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FDA

FDA 的审批、CRL、顾问委员会、临床暂停与指导原则：美国监管口径的每一次变化。

61条精选相关主题EMA / CHMPNMPA / CDE监管审批

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第 61–61 条 · 共 61 条
8月20日周四
  1. FDA Press Releases69

    FDA 批准首款用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者的基因疗法 Genglycos

    FDA 加速批准 Ultragenyx 公司的基因疗法 Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr)，用于 8 岁及以上 1a 型糖原贮积症患者，作为营养管理的辅助治疗以减少每日玉米淀粉摄入量。

    推荐理由：FDA 基于减少玉米淀粉摄入量这一替代终点加速批准了首款 GSDIa 基因疗法，为患者提供了针对疾病根源的一次性治疗选项。