FDA 再度暂停 Regenxbio 亨特综合征基因治疗试验，五例患者脊柱发现小肿块
Regenxbio 8 月 24 日宣布，FDA 再次暂停其针对 MPS II 型（亨特综合征）的基因治疗试验，原因是五例患者脊柱发现小肿块，公司称患者无相关症状。此次暂停距 Regenxbio 公布一名接受同类 MPS I 型疗法的男孩罹患脑肿瘤仅七个月，该肿瘤被描述为首例与 AAV 基因治疗明确相关的病例。
推荐理由：同一 AAV 平台七个月内出现第二起安全信号，对基因治疗长期安全性评估有直接参考价值。
临床暂停、死亡事件、黑框警告与撤市：风险收益判断的拐点。
Regenxbio 8 月 24 日宣布，FDA 再次暂停其针对 MPS II 型（亨特综合征）的基因治疗试验，原因是五例患者脊柱发现小肿块，公司称患者无相关症状。此次暂停距 Regenxbio 公布一名接受同类 MPS I 型疗法的男孩罹患脑肿瘤仅七个月，该肿瘤被描述为首例与 AAV 基因治疗明确相关的病例。
推荐理由：同一 AAV 平台七个月内出现第二起安全信号，对基因治疗长期安全性评估有直接参考价值。