物科技崛起热潮。数据显示，中国设计药物已占全球管线约一半、潜在许可合作价值过半，摩根士丹利预计2030年中国药物将占FDA批准数的35%。会上中国高管宣称开发速度与成本优于美国同行，GSK、Merck、Sanofi等跨国药企代表在会场寻觅合作机会。
FDA Drugs评分1010 FDA C3TI 倡导者 Mitchell Psotka 谈心血管临床试验入组挑战与 SSDC 项目
FDA CDER C3TI 倡导者 Mitchell Psotka 撰文反思心血管临床试验入组挑战，指出患者对随机化与长期随访的顾虑是主要障碍。他同时介绍共同负责的 C3TI 示范项目"选择性安全数据采集"（SSDC），旨在减少安全性已充分表征产品的数据采集、降低受试者负担。Clinical Trials Day 定于每年 5 月 20 日，纪念 1747 年 James Lind 的坏血病试验。
FDA Drugs评分1010 FDA「Q&A with FDA」播客系列节目目录
FDA 药品信息办公室运营的「Q&A with FDA」播客系列回应常见药品监管问题，话题涵盖药品召回、生物类似药互换、临床试验中的人工智能与 Paxlovid 等，每期附文字稿。
Nature评分2929 AI 驱动的医疗器械需在真实世界环境中进行测试
随着生成式 AI 工具迅速进入临床，监管机构正重新审视其审批标准。美国 FDA 等机构提出，用于辅助临床决策的 AI 医疗器械应接受更全面的审查，包括在真实世界环境下的测试。一项系统性回顾发现，仅 23% 的临床 AI 工具研究使用了真实世界患者数据，前瞻性随机试验更是凤毛麟角。
顶刊论文（社媒热度）评分2626 尼古丁电子烟用于戒烟：对美国临床医生的建议
国际尼古丁与烟草研究学会治疗研究网络工作组建议临床医生将尼古丁电子烟纳入成人戒烟的证据性药物治疗讨论。该立场文件总结了电子烟在戒烟方面的证据，并提供了与患者进行以患者为中心的共享决策对话的实践指导。电子烟的危害低于传统卷烟，且已被证明比FDA批准的尼古丁替代疗法更有效戒烟。
Cancer Discovery评分3434 溶瘤病毒疗法在长期停滞后面临第二次批准，Replimune公司RP1将接受FDA咨询委员会审查
Replimune公司的溶瘤病毒疗法RP1即将接受FDA咨询委员会审查，有望成为自11年前T-VEC获批以来首个在主要市场获批的溶瘤病毒。RP1是一种局部注射的疱疹病毒疗法，适应症为黑色素瘤。研究人员指出该领域进展缓慢归因于试验设计缺陷、药物组合时机不当、肿瘤防御机制以及多数病毒无法静脉给药等障碍，但新辅助疗法和一款膀胱癌病毒接近获批预示着新的发展势头。